Estudio de registro sobre discinesia ciliar primaria en niños chinos
5 de marzo de 2016 actualizado por: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Estudio de registro sobre discinesia ciliar primaria en niños chinos: un estudio de cohorte prospectivo multicéntrico
Este estudio es un estudio de cohorte prospectivo multicéntrico de pacientes diagnosticados con discinesia ciliar primaria, la información clínica de los pacientes reclutados, incluidas las manifestaciones clínicas, la función pulmonar, las imágenes del tórax, la calidad de vida y otros indicadores, se seguirán durante 10 años.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
A todos los casos nuevos de discinesia ciliar primaria que se confirmaron o diagnosticaron en cada centro desde el comienzo del estudio se les realiza la investigación de las manifestaciones clínicas y pruebas específicas mediante el proceso de diagnóstico estándar. Luego se seguirán los siguientes datos clínicos de todos los pacientes para 10 años (una vez cada seis meses): manifestaciones clínicas, función pulmonar, imagen de tórax (una vez al año), calidad de vida y otros indicadores.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Baoping Xu, MD, PhD
- Número de teléfono: 861059616308
- Correo electrónico: xubaopingbch@163.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños a los que se les confirmó el diagnóstico de discinesia ciliar primaria en determinados hospitales (patrocinador y colaboradores)
Descripción
Criterios de inclusión: un paciente incluido debe coincidir con todos los elementos siguientes:
- Edad 0~18 años
- Cualquier síntoma de sistema orgánico compatible con PCD y que se ajuste al estándar de diagnóstico clínico del síndrome de Katergener o que coincida con al menos dos de las siguientes pruebas específicas:
- Frecuencia de latido ciliar anormal o movimiento por el microscopio de fotografía de alta velocidad
- Estructura ciliar anormal a través de la microscopía electrónica
- El NO nasal disminuyó significativamente
- La mutación del gen diana encontrada
- Los criterios de diagnóstico clínico del síndrome de Katergener: ① expansión bronquial; ② sinusitis o pólipos nasales; ③ transposición de vísceras y (o) dextrocardia.
- Si todas las manifestaciones clínicas típicas pero solo 1 prueba específica con resultado positivo, también se puede incluir en el registro de casos sospechosos de DCP
- Consentimiento para proporcionar la muestra clínica relacionada al hospital determinado
- Los tutores de los pacientes entienden completamente el propósito del estudio, ofrecen a sus hijos como voluntarios para participar en este estudio y firman el consentimiento informado.
Criterios de exclusión: el sujeto será excluido si tiene uno de los siguientes:
- No puede proporcionar registros médicos completos o la condición actual no puede aceptar el proceso de diagnóstico.
- Ella o él no puede estar de acuerdo en participar en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio en la función pulmonar en la espirometría
Periodo de tiempo: 10 años
|
volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) en litros
|
10 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Investigador principal: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2016
Finalización primaria (Anticipado)
1 de mayo de 2030
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de julio de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
10 de marzo de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2016
Última verificación
1 de marzo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Manifestaciones neurológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos del movimiento
- Anomalías Múltiples
- Ciliopatías
- Discinesias
- Trastornos de la motilidad ciliar
Otros números de identificación del estudio
- BCHlung005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .