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CER-001-Therapie als neuartiger Ansatz zur Behandlung von genetisch seltenen Krankheiten (TANGO)

6. Februar 2019 aktualisiert von: Cerenis Therapeutics, SA

Phase 3, multizentrische, randomisierte, 48-wöchige, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CER-001 im Gefäßwandbereich bei Patienten mit genetisch definierter familiärer primärer Hypoalphalipoproteinämie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung von 29 intravenösen Infusionen von CER-001 im Vergleich zu Placebo, verabreicht in wöchentlichen (9 Infusionen) und zweiwöchentlichen (20 Infusionen) Intervallen, auf die Karotiswandfläche, gemessen mit 3TMRI, bei Verabreichung an Patienten mit familiärer primärer Hypoalphalipoproteinämie mit nachgewiesener kardiovaskulärer Erkrankung und geeigneter lipidsenkender Hintergrundtherapie.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden müssen eine akzeptable Ausgangs-3TMRI-Bildgebung der Halsschlagadern haben. Probanden, die alle Eignungskriterien erfüllen, werden randomisiert, um CER-001 oder Placebo zu erhalten (2:1-Randomisierungsschema). Randomisierte Probanden kehren wöchentlich für insgesamt 9 Infusionen und dann zweiwöchentlich für weitere 20 Infusionen zurück. 3TMRI-Bildgebung der Karotis- und Femoralarterien wird in Woche 8, Woche 24 (primärer Endpunkt) und Woche 48 durchgeführt. Die Gesamtstudiendauer ab Randomisierung kann bei Patienten, die die Studie wie vorgesehen abschließen, zwischen 50 und 54 Wochen liegen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • La Louvière, Belgien
        • Investigative Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankreich
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankreich
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Investigative Site
      • Pisa, Italien
        • Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Investigative Site
      • Utrecht, Niederlande
        • Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren.
  • ApoA-I < 70 mg/dl
  • Symptomatische oder asymptomatische Herz-Kreislauf-Erkrankung
  • Diagnose eines genetisch bestätigten HDL-c-Mangels aufgrund von Defekten in Genen, die für ABCA1 und/oder ApoA-1 kodieren
  • Stabile Dosen von lipidsenkenden Therapien für mindestens 6 Wochen vor den Basisverfahren

Hauptausschlusskriterien:

  • Frauen im gebärfähigen Alter
  • Patienten mit LCAT-Mutationen
  • Patienten, bei denen kürzlich kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Ereignisse aufgetreten sind
  • Hypertriglyzeridämie (>500 mg/dl)
  • Schwere Anämie (Hgb < 10 g/dl)
  • Unkontrollierter Diabetes (HbA1c >10 %)
  • Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse II oder höher)
  • Kontraindikation für MRT-Scans (z. B. implantierte Metallgegenstände, Klaustrophobie)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CER-001
CER-001-Infusion; 9 wöchentliche Infusionen, gefolgt von 20 zweiwöchentlichen Infusionen
Arzneimittel: CER-001
Rekombinante humane ApoA-I/Phospholipid-Komplexe
Andere Namen:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo-Komparator: Placebo
Kochsalzinfusion; 9 wöchentliche Infusionen, gefolgt von 20 zweiwöchentlichen Infusionen
Arzneimittel: Placebo
0,9 % Natriumchlorid-Injektion, USP
Andere Namen:
  • Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Gefäßwandfläche (MVWA) der Halsschlagader
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Veränderung vom Ausgangswert zum Karotis-MVWA in Woche 24; CER-001 versus Placebo; gemessen mit 3TMRI
Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Gefäßwandfläche (MVWA) der Halsschlagader
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8
Veränderung vom Ausgangswert zum Karotis-MVWA in Woche 8; CER-001 versus Placebo; gemessen mit 3TMRI
Baseline bis Woche 8
Veränderung der mittleren Gefäßwandfläche (MVWA) der Halsschlagader
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert zum Karotis-MVWA in Woche 48; CER-001 versus Placebo; gemessen mit 3TMRI
Baseline bis Woche 48
Änderung des Ziel-zu-Hintergrund-Verhältnisses (TBR) der Halsschlagader
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 bei Karotis-TBR; CER-001 versus Placebo; gemessen durch FDG-PET
Baseline bis Woche 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der femoralen MVWA
Zeitfenster: Baseline, Wochen 8, 24 und 48
Bewertet von 3TMRI; Veränderung gegenüber der Grundlinie; CER-001 versus Placebo
Baseline, Wochen 8, 24 und 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Ermittler

  • Studienstuhl: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CER-001-CLIN-009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Beschreibung des IPD-Plans

Bestimmt werden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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