Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Terapia CER-001 como uma nova abordagem para tratar doenças órfãs genéticas (TANGO)

2 de julho de 2025 atualizado por: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multicêntrico, randomizado, 48 semanas, duplo-cego, grupo paralelo, estudo controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do CER-001 na área da parede do vaso em pacientes com hipoalfalipoproteinemia primária familiar geneticamente definida

O objetivo deste estudo é avaliar o impacto de 29 infusões intravenosas de CER-001 versus placebo, administradas em intervalos semanais (9 infusões) e quinzenais (20 infusões) na área da parede do vaso carotídeo medido por 3TMRI, quando administrado a pacientes com hipoalfalipoproteinemia primária familiar com DCV comprovada e terapia hipolipemiante de base apropriada.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão obrigados a ter imagens 3TMRI de linha de base aceitáveis ​​das artérias carótidas. Os indivíduos que atenderem a todos os critérios de elegibilidade serão randomizados para receber CER-001 ou placebo (esquema de randomização 2:1). Indivíduos randomizados retornarão semanalmente para um total de 9 infusões e depois quinzenalmente para 20 infusões adicionais. A imagem 3TMRI das artérias carótida e femoral será realizada na semana 8, semana 24 (endpoint primário) e semana 48. A duração total do estudo a partir da randomização pode variar de 50 a 54 semanas para pacientes que completam o estudo conforme planejado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • La Louvière, Bélgica
        • Investigative Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Investigative Site
  • França
      • Lille, França
        • Investigative Site
      • Montpellier, França
        • Investigative Site
      • Rouen, França
        • Investigative Site
      • Toulouse, França
        • Investigative Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holanda
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Itália
      • Genoa, Itália
        • Investigative Site
      • Milan, Itália
        • Investigative Site
      • Pisa, Itália
        • Investigative Site
      • Rome, Itália
        • Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino, com idade igual ou superior a 18 anos.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Doença cardiovascular sintomática ou assintomática
  • Diagnóstico de deficiência de HDL-c geneticamente confirmada devido a defeitos nos genes que codificam ABCA1 e/ou ApoA-1
  • Doses estáveis ​​de terapias hipolipemiantes por pelo menos 6 semanas antes dos procedimentos basais

Principais Critérios de Exclusão:

  • Mulheres com potencial para engravidar
  • Pacientes com mutações LCAT
  • Pacientes que sofreram eventos cardiovasculares ou cerebrovasculares recentes
  • Hipertrigliceridemia (>500 mg/dL)
  • Anemia grave (Hb < 10 g/dL)
  • Diabetes não controlado (HbA1c >10%)
  • Insuficiência cardíaca congestiva (NYHA classe II ou superior)
  • Contra-indicação para ressonância magnética (por exemplo, objetos de metal implantados, claustrofobia)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CER-001
Infusão de CER-001; 9 infusões semanais seguidas de 20 infusões quinzenais
Medicamento: CER-001
Complexos recombinantes de apoA-I/fosfolipídeos humanos
Outros nomes:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparador de Placebo: Placebo
Infusão salina; 9 infusões semanais seguidas de 20 infusões quinzenais
Medicamento: Placebo
Injeção de cloreto de sódio a 0,9%, USP
Outros nomes:
  • Solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na área média da parede do vaso (MVWA) da artéria carótida
Prazo: Linha de base para a semana 24
Mudança da linha de base para a semana 24 Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Linha de base para a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na área média da parede do vaso (MVWA) da artéria carótida
Prazo: Base para a semana 8
Mudança da linha de base para a semana 8 Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Base para a semana 8
Mudança na área média da parede do vaso (MVWA) da artéria carótida
Prazo: Linha de base para a semana 48
Mudança da linha de base para a semana 48 Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Linha de base para a semana 48
Mudança na relação alvo para fundo (TBR) da artéria carótida
Prazo: Linha de base para a semana 24
Mudança da linha de base para a semana 24 no Carotid TBR; CER-001 versus placebo; medido por FDG-PET
Linha de base para a semana 24

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no MVWA femoral
Prazo: Linha de base, semanas 8, 24 e 48
Avaliado por 3tmri; mudança da linha de base; CER-001 versus placebo
Linha de base, semanas 8, 24 e 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cerenis Therapeutics, SA

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

21 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

3 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CER-001-CLIN-009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Estar determinado

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em CER-001

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in United States

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever