Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CER-001-therapie als een nieuwe benadering voor de behandeling van genetische weesziekten (TANGO)

2 juli 2025 bijgewerkt door: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multicenter, gerandomiseerd, 48 weken durend, dubbelblind, parallelgroep, placebogecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van CER-001 op het gebied van de vaatwand bij patiënten met genetisch bepaalde familiale primaire hypoalfalipoproteïnemie

Het doel van deze studie is het beoordelen van de impact van 29 intraveneuze infusies van CER-001 vs. placebo, gegeven met wekelijkse (9 infusies) en tweewekelijkse (20 infusies) intervallen op het vaatwandoppervlak van de halsslagader, zoals gemeten door 3TMRI, wanneer toegediend aan patiënten met familiale primaire hypoalfalipoproteïnemie met bewezen HVZ en geschikte achtergrondlipidenverlagende therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen moeten een acceptabele baseline 3TMRI-beeldvorming van halsslagaders hebben. Proefpersonen die aan alle geschiktheidscriteria voldoen, worden gerandomiseerd om CER-001 of placebo te krijgen (2:1 randomisatieschema). Gerandomiseerde proefpersonen komen wekelijks terug voor in totaal 9 infusies en daarna tweewekelijks voor nog eens 20 infusies. 3TMRI-beeldvorming van de hals- en dijbeenslagaders zal worden uitgevoerd in week 8, week 24 (primair eindpunt) en week 48. De totale duur van het onderzoek vanaf randomisatie kan variëren van 50 tot 54 weken voor patiënten die het onderzoek volgens opzet voltooien.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • La Louvière, België
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankrijk
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankrijk
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrijk
        • Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Investigative Site
  • Italië
      • Genoa, Italië
        • Investigative Site
      • Milan, Italië
        • Investigative Site
      • Pisa, Italië
        • Investigative Site
      • Rome, Italië
        • Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Investigative Site
      • Utrecht, Nederland
        • Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 jaar en ouder.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Symptomatische of asymptomatische hart- en vaatziekten
  • Diagnose van genetisch bevestigde HDL-c-deficiëntie door defecten in genen die coderen voor ABCA1 en/of ApoA-1
  • Stabiele doses van lipidenverlagende therapieën gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan baselineprocedures

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd
  • Patiënten met LCAT-mutaties
  • Patiënten die recente cardiovasculaire of cerebrovasculaire voorvallen hebben doorgemaakt
  • Hypertriglyceridemie (>500 mg/dl)
  • Ernstige bloedarmoede (Hgb < 10 g/dL)
  • Ongecontroleerde diabetes (HbA1c >10%)
  • Congestief hartfalen (NYHA klasse II of hoger)
  • Contra-indicatie voor MRI-scanning (bijv. geïmplanteerde metalen voorwerpen, claustrofobie)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CER-001
CER-001 infusie; 9 wekelijkse infusies gevolgd door 20 tweewekelijkse infusies
Geneesmiddel: CER-001
Recombinante humane apoA-I/fosfolipidencomplexen
Andere namen:
  • CAS-nummer 138-3435-67-3
Placebo-vergelijker: Placebo
Zoutoplossing; 9 wekelijkse infusies gevolgd door 20 tweewekelijkse infusies
Geneesmiddel: Placebo
0,9% natriumchloride-injectie, USP
Andere namen:
  • Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander in het gemiddelde vaartuigmuurgebied (MVWA) van de halsslagader
Tijdsspanne: Basislijn naar week 24
Verandering van basislijn naar week 24 Carotis MVWA; CER-001 versus placebo; gemeten door 3TMRI
Basislijn naar week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander in het gemiddelde vaartuigmuurgebied (MVWA) van de halsslagader
Tijdsspanne: Basislijn naar week 8
Verander van basislijn naar week 8 Carotis MVWA; CER-001 versus placebo; gemeten door 3TMRI
Basislijn naar week 8
Verander in het gemiddelde vaartuigmuurgebied (MVWA) van de halsslagader
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
Verander van baseline naar week 48 Carotis MVWA; CER-001 versus placebo; gemeten door 3TMRI
Basislijn naar week 48
Verandering in doel -achtergrondverhouding (TBR) van de halsslagader
Tijdsspanne: Basislijn naar week 24
Verander van baseline naar week 24 in carotis TBR; CER-001 versus placebo; gemeten door FDG-PET
Basislijn naar week 24

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in femorale mvwa
Tijdsspanne: Basislijn, weken 8, 24 en 48
Beoordeeld door 3TMRI; Verandering van de basislijn; CER-001 versus placebo
Basislijn, weken 8, 24 en 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Onderzoekers

  • Studie stoel: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

3 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CER-001-CLIN-009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Nader te bepalen

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CER-001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren