Registrová studie o primární ciliární dyskinézi u čínských dětí
5. března 2016 aktualizováno: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Registrová studie primární ciliární dyskineze u čínských dětí – multicentrická, prospektivní kohortová studie
Tato studie je multicentrická, prospektivní kohortová studie pacientů s diagnózou primární ciliární dyskineze, klinické informace rekrutovaných pacientů, včetně klinických projevů, plicních funkcí, zobrazení hrudníku, kvality života a dalších ukazatelů, budou sledovány po dobu 10 let.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Detailní popis
Všechny nové případy primární ciliární dyskineze, které byly potvrzeny nebo diagnostikovány v každém centru od začátku studie, jsou podrobeny vyšetření klinických projevů a specifických testů standardním diagnostickým procesem. Poté budou sledována všechna následující klinická data pacientů. 10 let (jednou za šest měsíců): klinické projevy, funkce plic, zobrazení hrudníku (jednou za rok), kvalita života a další ukazatele.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Baoping Xu, MD, PhD
- Telefonní číslo: 861059616308
- E-mail: xubaopingbch@163.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti, u kterých byla v určitých nemocnicích potvrzena diagnóza jako primární ciliární dyskineze (sponzor a spolupracovníci)
Popis
Kritéria pro zařazení: Zařazený pacient se musí shodovat se všemi následujícími položkami:
- Věk 0~18 let
- Jakékoli symptomy orgánového systému konzistentní s PCD a odpovídající klinickému diagnostickému standardu Katergenerova syndromu nebo se shodují s alespoň dvěma následujícími specifickými testy:
- Abnormální frekvence ciliárních tepů nebo pohyb vysokorychlostním fotografickým mikroskopem
- Abnormální ciliární struktura prostřednictvím elektronické mikroskopie
- Nosní NO se významně snížil
- Nalezena mutace cílového genu
- Klinická diagnostická kritéria Katergenerova syndromu: ① bronchiální expanze; ② sinusitida nebo nosní polypy; ③ transpozice vnitřností a (nebo) dextrokardie.
- Pokud jsou všechny typické klinické projevy, ale pouze 1 specifický test s pozitivními výsledky, mohou být také zahrnuty do registrace suspektních případů PCD
- Souhlas s poskytnutím příslušného klinického vzorku určité nemocnici
- Opatrovníci pacientů plně chápou účel studie, dobrovolně se účastní této studie svým dětem a podepisují informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení: Subjekt bude vyloučen, pokud bude splňovat jednu z následujících podmínek:
- Není schopen poskytnout kompletní zdravotní dokumentaci nebo aktuální stav nemůže akceptovat proces diagnózy
- Ona nebo on nemůže souhlasit s účastí ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkci plic na spirometrii
Časové okno: 10 let
|
objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) v litrech
|
10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Vrchní vyšetřovatel: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
1. května 2030
Dokončení studie (Očekávaný)
1. července 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
10. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
10. března 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. března 2016
Naposledy ověřeno
1. března 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BCHlung005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .