Nyilvántartási tanulmány a kínai gyermekek elsődleges ciliáris diszkinéziájáról
2016. március 5. frissítette: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Nyilvántartási tanulmány a primer ciliáris diszkinéziáról kínai gyermekeknél – többközpontú, leendő kohorsz vizsgálat
Ez a tanulmány primer ciliáris diszkinéziával diagnosztizált betegek multicentrikus, prospektív kohorszvizsgálata, a toborzott betegek klinikai információit, beleértve a klinikai megnyilvánulásokat, a tüdőfunkciót, a mellkasi képalkotást, az életminőséget és egyéb mutatókat, 10 évig követik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Minden olyan új primer ciliáris dyskinesia esetében, amelyet a vizsgálat kezdete óta igazoltak vagy diagnosztizáltak az egyes központokban, a klinikai megnyilvánulások és a specifikus tesztek vizsgálata a standard diagnosztikai eljárással történik. Ezután a betegek összes alábbi klinikai adatait követik. 10 év (hat havonta egyszer): klinikai megnyilvánulások, tüdőfunkció, mellkasi képalkotás (évente egyszer), életminőség és egyéb mutatók.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
100
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Baoping Xu, MD, PhD
- Telefonszám: 861059616308
- E-mail: xubaopingbch@163.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Gyermekek, akiknél bizonyos kórházakban elsődleges ciliáris diszkinéziaként diagnosztizáltak (szponzor és munkatársak)
Leírás
Bevételi kritériumok: A bevont páciensnek meg kell egyeznie a következő tételekkel:
- Életkor 0-18 év
- Bármely szervrendszeri tünet, amely megfelel a PCD-nek, és megfelel a Katergener-szindróma klinikai diagnosztikai standardjának, vagy egybeesik legalább két alábbi specifikus vizsgálattal:
- Rendellenes ciliáris ütési frekvencia vagy mozgás a nagy sebességű fényképező mikroszkóppal
- Rendellenes ciliáris szerkezet az elektronikus mikroszkóppal
- Az orr NO szignifikánsan csökkent
- Megtalálták a célgénmutációt
- A Katergener-szindróma klinikai diagnosztikai kritériumai: ① hörgőtágulat; ② arcüreggyulladás vagy orrpolip; ③ a zsigerek és (vagy) dextrocardia transzpozíciója.
- Ha az összes tipikus klinikai megnyilvánulás, de csak 1 specifikus teszt pozitív eredménnyel, a PCD gyanús esetek nyilvántartásába is beszámítható
- Hozzájárulás a kapcsolódó klinikai minta adott kórház részére történő átadásához
- A betegek gondviselői teljes mértékben megértik a vizsgálat célját, önként vállalják gyermekeiket, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban, és aláírják a beleegyezésüket.
Kizárási kritériumok: Az alany kizárásra kerül, ha az alábbiak valamelyikével rendelkezik:
- Nem tud teljes orvosi feljegyzést nyújtani, vagy a jelenlegi állapot nem tudja elfogadni a diagnózis folyamatát
- Nem tud hozzájárulni a vizsgálatban való részvételhez.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a tüdőfunkcióban a spirometrián
Időkeret: 10 év
|
kényszerített kilégzési térfogat egy másodpercnél (FEV1) literben
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Kutatásvezető: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. május 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2030. május 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2030. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. március 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 5.
Első közzététel (Becslés)
2016. március 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. március 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 5.
Utolsó ellenőrzés
2016. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BCHlung005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .