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Terapia CER-001 como un enfoque novedoso para tratar enfermedades genéticas huérfanas (TANGO)

2 de julio de 2025 actualizado por: Cerenis Therapeutics, SA

Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, de 48 semanas, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de CER-001 en el área de la pared vascular en pacientes con hipoalfalipoproteinemia primaria familiar definida genéticamente

El propósito de este estudio es evaluar el impacto de 29 infusiones intravenosas de CER-001 frente a placebo, administradas a intervalos semanales (9 infusiones) y quincenales (20 infusiones) en el área de la pared del vaso carotídeo medida por 3TMRI, cuando se administra a pacientes con hipoalfalipoproteinemia primaria familiar con ECV comprobada y tratamiento hipolipemiante de base adecuado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se requerirá que los sujetos tengan imágenes 3TMRI de referencia aceptables de las arterias carótidas. Los sujetos que cumplan con todos los criterios de elegibilidad serán aleatorizados para recibir CER-001 o placebo (esquema de aleatorización 2:1). Los sujetos aleatorizados regresarán semanalmente para un total de 9 infusiones y luego cada dos semanas para 20 infusiones adicionales. Las imágenes 3TMRI de las arterias carótida y femoral se realizarán en la semana 8, la semana 24 (criterio de valoración principal) y la semana 48. La duración total del estudio desde la aleatorización puede oscilar entre 50 y 54 semanas para los pacientes que completen el estudio según lo diseñado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • La Louvière, Bélgica
        • Investigative Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francia
        • Investigative Site
      • Rouen, Francia
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francia
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Investigative Site
      • Utrecht, Países Bajos
        • Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos, mayores de 18 años.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Enfermedad cardiovascular sintomática o asintomática
  • Diagnóstico de deficiencia de HDL-c confirmada genéticamente debido a defectos en los genes que codifican ABCA1 y/o ApoA-1
  • Dosis estables de terapias para reducir los lípidos durante al menos 6 semanas antes de los procedimientos de referencia

Principales Criterios de Exclusión:

  • Mujeres en edad fértil
  • Pacientes con mutaciones LCAT
  • Pacientes que experimentaron eventos cardiovasculares o cerebrovasculares recientes
  • Hipertrigliceridemia (>500 mg/dL)
  • Anemia severa (Hgb < 10 g/dL)
  • Diabetes no controlada (HbA1c >10%)
  • Insuficiencia cardíaca congestiva (NYHA clase II o superior)
  • Contraindicación para la resonancia magnética (por ejemplo, objetos metálicos implantados, claustrofobia)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CER-001
Infusión CER-001; 9 infusiones semanales seguidas de 20 infusiones quincenales
Droga: CER-001
Complejos recombinantes de apoA-I/fosfolípidos humanos
Otros nombres:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparador de placebos: Placebo
Infusión salina; 9 infusiones semanales seguidas de 20 infusiones quincenales
Droga: Placebo
Inyección de cloruro de sodio al 0,9 %, USP
Otros nombres:
  • Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el área media de la pared del vaso (MVWA) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio de la línea de base a la Semana 24 Carótida MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Línea de base a la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el área media de la pared del vaso (MVWA) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
Cambio de la línea de base a la Semana 8 MVWA carótida; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Línea de base a la semana 8
Cambio en el área media de la pared del vaso (MVWA) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Cambio de la línea de base a la semana 48 MVWA carótida; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Línea de base a la semana 48
Cambio en la relación objetivo a fondo (TBR) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio de la línea de base a la semana 24 en TBR carótida; CER-001 versus placebo; Medido por FDG-PET
Línea de base a la semana 24

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en MVWA femoral
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 24 y 48
Evaluado por 3tmri; cambio desde la línea de base; CER-001 versus placebo
Línea de base, semanas 8, 24 y 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cerenis Therapeutics, SA

Investigadores

  • Silla de estudio: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

21 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

3 de marzo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CER-001-CLIN-009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Estar determinado

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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