Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsvurdering av Cellavita HD administrert intravenøst ​​hos deltakere med Huntingtons sykdom (SAVE-DH)

1. november 2022 oppdatert av: Azidus Brasil

Først i menneskelig studie for å evaluere sikkerheten til Cellavita HD-undersøkelsesprodukt etter intravenøs påføring hos deltakere med Huntingtons sykdom

Cellavita HD er en stamcelleterapi for Huntingtons sykdom. Dette er en første-i-menneske, ikke-randomisert, fase I-studie der deltakere med Huntingtons sykdom vil motta tre intravenøse injeksjoner og vil bli fulgt i 5 år for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av produktet og foreløpige bevis på effektivitet.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en første-i-menneske, ikke-randomisert, fase I-studie der deltakere med HD vil få tre intravenøse injeksjoner av én av to doser av undersøkelsesproduktet, én hver måned i tre måneder. Sikkerhetsevalueringsdata vil være sammensatt av registeret over uønskede hendelser (inkludert type, frekvens, intensitet, alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad og tiltak som er tatt i forbindelse med undersøkelsesproduktet), kan inkludere endringer i vitale tegn, fysiske og medisinske evalueringer, laboratorie- eller serologi tester og elektrokardiogram (EKG), og ved forekomst av benigne og ondartede neoplasmer. Foreløpige bevis på effekt vil bli evaluert ved global klinisk forbedring (CIBIS) og utvikling av sykdomsforbedring (motorisk, kognitiv og atferdsmessig degradering) gjennom Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS og inflammatoriske markører: IL-4, IL-6, IL-10 (interleukin IL) e TNF-alfa (tumoral nekrose faktor alfa). CNS-forbedring vil bli vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI). Svingninger i selvmordstendensgrad vil bli evaluert av Hamilton Depression Rating Scale (HDRS). Den immunologiske responsen til HD-produktet over administreringsperioden vil bli evaluert ved CD4+ og CD8+ spredning og frigjøring av inflammatoriske markører.

Deltakere som viser bevis på tap av klinisk fordel oppnådd i løpet av behandlingen verifisert gjennom forverring større eller lik det som forventes for det naturlige sykdomsforløpet på motoriske, kognitive, atferdsmessige og funksjonelle kapasitetssymptomer vurdert av UHDRS-skalaen, vil motta ytterligere doser av produktet så lenge det er klinisk fordel etter etterforskerens skjønn og/eller inntil produktet er markedsført. Den samme dosen som brukes av pasienten i løpet av behandlingsperioden vil bli administrert gjennom hele perioden med tilleggsdoser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år til 63 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signer og dater ICF;
  • Evne til å følge instruksjoner samt evne til å forstå og oppfylle studiekravene korrekt;
  • Mannlig deltaker i alderen ≥ 21 og ≤ 65;
  • Deltakere som sender inn medisinsk rapport (PCR) som attesterer Huntingtons sykdom med et antall CAG-repetisjoner på kromosom 4, større enn eller lik 40 og mindre enn eller lik 50 (hvis deltakeren ikke har utført undersøkelsen og/eller hvis han ikke gjør det har rapporten tilgjengelig, en ny eksamen bør gjøres);
  • Poeng 5 poeng eller mer i motorisk vurdering UHDRS-skala (Unified Huntington's Disease Rating Scale) på tidspunktet for påmelding;
  • Poeng mellom 8 og 11 poeng i funksjonskapasiteten til UHDRS-skalaen på tidspunktet for påmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakelse innen 12 måneder i enhver klinisk utprøving;
  • Eventuelle medisinske observasjonsdata (kliniske og fysiske) som medisinsk forskning vurderer som en risiko for forsøkspersonen ved påmelding til studien;
  • Eventuelle laboratorieeksamendata som medisinsk forskning vurderer som en risiko for faget ved påmelding til studien;
  • Juvenile Huntington sykdom diagnose;
  • Historie med epilepsi;
  • Diagnostikk av stor kognitiv svikt;
  • Aktiv dekompensert psykiatrisk sykdom;
  • Nåværende eller tidligere historie med neoplasi;
  • Nåværende historie med gastrointestinal, lever, nyre, endokrin, pulmonal, hematologisk, immun, metabolsk patologi eller alvorlig og ukontrollert kardiovaskulær sykdom;
  • Diagnostikk av enhver aktiv infeksjon, det være seg viral, bakteriell, sopp eller forårsaket av et annet patogen;
  • Deltakere som har kontraindikasjoner for å gjennomgå noen av testene utført i denne studien, har for eksempel pacemakere eller kirurgisk klips;
  • Historie om misbrukere av alkohol eller ulovlige stoffer;
  • Historie om 1 eller flere episoder med selvmord i de to årene før besøk V-4;
  • Aktiv røyker eller har sluttet å røyke mindre enn seks måneder før påmelding;
  • Test positivt i minst én av de serologiske testene: HIV 1 og 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I og II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) og VDRL ( Treponema pallidum);
  • Historie med legemiddelallergi, inkludert kontraster for bildediagnostikk, eller bovine produkter;
  • Ved bruk eller forventet bruk av immunsuppressive legemidler eller forbudte legemidler i de første tre månedene etter første administrasjon av undersøkelsesproduktet;
  • Eventuelle kliniske endringer som av den medisinske forskeren tolkes som en risiko for deltakerens påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cellavita HD Lavere dose
Deltakere tildelt denne armen vil motta 3 administreringer, en hver 30. dag, med 1x10^6 celler/vektområde per administrering av Cellavita HD (n= 3).
Biologisk: Cellavita HD Lavere dose
De tre første deltakerne som er registrert i studien vil bli tildelt den lavere dose-armen med forskjøvet behandling, med et intervall på 30 dager mellom den første administrasjonen av den første deltakeren og den første administrasjonen av den andre deltakeren tildelt denne armen. Alle deltakere vil få totalt 3 intravenøs administrering, en hver 30. dag.
Andre navn:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller
Eksperimentell: Cellavita HD Høyere dose
Deltakere tildelt denne armen vil motta 3 administreringer, en hver 30. dag, med 2x10^6 celler/vektområde per administrering av Cellavita HD (n= 3).
Biologisk: Cellavita HD Høyere dose
De tre siste deltakerne som er registrert i studien vil bli tildelt den høyere dose-armen med forskjøvet behandling, med et intervall på 30 dager mellom den første administrasjonen av den første deltakeren og den første administrasjonen av den andre deltakeren tildelt denne armen. Alle deltakere vil få totalt 3 intravenøs administrering, en hver 30. dag.
Andre navn:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for Cellavita HD ved periodisk overvåking av endringer ved uønskede hendelser, vitale tegn, laboratorietester, EKG og forekomst av benigne og ondartede neoplasmer
Tidsramme: første året og de neste 4 årene

Sikkerheten til undersøkelsesproduktet vil bli evaluert i detalj fra periodiske evalueringer som vurderer å overvåke endringer av:

  • Uønskede hendelser, inkludert type, frekvens, intensitet, alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad og tiltak som er iverksatt i forbindelse med undersøkelsen av produktet;
  • Vitale tegn (BP, HR, aksillær temperatur), fysisk og medisinsk undersøkelse (BMI, vekt, høyde, medisinsk tilstand - kardiovaskulær, pulmonal, fordøyelseskanal, muskel-skjelett og perifer, med vekt på nevrologisk vurdering og andre);
  • Laboratorietester inkluderte hematologisk, biokjemisk, urologisk og serologisk analyse;
  • Elektrokardiogram (EKG) av 12 avledninger;
  • Forekomst og klassifisering av benigne og ondartede neoplasmer i følgende organer/systemer: CNS, lunge, lever, milt, bukspyttkjertel, prostata, testikkel, urinveier, hematologiske og skjelettsystem gjennom laboratorietester, magnetisk resonansavbildning, datatomografi og ultralyd.
første året og de neste 4 årene

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foreløpig effekt av Cellavita HD ved UHDRS-forbedring og global klinisk respons (CIBIS)
Tidsramme: første året og de neste 4 årene
Vil bli evaluert ved statistisk sammenligning av resultatene for hver UHDRS-skalakomponent: motorisk, kognitiv og atferd. Den globale kliniske responsen vil bli vurdert ved statistisk sammenligning mellom baseline-skåre observert av etterforskeren før og etter Cellavita HD-behandling.
første året og de neste 4 årene
Foreløpig effekt av Cellavita HD ved sammenligning av de inflammatoriske markørene
Tidsramme: første året
Vil bli evaluert ved statistisk sammenligning av de inflammatoriske markørene inkludert IL-4, IL-6, IL-10 (interleukin IL) og TNF-alfa (tumoral nekrose faktor alfa).
første året
Immunologisk respons av Cellavita HD
Tidsramme: første året
Den immunologiske responsen indusert av Cellavita HD vil bli evaluert ved statistisk sammenligning mellom baseline resultater av CD4+ og CD8+ spredning og de andre evaluerte tidspunktene.
første året
Foreløpig effekt av Cellavita HD ved sammenligning av CNS-vurderingen
Tidsramme: første året
Vil bli evaluert ved statistisk sammenligning av CNS-vurderingen gjennom magnetisk resonansbilde ved kortikale tykkelsesmålinger, volumer av forskjellige hjernestrukturer, spesielt basalgangliene, med spesiell oppmerksomhet til caudat- og metabolske endringer identifisert i protonspektroskopi.
første året
Risiko for selvmordstanker etter Hamilton Depression Rating Scale (HDRS)
Tidsramme: første året og de neste 4 årene
Vil bli evaluert etter selvmordsdomene. Den klassifiserende pontuasjonen kan tilsvare mild depresjon (skåre: 8 til 13), moderat depresjon (skåre: 19 - 22) og alvorlig depresjon (skåre: > 23).
første året og de neste 4 årene

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azidus Brasil

Samarbeidspartnere

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2017

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

5. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Registeridentifikator: CAAE)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

IPD-planbeskrivelse

Det antas at etter dataanalysen og presentasjonen for den nasjonale forskningsetiske kommisjonen, vil alle data fra studien bli offentlige.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Huntingtons sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere