CER-001 요법은 유전성 고아 질환을 치료하기 위한 새로운 접근 방식입니다. (TANGO)
2025년 7월 2일 업데이트: Cerenis Therapeutics, SA
유전적으로 정의된 가족성 원발성 저알파지단백혈증 환자의 혈관벽 부위에 대한 CER-001의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 48주, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 CER-001을 환자에게 투여했을 때 3TMRI로 측정한 경동맥 혈관 벽 면적에 대한 매주(9회 주입) 및 격주(20회 주입) 간격으로 제공된 CER-001 대 위약의 29회 정맥 주입의 영향을 평가하는 것입니다. 입증된 CVD 및 적절한 배경 지질 저하 요법을 동반한 가족성 원발성 저알파지질단백혈증이 있는 환자.
연구 개요
상세 설명
피험자는 경동맥의 허용 가능한 기준선 3TMRI 이미징이 필요합니다.
모든 적격성 기준을 충족하는 피험자는 CER-001 또는 위약을 투여하도록 무작위 배정됩니다(2:1 무작위 배정 방식).
무작위 피험자는 총 9회 주입을 위해 매주 반환되고 추가 20회 주입을 위해 격주로 반환됩니다.
경동맥 및 대퇴 동맥의 3TMRI 이미징은 8주차, 24주차(일차 종점) 및 48주차에 수행됩니다.
무작위 배정에서 총 연구 기간은 설계된 대로 연구를 완료한 환자의 경우 50~54주 범위일 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Investigative Site
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Utrecht, 네덜란드
- Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- Investigative Site
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La Louvière, 벨기에
- Investigative Site
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Jerusalem, 이스라엘
- Investigative Site
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Tel Aviv, 이스라엘
- Investigative Site
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Genoa, 이탈리아
- Investigative Site
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Milan, 이탈리아
- Investigative Site
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Pisa, 이탈리아
- Investigative Site
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Rome, 이탈리아
- Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- Investigative Site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다
- Investigative Site
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다
- Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다
- Investigative Site
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Montreal, Quebec, 캐나다
- Investigative Site
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Lille, 프랑스
- Investigative Site
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Montpellier, 프랑스
- Investigative Site
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Rouen, 프랑스
- Investigative Site
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Toulouse, 프랑스
- Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 18세 이상의 남성 및 여성 환자.
- ApoA-I < 70mg/dL
- 증상 또는 무증상 심혈관 질환
- ABCA1 및/또는 ApoA-1을 코딩하는 유전자의 결함으로 인해 유전적으로 확인된 HDL-c 결핍 진단
- 기준선 시술 전 최소 6주 동안 안정적인 용량의 지질 저하 요법
주요 배제 기준:
- 가임기 여성
- LCAT 돌연변이 환자
- 최근 심혈관 또는 뇌혈관 질환을 경험한 환자
- 고중성지방혈증(>500mg/dL)
- 심한 빈혈(Hgb < 10g/dL)
- 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c >10%)
- 울혈성 심부전(NYHA 클래스 II 이상)
- MRI 스캔에 대한 금기(예: 이식된 금속 물체, 밀실 공포증)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CER-001
CER-001 주입; 매주 9회 주입 후 격주로 20회 주입
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재조합 인간 apoA-I/인지질 복합체
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
식염수 주입; 매주 9회 주입 후 격주로 20회 주입
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0.9% 염화나트륨 주입, USP
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경동맥의 평균 용기 벽 영역 (MVWA)의 변화
기간: 기준선 24 주
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기준선에서 주 1 주차 24 경동맥 MVWA; CER-001 대 위약; 3TMRI로 측정
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기준선 24 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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경동맥의 평균 용기 벽 영역 (MVWA)의 변화
기간: 기준선 8 주
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기준선에서 8 주차 경동맥 MVWA; CER-001 대 위약; 3TMRI로 측정
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기준선 8 주
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경동맥의 평균 용기 벽 영역 (MVWA)의 변화
기간: 기준선 48 년
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기준선에서 주 1 주까지 48 Carotid MVWA; CER-001 대 위약; 3TMRI로 측정
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기준선 48 년
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경동맥의 대상 대 배경 비율 (TBR) 변경
기간: 기준선 24 주
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경동맥 TBR에서 기준선에서 24 주차까지의 변화; CER-001 대 위약; FDG-PET에 의해 측정 됨
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기준선 24 주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대퇴골 MVWA의 변화
기간: 기준선, 8 주, 24 주 및 48
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3TMRI로 평가; 기준선에서 변화; CER-001 대 위약
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기준선, 8 주, 24 주 및 48
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 2월 26일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CER-001-CLIN-009
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
추후 결정
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CER-001에 대한 임상 시험
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