A CER-001 terápia, mint újszerű megközelítés a genetikailag ritka betegségek kezelésében (TANGO)
2025. július 2. frissítette: Cerenis Therapeutics, SA
3. fázis, többközpontú, randomizált, 48 hetes, kettős vak, párhuzamos csoport, placebo-kontrollos vizsgálat a CER-001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az érfalon genetikailag meghatározott, családi elsődleges hypoalphalipoproteinémiában szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a hetente (9 infúzió) és kéthetente (20 infúzió) adott 29 intravénás CER-001 infúziónak a placebóhoz viszonyított hatását a nyaki érfal területére, 3TMRI-vel mérve, amikor betegeknek adják be. familiáris primer hypoalphalipoproteinaemiával, bizonyított CVD-vel és megfelelő háttér lipidcsökkentő terápiával.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az alanyoknak megfelelő kiindulási 3TMRI képalkotással kell rendelkezniük a nyaki artériákról.
Azok az alanyok, akik megfelelnek az összes alkalmassági kritériumnak, véletlenszerűen kerülnek kiválasztásra, hogy kapjanak CER-001-et vagy placebót (2:1 randomizációs séma).
A randomizált alanyok hetente összesen 9 infúziót, majd kéthetente további 20 infúziót adnak vissza.
A carotis és femoralis artériák 3TMRI képalkotását a 8., a 24. héten (elsődleges végpont) és a 48. héten végzik el.
A véletlen besorolástól számított teljes vizsgálati időtartam 50 és 54 hét között változhat azon betegek esetében, akik a tervezettnek megfelelően végzik el a vizsgálatot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
La Louvière, Belgium
- Investigative Site
-
-
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Lille, Franciaország
- Investigative Site
-
Montpellier, Franciaország
- Investigative Site
-
Rouen, Franciaország
- Investigative Site
-
Toulouse, Franciaország
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
- Investigative Site
-
Utrecht, Hollandia
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael
- Investigative Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Investigative Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
- Investigative Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Investigative Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada
- Investigative Site
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Genoa, Olaszország
- Investigative Site
-
Milan, Olaszország
- Investigative Site
-
Pisa, Olaszország
- Investigative Site
-
Rome, Olaszország
- Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- Férfi és női betegek, 18 év felettiek.
- ApoA-I < 70 mg/dl
- Tünetmentes vagy tünetmentes szív- és érrendszeri betegség
- Az ABCA1-et és/vagy ApoA-1-et kódoló gének hibái miatti genetikailag igazolt HDL-c-hiány diagnózisa
- Stabil dózisú lipidcsökkentő terápia legalább 6 hétig a kiindulási eljárások előtt
Fő kizárási kritériumok:
- Fogamzóképes korú nők
- LCAT mutációval rendelkező betegek
- Olyan betegek, akiknél a közelmúltban kardiovaszkuláris vagy cerebrovaszkuláris események fordultak elő
- Hipertrigliceridémia (>500 mg/dl)
- Súlyos vérszegénység (Hgb < 10 g/dl)
- Nem kontrollált cukorbetegség (HbA1c >10%)
- Pangásos szívelégtelenség (NYHA II vagy magasabb osztály)
- MRI-vizsgálat ellenjavallata (pl. beültetett fémtárgyak, klausztrofóbia)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CER-001
CER-001 infúzió; 9 heti infúzió, majd kéthetente 20 infúzió
|
Rekombináns humán apoA-I/foszfolipid komplexek
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Sós infúzió; 9 heti infúzió, majd kéthetente 20 infúzió
|
0,9%-os nátrium-klorid injekció, USP
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A carotis artéria átlagos hajófalának (MVWA) változása
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig
|
Váltás az alapvonalról a 24. hétre, a carotis MVWA; CER-001 versus placebo; a 3TMRI -vel mérve
|
Alapvonal a 24. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A carotis artéria átlagos hajófalának (MVWA) változása
Időkeret: Alapvonal a 8. hétig
|
Váltás a kiindulási helyről a 8. hétre a carotis MVWA -ra; CER-001 versus placebo; a 3TMRI -vel mérve
|
Alapvonal a 8. hétig
|
|
A carotis artéria átlagos hajófalának (MVWA) változása
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
Váltás a kiindulási helyről a 48. hétre a carotis MVWA -ra; CER-001 versus placebo; a 3TMRI -vel mérve
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
A carotis artéria cél / háttér arányának (TBR) változása (TBR)
Időkeret: Alapvonal a 24. hétig
|
Váltás az alapvonalról a 24. hétre a carotis TBR -ben; CER-001 versus placebo; FDG-PET-rel mérve
|
Alapvonal a 24. hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a combcsont mvwa -ban
Időkeret: Alapvonal, 8., 24. és 48. hét
|
A 3TMRI értékelve; váltás a kiindulási ponttól; CER-001 versus placebo
|
Alapvonal, 8., 24. és 48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. december 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. február 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. február 26.
Első közzététel (Becsült)
2016. március 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 2.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CER-001-CLIN-009
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Meg kell határozni
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .