Cellavita HD 对亨廷顿舞蹈症患者进行静脉内给药的安全性评估 (SAVE-DH)

纳入标准：

• 在 ICF 上签名并注明日期；
• 能够听从指示，能够正确理解和完成学习要求；
• 年龄≥21岁且≤65岁的男性参与者；
• 提交证明亨廷顿病的医学报告 (PCR) 且 4 号染色体上的 CAG 重复数大于或等于 40 且小于或等于 50 的参与者（如果参与者没有进行检查和/或如果他没有有了报告，就应该进行新的检查）；
• 入学时在运动评估 UHDRS 量表（统一亨廷顿病评定量表）中获得 5 分或以上；
• 在注册时，UHDRS 量表的功能得分在 8 到 11 分之间。

排除标准：

• 12个月内参加过任何临床试验；
• 任何医学观察数据（临床和物理），医学研究判断为受试者在参加研究时存在风险；
• 如果参加研究，医学研究判断为受试者存在风险的任何实验室检查数据；
• 青少年亨廷顿病诊断；
• 癫痫病史；
• 主要认知障碍的诊断；
• 活动性代偿失调的精神疾病；
• 当前或既往的肿瘤病史；
• 胃肠道、肝脏、肾脏、内分泌、肺、血液、免疫、代谢病理学或严重且不受控制的心血管疾病的当前病史；
• 任何活动性感染的诊断，无论是病毒、细菌、真菌还是由其他病原体引起的；
• 禁忌接受本研究中进行的任何测试的参与者，例如，有心脏起搏器或手术夹；
• 酒精或非法药物滥用者的历史；
• V-4 访视前两年内有 1 次或多次自杀史；
• 活跃吸烟者或在入组前不到六个月戒烟；
• 至少一项血清学检测呈阳性：HIV 1 和 2（抗 HIV-1,2）、HTLV I 和 II、HBV（HBsAg、抗 HBc）、HCV（抗 HCV-Ab）和 VDRL（梅毒螺旋体）；
• 药物过敏史，包括成像对比或牛制品；
• 在首次给予研究产品后的头三个月内正在使用或预期使用免疫抑制药物或违禁药物；
• 任何被医学研究人员解释为参与者入组风险的临床变化。