Реестровое исследование первичной цилиарной дискинезии у китайских детей
5 марта 2016 г. обновлено: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Реестровое исследование первичной цилиарной дискинезии у китайских детей — многоцентровое проспективное когортное исследование
Это исследование представляет собой многоцентровое проспективное когортное исследование пациентов с диагнозом первичной цилиарной дискинезии, в течение 10 лет будет отслеживаться клиническая информация набранных пациентов, включая клинические проявления, функцию легких, визуализацию органов грудной клетки, качество жизни и другие показатели.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Подробное описание
Во всех новых случаях первичной цилиарной дискинезии, которые были подтверждены или диагностированы в каждом центре с начала исследования, проводится исследование клинических проявлений и специфических тестов по стандартному диагностическому процессу. Затем все последующие клинические данные пациентов будут отслеживаться для 10 лет (1 раз в полгода): клинические проявления, функция легких, рентгенография органов грудной клетки (1 раз в год), качество жизни и другие показатели.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
100
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Baoping Xu, MD, PhD
- Номер телефона: 861059616308
- Электронная почта: xubaopingbch@163.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Дети, у которых был подтвержден диагноз первичной цилиарной дискинезии в определенных больницах (спонсор и партнер)
Описание
Критерии включения: включенный пациент должен соответствовать всем следующим пунктам:
- Возраст 0~18 лет
- Любые системные симптомы, согласующиеся с ПЦД и соответствующие клиническому диагностическому стандарту синдрома Катергенера или совпадающие по крайней мере с двумя следующими специфическими тестами:
- Аномальная частота биения или движения ресничек под микроскопом с высокоскоростной фотографией
- Аномальная цилиарная структура через электронную микроскопию
- Носовой NO значительно уменьшился.
- Обнаружена мутация целевого гена
- Клинические диагностические критерии синдрома Катергенера: ① расширение бронхов; ② синусит или носовые полипы; ③ транспозиция внутренних органов и (или) декстрокардия.
- Если все типичные клинические проявления, но только 1 специфический тест с положительным результатом, также может быть включен в регистрацию случаев с подозрением на ПЦД
- Согласие на предоставление соответствующего клинического образца в конкретную больницу
- Опекуны пациентов полностью понимают цель исследования, добровольно принимают участие в этом исследовании своих детей и подписывают информированное согласие.
Критерии исключения: Субъект будет исключен, если у него или у нее есть одно из следующего:
- Он не может предоставить полные медицинские записи или текущее состояние не может принять процесс диагностики.
- Она или он не может согласиться на участие в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем функции легких на спирометрии
Временное ограничение: 10 лет
|
объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) в литрах
|
10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Главный следователь: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2016 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 мая 2030 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 июля 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 марта 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 марта 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
10 марта 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 марта 2016 г.
Последняя проверка
1 марта 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания дыхательных путей
- Неврологические проявления
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Оториноларингологические заболевания
- Двигательные расстройства
- Аномалии, Множественные
- Цилиопатии
- Дискинезии
- Нарушения подвижности ресничек
Другие идентификационные номера исследования
- BCHlung005
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .