Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsvurdering af Cellavita HD administreret intravenøst ​​hos deltagere med Huntingtons sygdom (SAVE-DH)

1. november 2022 opdateret af: Azidus Brasil

Først i menneskelig undersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​Cellavita HD-undersøgelsesprodukt efter intravenøs applikation hos deltagere med Huntingtons sygdom

Cellavita HD er en stamcelleterapi mod Huntingtons sygdom. Dette er et første-i-menneskeligt, ikke-randomiseret, fase I-studie, hvor deltagere med Huntingtons sygdom vil modtage tre intravenøse injektioner og vil blive fulgt i 5 år for at evaluere produktets sikkerhed og tolerabilitet og foreløbige beviser for effektivitet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et første-i-menneskeligt, ikke-randomiseret, fase I-studie, hvor deltagere med HS vil modtage tre intravenøse injektioner af en af ​​to doser af forsøgsproduktet, en hver måned i tre måneder. Sikkerhedsevalueringsdata vil blive sammensat af registret over uønskede hændelser (herunder type, hyppighed, intensitet, alvor, sværhedsgrad og foranstaltninger, der er truffet i forbindelse med forsøgsproduktet), kan omfatte ændringer i vitale tegn, fysiske og medicinske evalueringer, laboratorie- eller serologi tests og elektrokardiogram (EKG) og ved forekomsten af ​​benigne og ondartede neoplasmer. Foreløbige beviser for effektivitet vil blive evalueret ved global klinisk forbedring (CIBIS) og udvikling af sygdomsforbedring (motorisk, kognitiv og adfærdsmæssig nedbrydning) gennem Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS og inflammatoriske markører: IL-4, IL-6, IL-10 (interleukin IL) og TNF-alfa (tumoral nekrose faktor alfa). CNS-forbedring vil blive vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Udsving i selvmordstendensgrad vil blive evalueret af Hamilton Depression Rating Scale (HDRS). Den immunologiske respons af HD-produktet over administrationsperioden vil blive evalueret ved CD4+ og CD8+ proliferation og frigivelse af inflammatoriske markører.

Deltagere, der viser tegn på tab af klinisk fordel opnået i løbet af behandlingsforløbet bekræftet gennem forværring større eller lig med det, der forventes for det naturlige sygdomsforløb på motoriske, kognitive, adfærdsmæssige og funktionelle kapacitetssymptomer vurderet ved UHDRS-skalaen, vil modtage yderligere doser af produktet, så længe der er klinisk fordel efter investigators skøn og/eller indtil produktet er markedsført. Den samme dosis, som individet bruger under behandlingsperioden, vil blive indgivet i hele perioden med yderligere doser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskriv og dater ICF;
  • Evne til at følge instruktioner samt evne til at forstå og opfylde studiekravene korrekt;
  • Mandlig deltager i alderen ≥ 21 og ≤ 65;
  • Deltagere, der indsender medicinsk rapport (PCR), der attesterer Huntingtons sygdom med et antal CAG-gentagelser på kromosom 4, større end eller lig med 40 og mindre end eller lig med 50 (hvis deltageren ikke har foretaget undersøgelsen og/eller hvis han ikke gør det har rapporten tilgængelig, skal der laves en ny eksamen);
  • Score 5 point eller mere i motorisk vurdering UHDRS-skala (Unified Huntington's Disease Rating Scale) på tidspunktet for tilmelding;
  • Score mellem 8 og 11 point i den funktionelle kapacitet af UHDRS-skalaen på tidspunktet for tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse inden for 12 måneder i ethvert klinisk forsøg;
  • Eventuelle medicinske observationsdata (kliniske og fysiske), som medicinsk forskning vurderer som en risiko for forsøgspersonen ved tilmelding til undersøgelsen;
  • Alle laboratorieundersøgelsesdata, som medicinsk forskning vurderer som en risiko for forsøgspersonen, hvis tilmelding til undersøgelsen;
  • Juvenil Huntington sygdom diagnose;
  • Historie om epilepsi;
  • Diagnosticering af større kognitiv svækkelse;
  • Aktiv dekompenseret psykiatrisk sygdom;
  • Nuværende eller tidligere historie med neoplasi;
  • Aktuel historie med gastrointestinal, hepatisk, renal, endokrin, pulmonal, hæmatologisk, immun, metabolisk patologi eller alvorlig og ukontrolleret kardiovaskulær sygdom;
  • Diagnosticering af enhver aktiv infektion, det være sig viral, bakteriel, svampeinfektion eller forårsaget af et andet patogen;
  • Deltagere, der har kontraindikation til at gennemgå nogen af ​​de test, der er udført i denne undersøgelse, har for eksempel pacemakere eller kirurgisk klip;
  • Historie om misbrugere af alkohol eller ulovlige stoffer;
  • Historie om 1 eller flere episoder af selvmord i de to år før besøg V-4;
  • Aktiv ryger eller er holdt op med at ryge mindre end seks måneder før tilmelding;
  • Test positiv i mindst én af de serologiske test: HIV 1 og 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I og II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) og VDRL ( Treponema pallidum);
  • Anamnese med lægemiddelallergi, herunder kontraster til billeddannelse eller kvægprodukter;
  • Ved brug eller forventet brug af immunsuppressive lægemidler eller forbudte lægemidler i de første tre måneder efter den første administration af forsøgsproduktet;
  • Eventuelle kliniske ændringer, der af den medicinske forsker tolkes som en risiko for deltagerens tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cellavita HD Lavere dosis
Deltagere tildelt denne arm vil modtage 3 administrationer, en hver 30. dag, af 1x10^6 celler/vægtområde pr. administration af Cellavita HD (n= 3) .
Biologisk: Cellavita HD Lavere dosis
De første tre deltagere, der er indskrevet i undersøgelsen, vil blive tildelt den lavere dosis-arm med forskudt behandling, med et interval på 30 dage mellem den første administration af den første deltager og den første administration af den anden deltager tildelt denne arm. Alle deltagere vil modtage i alt 3 intravenøse administrationer, en hver 30. dag.
Andre navne:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller
Eksperimentel: Cellavita HD Højere dosis
Deltagere, der er tildelt denne arm, vil modtage 3 administrationer, en hver 30. dag, af 2x10^6 celler/vægtområde pr. administration af Cellavita HD (n= 3).
Biologisk: Cellavita HD Højere dosis
De sidste tre deltagere, der er inkluderet i undersøgelsen, vil blive tildelt den højere dosis-arm med forskudt behandling, med et interval på 30 dage mellem den første administration af den første deltager og den første administration af den anden deltager tildelt denne arm. Alle deltagere vil modtage i alt 3 intravenøse administrationer, en hver 30. dag.
Andre navne:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed for Cellavita HD ved periodisk overvågning af ændringer ved uønskede hændelser, vitale tegn, laboratorietests, EKG og forekomst af benigne og ondartede neoplasmer
Tidsramme: første år og i de efterfølgende 4 år

Sikkerheden af ​​forsøgsproduktet vil blive evalueret i detaljer ud fra periodiske evalueringer, der overvejer at overvåge ændringer af:

  • Uønskede hændelser, herunder type, hyppighed, intensitet, alvor, sværhedsgrad og foranstaltninger, der er truffet i forbindelse med undersøgelsen af ​​produktet;
  • Vitale tegn (BP, HR, aksillær temperatur), fysisk og medicinsk undersøgelse (BMI, vægt, højde, medicinsk tilstand - kardiovaskulær, lunge, fordøjelse, muskuloskeletale og perifere, med vægt på den neurologiske vurdering og andre);
  • Laboratorietests omfattede hæmatologisk, biokemisk, urologisk og serologisk analyse;
  • Elektrokardiogram (EKG) af 12 afledninger;
  • Forekomst og klassificering af benigne og ondartede neoplasmer i følgende organer/systemer: CNS, lunge, lever, milt, bugspytkirtel, prostata, testikel, urin-, hæmatologiske og skeletsystem gennem laboratorietestene, magnetisk resonansbilleddannelse, computertomografi og ultralyd.
første år og i de efterfølgende 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foreløbig effektivitet af Cellavita HD ved UHDRS-forbedring og global klinisk respons (CIBIS)
Tidsramme: første år og i de efterfølgende 4 år
Vil blive evalueret ved statistisk sammenligning af resultaterne af hver UHDRS-skalakomponent: motorisk, kognitiv og adfærd. Det globale kliniske respons vil blive vurderet ved statistisk sammenligning mellem baseline-score observeret af investigator før og efter Cellavita HD-behandling.
første år og i de efterfølgende 4 år
Foreløbig effektivitet af Cellavita HD ved sammenligning af de inflammatoriske markører
Tidsramme: første år
Vil blive evalueret ved statistisk sammenligning af de inflammatoriske markører inkluderet IL-4, IL-6, IL-10 (interleukin IL) og TNF-alfa (tumoral nekrose faktor alfa).
første år
Immunologisk respons af Cellavita HD
Tidsramme: første år
Det immunologiske respons induceret af Cellavita HD vil blive evalueret ved statistisk sammenligning mellem baseline resultater af CD4+ og CD8+ proliferation og de andre evaluerede tidspunkter.
første år
Foreløbig effekt af Cellavita HD ved sammenligning af CNS-vurderingen
Tidsramme: første år
Vil blive evalueret ved statistisk sammenligning af CNS-vurderingen gennem magnetisk resonansbillede ved kortikale tykkelsesmålinger, volumener af forskellige hjernestrukturer, især de basale ganglier, med særlig opmærksomhed på caudat- og metaboliske ændringer identificeret i protonspektroskopi.
første år
Risiko for selvmordstanker ifølge Hamilton Depression Rating Scale (HDRS)
Tidsramme: første år og i de efterfølgende 4 år
Vil blive evalueret efter selvmordsdomæne. Den klassificerende pontuation kan svare til mild depression (score: 8 til 13), moderat depression (score: 19 - 22) og svær depression (score: > 23).
første år og i de efterfølgende 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Azidus Brasil

Samarbejdspartnere

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2016

Først opslået (Skøn)

5. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Registry Identifier: CAAE)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Det antages, at efter dataanalysen og præsentationen for den nationale forskningsetiske kommission vil alle data fra undersøgelsen blive offentlige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Cellavita HD Lavere dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner