Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности Cellavita HD, вводимого внутривенно участникам с болезнью Гентингтона (SAVE-DH)

1 ноября 2022 г. обновлено: Azidus Brasil

Первое исследование на людях по оценке безопасности исследуемого продукта Cellavita HD после внутривенного введения у участников с болезнью Хантингтона

Cellavita HD — это терапия стволовыми клетками при болезни Гентингтона. Это первое нерандомизированное исследование фазы I на людях, в котором участники с болезнью Хантингтона получат три внутривенные инъекции и будут наблюдаться в течение 5 лет для оценки безопасности и переносимости продукта и предварительных доказательств эффективности.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это первое нерандомизированное исследование фазы I с участием людей, в котором участники с БХ будут получать три внутривенные инъекции одной из двух доз исследуемого продукта, по одной каждый месяц в течение трех месяцев. Данные оценки безопасности будут составлены из реестра нежелательных явлений (включая тип, частоту, интенсивность, серьезность, тяжесть и действия, предпринятые в отношении исследуемого продукта), могут включать изменения основных показателей жизнедеятельности, физические и медицинские оценки, лабораторные или серологические исследования. анализов и электрокардиограммы (ЭКГ), а также по частоте доброкачественных и злокачественных новообразований. Предварительные доказательства эффективности будут оцениваться по общему клиническому улучшению (CIBIS) и эволюции улучшения заболевания (моторная, когнитивная и поведенческая деградация) с помощью унифицированной шкалы оценки болезни Хантингтона - UHDRS и маркеров воспаления: IL-4, IL-6, IL-10. (интерлейкин IL) e TNF-альфа (фактор некроза опухоли альфа). Улучшение ЦНС будет оцениваться с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). Колебание степени склонности к суициду будет оцениваться по рейтинговой шкале депрессии Гамильтона (HDRS). Иммунологический ответ продукта HD в течение периода введения будет оцениваться по пролиферации CD4+ и CD8+ и высвобождению маркеров воспаления.

Участники, которые продемонстрируют признаки потери клинической пользы, достигнутой в течение курса лечения, подтвержденной ухудшением, большим или равным ожидаемому для естественного течения заболевания, по двигательным, когнитивным, поведенческим и функциональным симптомам, оцениваемым по шкале UHDRS, получат дополнительные дозы продукта до тех пор, пока существует клиническая польза по усмотрению исследователя и/или до тех пор, пока продукт не будет выпущен на рынок. Та же самая доза, использованная субъектом в течение периода лечения, будет вводиться в течение всего периода дополнительных доз.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Бразилия, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 17 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Подписать и поставить дату МКФ;
  • Способность следовать инструкциям, а также способность правильно понимать и выполнять требования исследования;
  • Участник мужского пола в возрасте ≥ 21 и ≤ 65 лет;
  • Участники, предоставившие медицинское заключение (ПЦР), свидетельствующее о болезни Гентингтона, с количеством повторов CAG на хромосоме 4, большим или равным 40 и меньшим или равным 50 (если участник не проводил обследование и/или если он не при наличии отчета следует провести новый экзамен);
  • Набрать 5 или более баллов по моторной шкале UHDRS (унифицированная шкала оценки болезни Гентингтона) на момент зачисления;
  • На момент зачисления наберите от 8 до 11 баллов функциональных возможностей по шкале UHDRS.

Критерий исключения:

  • Участие в течение 12 месяцев в любом клиническом исследовании;
  • Любые данные медицинского наблюдения (клинические и физические), которые медицинские исследования оценивают как риск для субъекта при включении в исследование;
  • Любые данные лабораторных исследований, которые медицинские исследования оценивают как риск для субъекта при включении в исследование;
  • диагностика ювенильной болезни Гентингтона;
  • Эпилепсия в анамнезе;
  • Диагностика основных когнитивных нарушений;
  • Активное декомпенсированное психическое заболевание;
  • Текущая или предшествующая история неоплазии;
  • Текущая история желудочно-кишечных, печеночных, почечных, эндокринных, легочных, гематологических, иммунных, метаболических патологий или тяжелых и неконтролируемых сердечно-сосудистых заболеваний;
  • Диагностика любой активной инфекции, будь то вирусная, бактериальная, грибковая или вызванная другим возбудителем;
  • Участники, у которых есть противопоказания к прохождению любого из тестов, выполненных в этом исследовании, например, имеют кардиостимуляторы или хирургический зажим;
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками;
  • История 1 или более эпизодов самоубийства за два года до визита V-4;
  • Активный курильщик или бросил курить менее чем за шесть месяцев до регистрации;
  • Положительный результат хотя бы в одном из серологических тестов: ВИЧ 1 и 2 (анти-ВИЧ-1,2), HTLV I и II, HBV (HBsAg, анти-HBc), HCV (анти-HCV-Ab) и VDRL ( бледная трепонема);
  • Лекарственная аллергия в анамнезе, включая контрасты для визуализации или продукты крупного рогатого скота;
  • При использовании или предполагаемом использовании иммунодепрессантов или запрещенных лекарственных средств в течение первых трех месяцев после первого введения исследуемого продукта;
  • Любые клинические изменения, которые интерпретируются медицинским исследователем как риск для включения участника.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Cellavita HD Нижняя доза
Участники, отнесенные к этой группе, получат 3 введения, одно каждые 30 дней, 1x10^6 клеток/диапазон веса на одно введение Cellavita HD (n=3).
Биологический: Cellavita HD Нижняя доза
Первые три участника, включенные в исследование, будут назначены в группу с более низкой дозой с поэтапным лечением с интервалом в 30 дней между первым введением первого участника и первым введением второго участника, назначенного в эту группу. Все участники получат в общей сложности 3 внутривенных введения, по одному каждые 30 дней.
Другие имена:
  • клеточная терапия, мезенхимальные стволовые клетки
Экспериментальный: Cellavita HD Более высокая доза
Участники, отнесенные к этой группе, получат 3 введения, по одному каждые 30 дней, 2x10^6 клеток/диапазон веса на одно введение Cellavita HD (n = 3).
Биологический: Cellavita HD Более высокая доза
Последние три участника, включенные в исследование, будут назначены в группу с более высокой дозой с поэтапным лечением с интервалом в 30 дней между первым введением первого участника и первым введением второго участника, назначенного в эту группу. Все участники получат в общей сложности 3 внутривенных введения, по одному каждые 30 дней.
Другие имена:
  • клеточная терапия, мезенхимальные стволовые клетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность Cellavita HD при периодическом мониторинге изменений при нежелательных явлениях, основных показателях жизнедеятельности, лабораторных исследованиях, ЭКГ и частоте доброкачественных и злокачественных новообразований
Временное ограничение: первый год и последующие 4 года

Безопасность исследуемого продукта будет подробно оцениваться на основе периодических оценок, предусматривающих мониторинг изменений:

  • Нежелательные явления, включая тип, частоту, интенсивность, серьезность, тяжесть и действия, предпринятые в связи с исследованием исследуемого продукта;
  • Жизненно важные показатели (АД, ЧСС, подмышечная температура), физикальное и медицинское обследование (ИМТ, ​​вес, рост, состояние здоровья - сердечно-сосудистое, легочное, пищеварительное, костно-мышечное и периферическое, с акцентом на неврологическую оценку и др.);
  • Лабораторные исследования включали гематологический, биохимический, урологический и серологический анализы;
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) 12 отведений;
  • Заболеваемость и классификация доброкачественных и злокачественных новообразований в следующих органах/системах: ЦНС, легких, печени, селезенке, поджелудочной железе, предстательной железе, яичках, мочевыделительной, гематологической и костной системе с помощью лабораторных исследований, магнитно-резонансной томографии, компьютерной томографии и ультрасонографии.
первый год и последующие 4 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Предварительная эффективность Cellavita HD по улучшению UHDRS и глобальному клиническому ответу (CIBIS)
Временное ограничение: первый год и последующие 4 года
Будет оцениваться путем статистического сравнения результатов каждого компонента шкалы UHDRS: двигательного, когнитивного и поведенческого. Общий клинический ответ будет оцениваться путем статистического сравнения исходных показателей, наблюдаемых исследователем до и после лечения Cellavita HD.
первый год и последующие 4 года
Предварительная эффективность Cellavita HD при сравнении маркеров воспаления
Временное ограничение: первый год
Будет оцениваться путем статистического сравнения воспалительных маркеров, включая IL-4, IL-6, IL-10 (интерлейкин IL) и TNF-альфа (фактор некроза опухоли альфа).
первый год
Иммунологический ответ Cellavita HD
Временное ограничение: первый год
Иммунологический ответ, вызванный Cellavita HD, будет оцениваться путем статистического сравнения между исходными результатами пролиферации CD4+ и CD8+ и другими оцениваемыми значениями времени.
первый год
Предварительная эффективность Cellavita HD в сравнении с оценкой ЦНС
Временное ограничение: первый год
Будет оцениваться путем статистического сравнения оценки ЦНС с помощью магнитно-резонансного изображения при измерении толщины коры, объемов различных структур головного мозга, особенно базальных ганглиев, с особым вниманием к хвостатым и метаболическим изменениям, выявленным при протонной спектроскопии.
первый год
Риск суицидальных мыслей по шкале оценки депрессии Гамильтона (HDRS)
Временное ограничение: первый год и последующие 4 года
Будет оцениваться суицидальный домен. Классификационная понтуация может соответствовать легкой депрессии (от 8 до 13 баллов), умеренной депрессии (от 19 до 22 баллов) и тяжелой депрессии (от 23 баллов).
первый год и последующие 4 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azidus Brasil

Соавторы

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Следователи

  • Главный следователь: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 октября 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Идентификатор реестра: CAAE)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Описание плана IPD

Считается, что после анализа данных и представления в Национальную комиссию по этике исследований все данные исследования станут достоянием общественности.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться