Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie CER-001 jako nový přístup k léčbě genetických sirotčích nemocí (TANGO)

2. července 2025 aktualizováno: Cerenis Therapeutics, SA

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, 48týdenní, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CER-001 v oblasti cévní stěny u pacientů s geneticky definovanou familiární primární hypoalfalipoproteinémií

Účelem této studie je zhodnotit dopad 29 intravenózních infuzí CER-001 vs. placeba, podávaných v týdenních (9 infuzí) a dvoutýdenních (20 infuzí) intervalech na plochu stěny karotid, měřeno pomocí 3TMRI, při podávání pacientům s familiární primární hypoalfalipoproteinémií s prokázanou KVO a vhodnou základní hypolipidemickou terapií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Od subjektů se bude vyžadovat, aby měli přijatelné základní zobrazení karotických tepen 3TMRI. Subjekty splňující všechna kritéria vhodnosti budou randomizovány tak, aby dostávaly CER-001 nebo placebo (náhodné schéma 2:1). Randomizované subjekty se budou vracet týdně na celkem 9 infuzí a poté jednou za dva týdny na dalších 20 infuzí. 3TMRI zobrazení karotických a femorálních tepen bude provedeno v týdnu 8, týdnu 24 (primární cíl) a týdnu 48. Celková doba trvání studie od randomizace se může pohybovat od 50 do 54 týdnů u pacientů, kteří dokončili studii, jak bylo navrženo.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • La Louvière, Belgie
        • Investigative Site
  • Francie
      • Lille, Francie
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francie
        • Investigative Site
      • Rouen, Francie
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francie
        • Investigative Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holandsko
        • Investigative Site
  • Itálie
      • Genoa, Itálie
        • Investigative Site
      • Milan, Itálie
        • Investigative Site
      • Pisa, Itálie
        • Investigative Site
      • Rome, Itálie
        • Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael
        • Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Pacienti muži a ženy ve věku 18 let a více.
  • ApoA-I < 70 mg/dl
  • Symptomatické nebo asymptomatické kardiovaskulární onemocnění
  • Diagnostika geneticky potvrzeného deficitu HDL-c v důsledku defektů v genech kódujících ABCA1 a/nebo ApoA-1
  • Stabilní dávky terapií snižujících lipidy po dobu nejméně 6 týdnů před základními postupy

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Ženy ve fertilním věku
  • Pacienti s LCAT mutacemi
  • Pacienti, kteří nedávno prodělali kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární příhody
  • Hypertriglyceridémie (>500 mg/dl)
  • Těžká anémie (Hgb < 10 g/dl)
  • Nekontrolovaný diabetes (HbA1c > 10 %)
  • Městnavé srdeční selhání (třída NYHA II nebo vyšší)
  • Kontraindikace pro MRI skenování (např. implantované kovové předměty, klaustrofobie)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CER-001
Infuze CER-001; 9 infuzí týdně následovaných 20 infuzemi jednou za dva týdny
Lék: CER-001
Rekombinantní komplexy lidského apoA-I/fosfolipidu
Ostatní jména:
  • CAS 138-3435-67-3
Komparátor placeba: Placebo
Infuze fyziologického roztoku; 9 infuzí týdně následovaných 20 infuzemi jednou za dva týdny
Lék: Placebo
0,9% injekce chloridu sodného, ​​USP
Ostatní jména:
  • Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné oblasti stěny nádoby (MVWA) karotidové tepny
Časové okno: Základy do 24. týdne
Změna z výchozí hodnoty na 24. týden Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; měřeno 3tMri
Základy do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné oblasti stěny nádoby (MVWA) karotidové tepny
Časové okno: Základy do 8. týdne
Změna z výchozí hodnoty na 8. týden Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; měřeno 3tMri
Základy do 8. týdne
Změna průměrné oblasti stěny nádoby (MVWA) karotidové tepny
Časové okno: Základní linie na 48 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na 48 týdne Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; měřeno 3tMri
Základní linie na 48 týdnů
Změna poměru cíle k pozadí (TBR) karotidové tepny
Časové okno: Základy do 24. týdne
Změna z výchozí hodnoty na 24. týden v karotidě TBR; CER-001 versus placebo; měřeno pomocí FDG-PET
Základy do 24. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v femorální MVWA
Časové okno: Základní linie, týdny 8, 24 a 48
Hodnoceno 3TMRI; změna z výchozí hodnoty; CER-001 versus placebo
Základní linie, týdny 8, 24 a 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cerenis Therapeutics, SA

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

21. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CER-001-CLIN-009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Být odhodlán

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární hypoalfalipoproteinémie

Klinické studie na CER-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit