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CER-001 遺伝性希少疾患を治療するための新しいアプローチとしての治療法 (TANGO)

2019年2月6日 更新者：Cerenis Therapeutics, SA

第 3 相、多施設、無作為化、48 週間、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験による、遺伝的に定義された家族性原発性低アルファリポタンパク血症患者の血管壁面積に対する CER-001 の有効性と安全性を評価

この研究の目的は、CER-001 とプラセボの 29 回の静脈内注入が、患者に投与された場合に、3TMRI で測定された頸動脈血管壁の面積に対して毎週 (9 回の注入) および隔週 (20 回の注入) の間隔で与えられる影響を評価することです。家族性原発性低アルファリポタンパク血症で、CVDが証明されており、適切な背景脂質低下療法が行われている。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は、頸動脈の許容可能なベースライン3TMRIイメージングを持っている必要があります。 すべての適格基準を満たす被験者は、CER-001またはプラセボを受け取るために無作為化されます（2：1無作為化スキーム）。 無作為化された被験者は、合計9回の注入で毎週戻ってきて、さらに20回の注入で隔週で戻ります。 頸動脈および大腿動脈の 3TMRI イメージングは​​、8 週目、24 週目（主要評価項目）、および 48 週目に実施されます。 無作為化からの総研究期間は、設計どおりに研究を完了した患者の場合、50 から 54 週間の範囲である可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
        • Investigative Site
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • Investigative Site
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Investigative Site
  • イタリア
      • Genoa、イタリア
        • Investigative Site
      • Milan、イタリア
        • Investigative Site
      • Pisa、イタリア
        • Investigative Site
      • Rome、イタリア
        • Investigative Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Investigative Site
      • Utrecht、オランダ
        • Investigative Site
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ
        • Investigative Site
      • Montreal、Quebec、カナダ
        • Investigative Site
  • フランス
      • Lille、フランス
        • Investigative Site
      • Montpellier、フランス
        • Investigative Site
      • Rouen、フランス
        • Investigative Site
      • Toulouse、フランス
        • Investigative Site
  • ベルギー
      • La Louvière、ベルギー
        • Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な包含基準:

  • 18 歳以上の男女の患者。
  • アポA-I < 70mg/dL
  • 症候性または無症候性心血管疾患
  • ABCA1および/またはApoA-1をコードする遺伝子の欠陥による遺伝的に確認されたHDL-c欠損症の診断
  • -ベースライン手順の少なくとも6週間前の脂質低下療法の安定した用量

主な除外基準:

  • 妊娠可能な女性
  • LCAT変異を有する患者
  • 最近心血管または脳血管イベントを経験した患者
  • 高トリグリセリド血症 (>500 mg/dL)
  • 重度の貧血 (Hgb < 10 g/dL)
  • コントロール不良の糖尿病 (HbA1c >10%)
  • うっ血性心不全（NYHAクラスⅡ以上）
  • MRIスキャンの禁忌（例えば、埋め込まれた金属物体、閉所恐怖症）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CER-001
CER-001 注入;毎週9回の注入、その後隔週で20回の注入
薬：CER-001
組換えヒト apoA-I/リン脂質複合体
他の名前：
  • CAS 138-3435-67-3
プラセボコンパレーター：プラセボ
生理食塩水注入;毎週9回の注入、その後隔週で20回の注入
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム注射液、USP
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
頸動脈の平均血管壁面積 (MVWA) の変化
時間枠：24週目までのベースライン
ベースラインから 24 週目の頸動脈 MVWA への変更。 CER-001 対プラセボ。 3TMRIで測定
24週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
頸動脈の平均血管壁面積 (MVWA) の変化
時間枠：8週目までのベースライン
ベースラインから 8 週目の頸動脈 MVWA への変更。 CER-001 対プラセボ。 3TMRIで測定
8週目までのベースライン
頸動脈の平均血管壁面積 (MVWA) の変化
時間枠：48週目までのベースライン
ベースラインから 48 週目の頸動脈 MVWA への変更。 CER-001 対プラセボ。 3TMRIで測定
48週目までのベースライン
頸動脈のターゲット対バックグラウンド比 (TBR) の変化
時間枠：24週目までのベースライン
頸動脈 TBR のベースラインから 24 週までの変化。 CER-001 対プラセボ。 FDG-PETで測定
24週目までのベースライン

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
大腿MVWAの変化
時間枠：ベースライン、8週目、24週目、48週目
3TMRIによる評価。ベースラインからの変化; CER-001 対 プラセボ
ベースライン、8週目、24週目、48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cerenis Therapeutics, SA

捜査官

  • スタディチェア：Erik SG Stroes, MD PhD、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年12月1日

一次修了 (実際)

2018年10月1日

研究の完了 (実際)

2018年12月21日

試験登録日

最初に提出

2016年2月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年2月26日

最初の投稿 (見積もり)

2016年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年2月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年2月6日

最終確認日

2019年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CER-001-CLIN-009

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

決断される

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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