Estudo de registro sobre discinesia ciliar primária em crianças chinesas
5 de março de 2016 atualizado por: Baoping XU, Beijing Children's Hospital
Estudo de registro sobre discinesia ciliar primária em crianças chinesas - um estudo de coorte prospectivo multicêntrico
Este estudo é um estudo de coorte prospectivo multicêntrico de pacientes diagnosticados com discinesia ciliar primária, as informações clínicas dos pacientes recrutados, incluindo manifestações clínicas, função pulmonar, imagem do tórax, qualidade de vida e outros indicadores, serão acompanhadas por 10 anos.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Descrição detalhada
Todos os novos casos de discinesia ciliar primária que foram confirmados ou diagnosticados em cada centro desde o início do estudo são submetidos à investigação das manifestações clínicas e testes específicos pelo processo diagnóstico padrão. Em seguida, todos os seguintes dados clínicos dos pacientes serão acompanhados para 10 anos (uma vez por seis meses): manifestações clínicas, função pulmonar, imagem do tórax (uma vez por ano), qualidade de vida e outros indicadores.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Baoping Xu, MD, PhD
- Número de telefone: 861059616308
- E-mail: xubaopingbch@163.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Crianças com diagnóstico confirmado de discinesia ciliar primária em alguns hospitais (patrocinador e colaboradores)
Descrição
Critérios de inclusão: Um paciente incluído deve ser coincidente com todos os seguintes itens:
- Idade 0~18 anos
- Quaisquer sintomas de sistemas de órgãos consistentes com DCP e em conformidade com o padrão de diagnóstico clínico da síndrome de Katergener ou coincidentes com pelo menos dois dos seguintes testes específicos:
- Frequência de batimento ciliar anormal ou movimento pelo microscópio fotográfico de alta velocidade
- Estrutura ciliar anormal através da microscopia eletrônica
- O NO nasal diminuiu significativamente
- A mutação do gene alvo encontrada
- Os critérios diagnósticos clínicos da síndrome de Katergener: ① expansão brônquica; ② sinusite ou pólipos nasais; ③ transposição de vísceras e (ou) dextrocardia.
- Se todas as manifestações clínicas típicas, mas apenas 1 teste específico com resultados positivos, também podem ser incluídos no registro de casos suspeitos de DCP
- Consentimento para fornecer a amostra clínica relacionada a determinado hospital
- Os responsáveis pelos pacientes entendem perfeitamente o objetivo do estudo, voluntariamente seus filhos para participar deste estudo e assinam o consentimento informado.
Critérios de Exclusão: O indivíduo será excluído se tiver um dos seguintes:
- É incapaz de fornecer registros médicos completos ou a condição atual não pode aceitar o processo de diagnóstico
- Ela ou ele não pode concordar em participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base na função pulmonar na espirometria
Prazo: 10 anos
|
volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) em litros
|
10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kunling Shen, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
- Investigador principal: Baoping Xu, MD, PhD, Beijing Children's Hospital of Capital Medical University, China;China National Clinical Research Center for Respiratory Diseases
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Noone PG, Leigh MW, Sannuti A, Minnix SL, Carson JL, Hazucha M, Zariwala MA, Knowles MR. Primary ciliary dyskinesia: diagnostic and phenotypic features. Am J Respir Crit Care Med. 2004 Feb 15;169(4):459-67. doi: 10.1164/rccm.200303-365OC. Epub 2003 Dec 4.
- Liu Y, Wang L, Tian X, Xu KF, Xu W, Li X, Yue C, Zhang P, Xiao Y, Zhang X. Characterization of gene mutations and phenotypes of cystic fibrosis in Chinese patients. Respirology. 2015 Feb;20(2):312-8. doi: 10.1111/resp.12452. Epub 2015 Jan 8.
- Hogg C, Bush A. Genotyping in primary ciliary dyskinesia: ready for prime time, or a fringe benefit? Thorax. 2012 May;67(5):377-8. doi: 10.1136/thoraxjnl-2011-201320. Epub 2012 Jan 9. No abstract available.
- Shapiro AJ, Zariwala MA, Ferkol T, Davis SD, Sagel SD, Dell SD, Rosenfeld M, Olivier KN, Milla C, Daniel SJ, Kimple AJ, Manion M, Knowles MR, Leigh MW; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. Diagnosis, monitoring, and treatment of primary ciliary dyskinesia: PCD foundation consensus recommendations based on state of the art review. Pediatr Pulmonol. 2016 Feb;51(2):115-32. doi: 10.1002/ppul.23304. Epub 2015 Sep 29.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2016
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de maio de 2030
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de julho de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
10 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
10 de março de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de março de 2016
Última verificação
1 de março de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BCHlung005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
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