Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

CER-001 Terapi som en ny metod för att behandla genetiska föräldralösa sjukdomar (TANGO)

6 februari 2019 uppdaterad av: Cerenis Therapeutics, SA

Fas 3, multicenter, randomiserad, 48 veckor, dubbelblind, parallell grupp, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av CER-001 på kärlväggsområdet hos patienter med genetiskt definierad familjär primär hypoalfalipoproteinemi

Syftet med denna studie är att bedöma effekten av 29 intravenösa infusioner av CER-001 vs. placebo, som ges med vecko- (9 infusioner) och varannan vecka (20 infusioner) intervall på halskärlsväggarean mätt med 3TMRI, när de administreras till patienter med familjär primär hypoalfalipoproteinemi med bevisad hjärt-kärlsjukdom och lämplig bakgrundslipidsänkande behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersonerna kommer att behöva ha acceptabel baslinje 3TMRI-avbildning av halspulsåder. Försökspersoner som uppfyller alla behörighetskriterier kommer att randomiseras till att få CER-001 eller placebo (2:1 randomiseringsschema). Randomiserade försökspersoner kommer tillbaka varje vecka för totalt 9 infusioner och sedan varannan vecka för ytterligare 20 infusioner. 3TMRI-avbildning av halspulsåder och lårbensartärer kommer att utföras vecka 8, vecka 24 (primärt effektmått) och vecka 48. Den totala studielängden från randomisering kan variera från 50 till 54 veckor för patienter som slutför studien enligt planeringen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • La Louvière, Belgien
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankrike
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike
        • Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Investigative Site
      • Pisa, Italien
        • Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Investigative Site
      • Utrecht, Nederländerna
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter, 18 år och äldre.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Symtomatisk eller asymtomatisk hjärt-kärlsjukdom
  • Diagnos av genetiskt bekräftad HDL-c-brist på grund av defekter i gener som kodar för ABCA1 och/eller ApoA-1
  • Stabila doser av lipidsänkande terapier i minst 6 veckor före baslinjeprocedurer

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Kvinnor i fertil ålder
  • Patienter med LCAT-mutationer
  • Patienter som nyligen upplevt kardiovaskulära eller cerebrovaskulära händelser
  • Hypertriglyceridemi (>500 mg/dL)
  • Allvarlig anemi (Hgb < 10 g/dL)
  • Okontrollerad diabetes (HbA1c >10%)
  • Kongestiv hjärtsvikt (NYHA klass II eller högre)
  • Kontraindikation för MRT-skanning (t.ex. implanterade metallföremål, klaustrofobi)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CER-001
CER-001 infusion; 9 infusioner per vecka följt av 20 infusioner varannan vecka
Läkemedel: CER-001
Rekombinanta humana apoA-I/fosfolipidkomplex
Andra namn:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo-jämförare: Placebo
Infusion av saltlösning; 9 infusioner per vecka följt av 20 infusioner varannan vecka
Läkemedel: Placebo
0,9% natriumkloridinjektion, USP
Andra namn:
  • Normal koksaltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i mmean kärlväggsarea (MVWA) i halspulsådern
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Ändring från baslinje till vecka 24 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; mätt med 3TMRI
Baslinje till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i genomsnittlig kärlväggsarea (MVWA) i halspulsådern
Tidsram: Baslinje till vecka 8
Ändring från baslinje till vecka 8 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; mätt med 3TMRI
Baslinje till vecka 8
Förändring i genomsnittlig kärlväggsarea (MVWA) i halspulsådern
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Ändring från baslinje till vecka 48 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; mätt med 3TMRI
Baslinje till vecka 48
Förändring i mål till bakgrundsförhållande (TBR) för halspulsådern
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Ändring från baslinje till vecka 24 i halspulsådern; CER-001 kontra placebo; mätt med FDG-PET
Baslinje till vecka 24

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i femoral MVWA
Tidsram: Baslinje, vecka 8, 24 och 48
Bedömd av 3TMRI; ändra från baslinjen; CER-001 kontra placebo
Baslinje, vecka 8, 24 och 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Utredare

  • Studiestol: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

21 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2016

Första postat (Uppskatta)

3 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 februari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2019

Senast verifierad

1 februari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CER-001-CLIN-009

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

IPD-planbeskrivning

Att vara bestämd

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Familjär hypoalfalipoproteinemi

Kliniska prövningar på CER-001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera