Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CER-001 Terapi som en ny tilnærming til å behandle genetiske foreldreløse sykdommer (TANGO)

2. juli 2025 oppdatert av: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multisenter, randomisert, 48 uker, dobbeltblind, parallell gruppe, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CER-001 på karveggområdet hos pasienter med genetisk definert familiær hypoalfalipoproteinemi

Hensikten med denne studien er å vurdere effekten av 29 intravenøse infusjoner av CER-001 vs. placebo, gitt ved ukentlige (9 infusjoner) og annenhver uke (20 infusjoner) intervaller på carotis karveggareal målt ved 3TMRI, når administrert til pasienter med familiær primær hypoalfalipoproteinemi med påvist CVD og passende bakgrunnslipidsenkende behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner vil bli pålagt å ha akseptabel baseline 3TMRI-avbildning av halspulsårene. Personer som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier vil bli randomisert til å motta CER-001 eller placebo (2:1 randomiseringsskjema). Randomiserte forsøkspersoner vil returnere ukentlig for totalt 9 infusjoner og deretter annenhver uke for ytterligere 20 infusjoner. 3TMRI-avbildning av halspulsårene og lårbensarteriene vil bli utført i uke 8, uke 24 (primært endepunkt) og uke 48. Den totale studievarigheten fra randomisering kan variere fra 50 til 54 uker for pasienter som fullfører studien som designet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • La Louvière, Belgia
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankrike
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Investigative Site
      • Utrecht, Nederland
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter, 18 år og oppover.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Symptomatisk eller asymptomatisk kardiovaskulær sykdom
  • Diagnose av genetisk bekreftet HDL-c-mangel på grunn av defekter i gener som koder for ABCA1 og/eller ApoA-1
  • Stabile doser av lipidsenkende terapier i minst 6 uker før baselineprosedyrer

Hovedekskluderingskriterier:

  • Kvinner i fertil alder
  • Pasienter med LCAT-mutasjoner
  • Pasienter som nylig har opplevd kardiovaskulære eller cerebrovaskulære hendelser
  • Hypertriglyseridemi (>500 mg/dL)
  • Alvorlig anemi (Hgb < 10 g/dL)
  • Ukontrollert diabetes (HbA1c >10 %)
  • Kongestiv hjertesvikt (NYHA klasse II eller høyere)
  • Kontraindikasjon for MR-skanning (f.eks. implanterte metallgjenstander, klaustrofobi)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CER-001
CER-001 infusjon; 9 ukentlige infusjoner etterfulgt av 20 infusjoner annenhver uke
Legemiddel: CER-001
Rekombinante humane apoA-I/fosfolipidkomplekser
Andre navn:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo komparator: Placebo
Infusjon av saltvann; 9 ukentlige infusjoner etterfulgt av 20 infusjoner annenhver uke
Legemiddel: Placebo
0,9 % natriumkloridinjeksjon, USP
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig karveggområde (MVWA) av halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endre fra baseline til uke 24 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; målt med 3tmri
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig karveggområde (MVWA) av halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 8
Endre fra baseline til uke 8 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; målt med 3tmri
Baseline til uke 8
Endring i gjennomsnittlig karveggområde (MVWA) av halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 48
Endre fra baseline til uke 48 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; målt med 3tmri
Baseline til uke 48
Endring i mål- til bakgrunnsforhold (TBR) i halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i halspulsiden TBR; CER-001 kontra placebo; målt med FDG-PET
Baseline til uke 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i femoral mvwa
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 48
Vurdert av 3tmri; endring fra baseline; CER-001 kontra placebo
Baseline, uke 8, 24 og 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Etterforskere

  • Studiestol: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

21. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2016

Først lagt ut (Antatt)

3. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CER-001-CLIN-009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Å være bestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiær hypoalfalipoproteinemi

Kliniske studier på CER-001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere