- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02704455
Étude de registre sur la dyskinésie ciliaire primaire chez les enfants chinois
5 mars 2016 mis à jour par: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Étude de registre sur la dyskinésie ciliaire primaire chez les enfants chinois - une étude de cohorte prospective multicentrique
Cette étude est une étude de cohorte prospective multicentrique de patients diagnostiqués avec une dyskinésie ciliaire primaire, les informations cliniques des patients recrutés, y compris les manifestations cliniques, la fonction pulmonaire, l'imagerie thoracique, la qualité de vie et d'autres indicateurs, seront suivies pendant 10 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Description détaillée
Tous les nouveaux cas de dyskinésie ciliaire primaire qui ont été confirmés ou diagnostiqués dans chaque centre depuis le début de l'étude font l'objet d'une investigation des manifestations cliniques et de tests spécifiques par le processus de diagnostic standard. Ensuite, toutes les données cliniques suivantes des patients seront suivies pour 10 ans (une fois tous les six mois) : manifestations cliniques, fonction pulmonaire, imagerie thoracique (une fois par an), qualité de vie et autres indicateurs.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
100
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Baoping Xu, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 861059616308
- E-mail: xubaopingbch@163.com
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Enfants dont le diagnostic de dyskinésie ciliaire primaire a été confirmé dans certains hôpitaux (sponsor et collaborateurs)
La description
Critères d'inclusion : Un patient inclus doit correspondre à tous les éléments suivants :
- Âge 0 ~ 18 ans
- Tout symptôme du système organique compatible avec la PCD et conforme à la norme de diagnostic clinique du syndrome de Katergener ou coïncidant avec au moins deux tests spécifiques suivants :
- Fréquence ou mouvement anormal des battements ciliaires par le microscope photographique à grande vitesse
- Structure ciliaire anormale à travers la microscopie électronique
- Le NO nasal a diminué significativement
- La mutation du gène cible trouvée
- Les critères diagnostiques cliniques du syndrome de Katergener : ① expansion bronchique ; ② sinusite ou polypes nasaux ; ③ transposition des viscères et (ou) dextrocardie.
- Si toutes les manifestations cliniques typiques mais seulement 1 test spécifique avec des résultats positifs, peuvent également être inclus dans l'enregistrement des cas suspects de PCD
- Consentement à fournir l'échantillon clinique connexe à l'hôpital concerné
- Les tuteurs des patients comprennent parfaitement le but de l'étude, proposent à leurs enfants de participer à cette étude et signent un consentement éclairé.
Critères d'exclusion : le sujet sera exclu s'il présente l'un des éléments suivants :
- Il est incapable de fournir des dossiers médicaux complets ou l'état actuel ne peut pas accepter le processus de diagnostic
- Elle ou il ne peut pas accepter de participer à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement par rapport à la ligne de base de la fonction pulmonaire sur la spirométrie
Délai: 10 années
|
volume expiratoire forcé à une seconde (FEV1) en litre
|
10 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Chercheur principal: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2016
Achèvement primaire (Anticipé)
1 mai 2030
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 juillet 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 mars 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 mars 2016
Première publication (Estimation)
10 mars 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
10 mars 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 mars 2016
Dernière vérification
1 mars 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Manifestations neurologiques
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Troubles du mouvement
- Anomalies multiples
- Ciliopathies
- Dyskinésies
- Troubles de la motilité ciliaire
Autres numéros d'identification d'étude
- BCHlung005
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
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