Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CER-001-terapia uudenlaisena lähestymistavana geneettisten harvinaissairauksien hoitoon (TANGO)

keskiviikko 2. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Cerenis Therapeutics, SA

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, 48 viikkoa, kaksoissokko, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu tutkimus CER-001:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi suonen seinämän alueella potilailla, joilla on geneettisesti määritelty familiaalinen primaarinen hypoalfalipoproteinemia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 29 CER-001:n laskimonsisäisen infuusion vaikutusta lumelääkkeeseen, joka annetaan viikoittain (9 infuusiota) ja joka toinen viikko (20 infuusiota) kaulavaltimon seinämän alueelle mitattuna 3TMRI:llä, kun sitä annetaan potilaille familiaalinen primaarinen hypoalfalipoproteinemia ja todistettu sydän- ja verisuonitauti sekä asianmukainen taustalla oleva lipidejä alentava hoito.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöillä on oltava hyväksyttävä kaulavaltimoiden perustason 3TMRI-kuvaus. Kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät koehenkilöt satunnaistetaan saamaan CER-001:tä tai lumelääkettä (2:1 satunnaistusmenetelmä). Satunnaistetut koehenkilöt palaavat viikoittain yhteensä 9 infuusiota varten ja sitten kahdesti viikossa 20 lisäinfuusiota varten. Kaula- ja reisivaltimoiden 3TMRI-kuvaus tehdään viikolla 8, viikolla 24 (ensisijainen päätepiste) ja viikolla 48. Tutkimuksen kokonaiskesto satunnaistamisesta voi vaihdella välillä 50–54 viikkoa potilailla, jotka suorittavat tutkimuksen suunnitellusti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Investigative Site
      • Utrecht, Alankomaat
        • Investigative Site
  • Belgia
      • La Louvière, Belgia
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • Investigative Site
      • Montpellier, Ranska
        • Investigative Site
      • Rouen, Ranska
        • Investigative Site
      • Toulouse, Ranska
        • Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat, vähintään 18-vuotiaat.
  • ApoA-I < 70 mg/dl
  • Oireeton tai oireeton sydän- ja verisuonisairaus
  • Geneettisesti vahvistetun HDL-c-puutoksen diagnoosi, joka johtuu ABCA1:tä ja/tai ApoA-1:tä koodaavien geenien virheistä
  • Vakaat annokset lipidejä alentavia hoitoja vähintään 6 viikon ajan ennen perustoimenpiteitä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset
  • Potilaat, joilla on LCAT-mutaatioita
  • Potilaat, joilla on ollut äskettäin sydän- tai aivoverisuonitapahtumia
  • Hypertriglyseridemia (>500 mg/dl)
  • Vaikea anemia (Hgb < 10 g/dl)
  • Hallitsematon diabetes (HbA1c >10 %)
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokka II tai korkeampi)
  • MRI-skannauksen vasta-aihe (esim. implantoidut metalliesineet, klaustrofobia)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CER-001
CER-001-infuusio; 9 viikoittaista infuusiota, jota seuraa 20 infuusiota kahdesti viikossa
Lääke: CER-001
Rekombinantit ihmisen apoA-I/fosfolipidikompleksit
Muut nimet:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo Comparator: Plasebo
Suolaliuos infuusio; 9 viikoittaista infuusiota, jota seuraa 20 infuusiota kahdesti viikossa
Lääke: Plasebo
0,9 % natriumkloridi-injektio, USP
Muut nimet:
  • Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaulavaltimon keskimääräisen astian seinäalueen (MVWA) muutos
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 24 kaulavaltimon MVWA; Cer-001 vs. plasebo; mitattuna 3TMRI: llä
Perustaso viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaulavaltimon keskimääräisen astian seinäalueen (MVWA) muutos
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 8
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 8 kaulavaltimon MVWA; Cer-001 vs. plasebo; mitattuna 3TMRI: llä
Perustaso viikkoon 8
Kaulavaltimon keskimääräisen astian seinäalueen (MVWA) muutos
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 48 kaulavaltimon MVWA; Cer-001 vs. plasebo; mitattuna 3TMRI: llä
Perustaso viikkoon 48
Kaulavaltimon muutos tavoitteen ja taustasuhteen (TBR) muutos
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24
Vaihda lähtötasosta viikkoon 24 kaulavaltimon TBR: ssä; Cer-001 vs. plasebo; mitattu FDG-PET: llä
Perustaso viikkoon 24

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos reisiluun MVWA: ssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 8, 24 ja 48
Arvioi 3TMRI; muutos lähtötasosta; Cer-001 vs. lumelääke
Perustaso, viikot 8, 24 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cerenis Therapeutics, SA

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 3. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CER-001-CLIN-009

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Olla päättäväinen

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen hypoalfalipoproteinemia

Kliiniset tutkimukset CER-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa