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中国儿童原发性纤毛运动障碍登记研究

2016年3月5日 更新者:Baoping XU、Beijing Children's Hospital

中国儿童原发性纤毛运动障碍登记研究——一项多中心、前瞻性队列研究

本研究是一项针对原发性纤毛运动障碍患者的多中心、前瞻性队列研究,对入组患者的临床资料,包括临床表现、肺功能、胸部影像学、生活质量等指标进行为期10年的随访。

研究概览

地位

尚未招聘

详细说明

所有从研究开始时在每个中心确诊或诊断的原发性纤毛运动障碍的新病例均通过标准诊断流程进行临床表现和特异性检查的调查。然后将对所有患者的以下临床数据进行随访10年(每六个月一次):临床表现、肺功能、胸部影像学(每年一次)、生活质量等指标。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

在某医院确诊为原发性纤毛运动障碍的患儿(申办方和合作方)

描述

纳入标准:纳入的患者必须符合以下所有项目:

  • 年龄0~18岁
  • 任何符合PCD并符合Katergener综合征临床诊断标准或至少符合以下两项特定检查的器官系统症状:
  • 高速摄影显微镜下纤毛搏动频率或运动异常
  • 电子显微镜下的异常纤毛结构
  • 鼻腔NO明显下降
  • 发现目标基因突变
  • Katergener综合征的临床诊断标准:①支气管扩张; ②鼻窦炎或鼻息肉; ③脏腑转位和(或)右位心。
  • 若临床表现均典型但仅有1项特异性检查阳性,也可纳入疑似PCD病例登记
  • 同意向某医院提供相关临床标本
  • 患者的监护人充分理解本研究的目的,自愿其子女参加本研究,并签署知情同意书。

排除标准:如果她或他有以下情况之一,受试者将被排除在外:

  • 无法提供完整病历或目前病情无法接受诊断流程
  • 她或他不能同意参加研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
肺量计肺功能相对于基线的变化
大体时间:10年
一秒钟用力呼气容积 (FEV1),单位为升
10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Kunling Shen, MD, PhD、Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
  • 首席研究员:Baoping Xu, MD, PhD、Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年5月1日

初级完成 (预期的)

2030年5月1日

研究完成 (预期的)

2030年7月1日

研究注册日期

首次提交

2016年3月3日

首先提交符合 QC 标准的

2016年3月5日

首次发布 (估计)

2016年3月10日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年3月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年3月5日

最后验证

2016年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

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