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La terapia CER-001 come nuovo approccio per il trattamento delle malattie genetiche orfane (TANGO)

6 febbraio 2019 aggiornato da: Cerenis Therapeutics, SA

Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, di 48 settimane, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di CER-001 sull'area della parete vasale in pazienti con ipoalfalipoproteinemia familiare primaria geneticamente definita

Lo scopo di questo studio è valutare l'impatto di 29 infusioni endovenose di CER-001 rispetto al placebo, somministrate a intervalli settimanali (9 infusioni) e bisettimanali (20 infusioni) sull'area della parete del vaso carotideo misurata da 3TMRI, quando somministrato a pazienti con ipoalfalipoproteinemia primaria familiare con comprovata CVD e appropriata terapia ipolipemizzante di base.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai soggetti sarà richiesto di avere un'imaging 3TMRI basale accettabile delle arterie carotidi. I soggetti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno randomizzati a ricevere CER-001 o placebo (schema di randomizzazione 2:1). I soggetti randomizzati torneranno settimanalmente per un totale di 9 infusioni e poi bisettimanali per ulteriori 20 infusioni. L'imaging 3TMRI delle arterie carotidi e femorali verrà eseguito alla settimana 8, alla settimana 24 (endpoint primario) e alla settimana 48. La durata totale dello studio dalla randomizzazione può variare da 50 a 54 settimane per i pazienti che completano lo studio come previsto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • La Louvière, Belgio
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francia
        • Investigative Site
      • Rouen, Francia
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francia
        • Investigative Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Investigative Site
      • Utrecht, Olanda
        • Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile, di età pari o superiore a 18 anni.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Malattie cardiovascolari sintomatiche o asintomatiche
  • Diagnosi di deficit di HDL-c geneticamente confermato dovuto a difetti nei geni che codificano per ABCA1 e/o ApoA-1
  • Dosi stabili di terapie ipolipemizzanti per almeno 6 settimane prima delle procedure basali

Principali criteri di esclusione:

  • Donne in età fertile
  • Pazienti con mutazioni LCAT
  • Pazienti che hanno manifestato eventi cardiovascolari o cerebrovascolari recenti
  • Ipertrigliceridemia (>500 mg/dL)
  • Anemia grave (Hgb < 10 g/dL)
  • Diabete non controllato (HbA1c >10%)
  • Insufficienza cardiaca congestizia (classe NYHA II o superiore)
  • Controindicazione per la scansione MRI (ad esempio, oggetti metallici impiantati, claustrofobia)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CER-001
CER-001 infusione; 9 infusioni settimanali seguite da 20 infusioni bisettimanali
Droga: CER-001
Complessi umani ricombinanti apoA-I/fosfolipidi
Altri nomi:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparatore placebo: Placebo
Infusione salina; 9 infusioni settimanali seguite da 20 infusioni bisettimanali
Droga: Placebo
Iniezione di cloruro di sodio allo 0,9%, USP
Altri nomi:
  • Soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'area della parete del vaso medio (MVWA) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione dal basale alla settimana 24 MVWA carotideo; CER-001 rispetto al placebo; misurato con 3TMRI
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'area media della parete del vaso (MVWA) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
Modifica dal basale alla settimana 8 MVWA carotideo; CER-001 rispetto al placebo; misurato con 3TMRI
Dal basale alla settimana 8
Variazione dell'area media della parete del vaso (MVWA) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 MVWA carotideo; CER-001 rispetto al placebo; misurato con 3TMRI
Dal basale alla settimana 48
Modifica del rapporto target-background (TBR) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione dal basale alla settimana 24 nella TBR carotidea; CER-001 rispetto al placebo; misurato con FDG-PET
Dal basale alla settimana 24

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione del MVWA femorale
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 24 e 48
Valutato da 3TMRI; cambiamento rispetto al basale; CER-001 rispetto al placebo
Basale, settimane 8, 24 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Investigatori

  • Cattedra di studio: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2016

Primo Inserito (Stima)

3 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CER-001-CLIN-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Descrizione del piano IPD

Essere determinati

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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