Rekisteritutkimus kiinalaisten lasten primaarisesta siliaarisesta dyskinesiasta
lauantai 5. maaliskuuta 2016 päivittänyt: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Rekisteritutkimus primaarisesta siliaarista dyskinesiasta kiinalaisilla lapsilla - monikeskus, tuleva kohorttitutkimus
Tämä tutkimus on monikeskus, prospektiivinen kohorttitutkimus potilaista, joilla on diagnosoitu primaarinen ciliaarinen dyskinesia. Rekrytoitujen potilaiden kliinisiä tietoja, mukaan lukien kliiniset ilmenemismuodot, keuhkojen toiminta, rintakehän kuvantaminen, elämänlaatu ja muut indikaattorit, seurataan 10 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki uudet primaarisen siliaarisen dyskinesian tapaukset, jotka on varmistettu tai diagnosoitu kussakin keskuksessa tutkimuksen alusta lähtien, tehdään kliinisten ilmenemismuotojen ja spesifisten testien tutkimukseksi tavanomaisella diagnostisella prosessilla. Sen jälkeen seurataan kaikkia potilaiden seuraavia kliinisiä tietoja. 10 vuotta (kerran kuudessa kuukaudessa): kliiniset oireet, keuhkojen toiminta, rintakehän kuvantaminen (kerran vuodessa), elämänlaatu ja muut indikaattorit.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Baoping Xu, MD, PhD
- Puhelinnumero: 861059616308
- Sähköposti: xubaopingbch@163.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset, joille vahvistettiin diagnoosi primaariseksi ciliaariseksi dyskinesiksi tietyissä sairaaloissa (sponsori ja yhteistyökumppanit)
Kuvaus
Osallistumiskriteerit: Mukana olevan potilaan on vastattava kaikkia seuraavia kohtia:
- Ikä 0-18 vuotta
- Kaikki PCD:n mukaiset elinjärjestelmän oireet, jotka ovat Katergenerin oireyhtymän kliinisen diagnostisen standardin mukaisia tai jotka vastaavat vähintään kahta seuraavaa erityistä testiä:
- Epänormaali ciliaarinen lyöntitaajuus tai liike nopealla valokuvausmikroskoopilla
- Epänormaali siliaarirakenne elektronimikroskoopin kautta
- Nenän NO väheni merkittävästi
- Kohdegeenimutaatio löydetty
- Katergenerin oireyhtymän kliiniset diagnostiset kriteerit: ① keuhkoputkien laajeneminen; ② sinuiitti tai nenäpolyypit; ③ sisäelinten transponointi ja (tai) dekstrokardia.
- Jos kaikki tyypilliset kliiniset oireet mutta vain yksi erityinen testi positiivisilla tuloksilla, voidaan myös sisällyttää epäiltyjen PCD-tapausten rekisteröintiin
- Suostumus siihen liittyvän kliinisen näytteen toimittamiseen tietylle sairaalalle
- Potilaiden huoltajat ymmärtävät täysin tutkimuksen tarkoituksen, vapaaehtoisina lapsensa osallistuvat tähän tutkimukseen ja allekirjoittavat tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit: Kohde suljetaan pois, jos hänellä on jokin seuraavista:
- Se ei pysty toimittamaan täydellisiä lääketieteellisiä tietoja tai nykyinen tila ei voi hyväksyä diagnoosiprosessia
- Hän ei voi suostua osallistumaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen toiminnan muutos lähtötasosta spirometriassa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
pakotettu uloshengitystilavuus yhdellä sekunnilla (FEV1) litroina
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Päätutkija: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. heinäkuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 3. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 5. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 10. maaliskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 5. maaliskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCHlung005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .