Studio del registro sulla discinesia ciliare primaria nei bambini cinesi
5 marzo 2016 aggiornato da: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Studio del registro sulla discinesia ciliare primaria nei bambini cinesi: uno studio di coorte prospettico multicentrico
Questo studio è uno studio di coorte multicentrico e prospettico di pazienti con diagnosi di discinesia ciliare primaria, le informazioni cliniche dei pazienti reclutati, comprese le manifestazioni cliniche, la funzionalità polmonare, l'imaging del torace, la qualità della vita e altri indicatori, saranno seguite per 10 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tutti i nuovi casi di discinesia ciliare primaria che sono stati confermati o diagnosticati in ciascun centro dall'inizio dello studio sono sottoposti all'indagine delle manifestazioni cliniche e test specifici mediante il processo diagnostico standard. Quindi tutti i seguenti dati clinici dei pazienti saranno seguiti per 10 anni (una volta ogni sei mesi): manifestazioni cliniche, funzione polmonare, imaging del torace (una volta all'anno), qualità della vita e altri indicatori.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
100
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Baoping Xu, MD, PhD
- Numero di telefono: 861059616308
- Email: xubaopingbch@163.com
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Bambini a cui è stata confermata la diagnosi di discinesia ciliare primaria presso determinati ospedali (sponsor e collaboratori)
Descrizione
Criteri di inclusione: un paziente incluso deve coincidere con tutti i seguenti elementi:
- Età 0~18 anni
- Qualsiasi sintomo sistemico d'organo coerente con la PCD e conforme allo standard diagnostico clinico della sindrome di Katergener o coincidente con almeno due dei seguenti test specifici:
- Frequenza o movimento anormale del battito ciliare al microscopio fotografico ad alta velocità
- Struttura ciliare anormale attraverso la microscopia elettronica
- L'NO nasale è diminuito significativamente
- La mutazione del gene bersaglio trovata
- I criteri diagnostici clinici della sindrome di Katergener: ① espansione bronchiale; ② sinusite o polipi nasali; ③ trasposizione di visceri e (o) destrocardia.
- Se tutte le manifestazioni cliniche tipiche ma solo 1 test specifico con esito positivo, può essere incluso anche nella registrazione dei casi sospetti di PCD
- Consenso a fornire il relativo campione clinico al determinato ospedale
- I tutori dei pazienti comprendono appieno lo scopo dello studio, fanno volontariato i propri figli per partecipare a questo studio e firmano il consenso informato.
Criteri di esclusione: il soggetto sarà escluso se presenta uno dei seguenti:
- Non è in grado di fornire cartelle cliniche complete o la condizione attuale non può accettare il processo di diagnosi
- Lei o lui non può accettare di partecipare allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale della funzione polmonare sulla spirometria
Lasso di tempo: 10 anni
|
volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) in litri
|
10 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Investigatore principale: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2016
Completamento primario (Anticipato)
1 maggio 2030
Completamento dello studio (Anticipato)
1 luglio 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
10 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
10 marzo 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 marzo 2016
Ultimo verificato
1 marzo 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie delle vie respiratorie
- Manifestazioni neurologiche
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Disturbi del movimento
- Anomalie multiple
- Ciliopatie
- Discinesia
- Disturbi della motilità ciliare
Altri numeri di identificazione dello studio
- BCHlung005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .