Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa preparatu Cellavita HD podawanego dożylnie pacjentom z chorobą Huntingtona (SAVE-DH)

1 listopada 2022 zaktualizowane przez: Azidus Brasil

Pierwsze badanie na ludziach mające na celu ocenę bezpieczeństwa badanego produktu Cellavita HD po podaniu dożylnym uczestnikom z chorobą Huntingtona

Cellavita HD to terapia komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona. Jest to pierwsze nierandomizowane badanie fazy I z udziałem ludzi, w którym uczestnicy z chorobą Huntingtona otrzymają trzy wstrzyknięcia dożylne i będą obserwowani przez 5 lat w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji produktu oraz wstępnych dowodów skuteczności.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze nierandomizowane badanie I fazy z udziałem ludzi, w którym uczestnicy z HD otrzymają trzy dożylne wstrzyknięcia jednej z dwóch dawek badanego produktu, po jednej co miesiąc przez trzy miesiące. Dane oceny bezpieczeństwa będą się składać z rejestru zdarzeń niepożądanych (w tym rodzaju, częstotliwości, intensywności, ciężkości, dotkliwości i działań podjętych w związku z badanym produktem), mogą obejmować zmiany parametrów życiowych, oceny fizyczne i medyczne, badania laboratoryjne lub serologiczne badań i elektrokardiogramu (EKG) oraz częstości występowania nowotworów łagodnych i złośliwych. Wstępne dowody skuteczności zostaną ocenione na podstawie globalnej poprawy klinicznej (CIBIS) i ewolucji poprawy choroby (degradacja ruchowa, poznawcza i behawioralna) za pomocą Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Huntingtona - UHDRS i markerów stanu zapalnego: IL-4, IL-6, IL-10 (interleukina IL) i TNF-alfa (czynnik martwicy nowotworów alfa). Poprawa ośrodkowego układu nerwowego zostanie oceniona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Wahania stopnia skłonności samobójczych będą oceniane za pomocą Skali Oceny Depresji Hamiltona (HDRS). Odpowiedź immunologiczna produktu HD w okresie podawania będzie oceniana na podstawie proliferacji CD4+ i CD8+ oraz uwalniania markerów stanu zapalnego.

Uczestnicy, którzy wykażą dowody utraty korzyści klinicznej osiągniętej w trakcie leczenia, zweryfikowane przez pogorszenie większe lub równe oczekiwanemu dla naturalnego przebiegu choroby w zakresie objawów motorycznych, poznawczych, behawioralnych i funkcjonalnych ocenianych w skali UHDRS, otrzymają dodatkowe dawek produktu tak długo, jak długo istnieje korzyść kliniczna według uznania Badacza i/lub do czasu wprowadzenia produktu do obrotu. Ta sama dawka stosowana przez osobnika w okresie leczenia będzie podawana przez cały okres dodatkowych dawek.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazylia, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisz i opatrz datą ICF;
  • Umiejętność postępowania zgodnie z instrukcjami, a także umiejętność prawidłowego zrozumienia i spełnienia wymagań dotyczących badania;
  • Uczestnik płci męskiej w wieku ≥ 21 i ≤ 65;
  • Uczestnicy, którzy przedłożą orzeczenie lekarskie (PCR) stwierdzające chorobę Huntingtona z liczbą powtórzeń CAG na chromosomie 4 większą lub równą 40 i mniejszą lub równą 50 (jeśli uczestnik nie wykonał badania i/lub nie mieć dostępny raport, należy przeprowadzić nowe badanie);
  • Uzyskać 5 lub więcej punktów w ocenie motorycznej w skali UHDRS (Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona) w momencie rejestracji;
  • Zdobądź od 8 do 11 punktów w zakresie zdolności funkcjonalnej skali UHDRS w momencie rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w ciągu 12 miesięcy w jakimkolwiek badaniu klinicznym;
  • Wszelkie dane z obserwacji medycznych (klinicznych i fizycznych), które badania medyczne oceniają jako ryzyko dla uczestnika w przypadku włączenia do badania;
  • Wszelkie dane z badań laboratoryjnych, które badania medyczne oceniają jako ryzyko dla uczestnika w przypadku włączenia do badania;
  • Rozpoznanie młodzieńczej choroby Huntingtona;
  • Historia padaczki;
  • Diagnostyka poważnych zaburzeń poznawczych;
  • Aktywna zdekompensowana choroba psychiczna;
  • Obecna lub wcześniejsza historia nowotworów;
  • Obecna historia chorób przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, układu hormonalnego, płuc, hematologicznych, immunologicznych, metabolicznych lub ciężkiej i niekontrolowanej choroby sercowo-naczyniowej;
  • Diagnostyka jakiejkolwiek aktywnej infekcji, czy to wirusowej, bakteryjnej, grzybiczej, czy spowodowanej przez inny patogen;
  • Uczestnicy, którzy mają przeciwwskazania do poddania się którymkolwiek z badań przeprowadzonych w tym badaniu, na przykład mają rozruszniki serca lub klips chirurgiczny;
  • Historia osób nadużywających alkoholu lub narkotyków;
  • Historia 1 lub więcej epizodów samobójstwa w ciągu dwóch lat poprzedzających Wizytę V-4;
  • Aktywny palacz lub rzucili palenie mniej niż sześć miesięcy przed rejestracją;
  • Pozytywny wynik przynajmniej jednego testu serologicznego: HIV 1 i 2 (Anty-HIV-1,2), HTLV I i II, HBV (HBsAg, anty-HBc), HCV (anty-HCV-Ab) i VDRL ( Treponema pallidum);
  • Historia alergii na leki, w tym kontrasty do obrazowania lub produkty wołowe;
  • Stosowanie lub przewidywane stosowanie leków immunosupresyjnych lub leków zabronionych przez pierwsze trzy miesiące po pierwszym podaniu badanego produktu;
  • Wszelkie zmiany kliniczne, które badacz medyczny zinterpretuje jako zagrożenie dla rejestracji uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niższa dawka Cellavita HD
Uczestnicy przydzieleni do tej grupy otrzymają 3 podania, jedno na 30 dni, 1x10^6 komórek/zakres wagi na podanie Cellavita HD (n=3).
Biologiczny: Niższa dawka Cellavita HD
Pierwsi trzej uczestnicy włączeni do badania zostaną przydzieleni do ramienia z niższą dawką z rozłożonym leczeniem, z 30-dniową przerwą między pierwszym podaniem pierwszego uczestnika a pierwszym podaniem drugiego uczestnika przypisanego do tego ramienia. Wszyscy uczestnicy otrzymają łącznie 3 podania dożylne, jedno co 30 dni.
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste
Eksperymentalny: Cellavita HD Większa dawka
Uczestnicy przydzieleni do tej grupy otrzymają 3 podania, jedno na 30 dni, 2x10^6 komórek/zakres wagi na podanie Cellavita HD (n=3).
Biologiczny: Cellavita HD Większa dawka
Ostatnich trzech uczestników włączonych do badania zostanie przydzielonych do ramienia z wyższą dawką z rozłożonym leczeniem, z 30-dniową przerwą między pierwszym podaniem pierwszego uczestnika a pierwszym podaniem drugiego uczestnika przypisanego do tego ramienia. Wszyscy uczestnicy otrzymają łącznie 3 podania dożylne, jedno co 30 dni.
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo preparatu Cellavita HD poprzez okresowe monitorowanie zmian zdarzeń niepożądanych, parametrów życiowych, badań laboratoryjnych, EKG oraz częstości występowania nowotworów łagodnych i złośliwych
Ramy czasowe: pierwszy rok i kolejne 4 lata

Bezpieczeństwo badanego produktu zostanie szczegółowo ocenione na podstawie okresowych ocen dotyczących monitorowania zmian:

  • Zdarzenia niepożądane, w tym rodzaj, częstotliwość, intensywność, powaga, dotkliwość i podjęte działania związane z badaniem badanego produktu;
  • Parametry życiowe (ciśnienie tętnicze, tętno, temperatura pachowa), badanie fizykalne i lekarskie (BMI, masa ciała, wzrost, stan zdrowia - układu krążenia, oddechowego, pokarmowego, mięśniowo-szkieletowego i obwodowego, z naciskiem na ocenę neurologiczną i inne);
  • Badania laboratoryjne obejmowały analizę hematologiczną, biochemiczną, urologiczną i serologiczną;
  • Elektrokardiogram (EKG) 12 pochodnych;
  • Występowanie i klasyfikacja nowotworów łagodnych i złośliwych w następujących narządach/układach: OUN, płuca, wątroba, śledziona, trzustka, prostata, jądra, układ moczowy, hematologiczny i szkieletowy za pomocą badań laboratoryjnych, rezonansu magnetycznego, tomografii komputerowej i ultrasonografii.
pierwszy rok i kolejne 4 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wstępna skuteczność Cellavita HD na podstawie poprawy UHDRS i globalnej odpowiedzi klinicznej (CIBIS)
Ramy czasowe: pierwszy rok i kolejne 4 lata
Ocena zostanie dokonana poprzez statystyczne porównanie wyników poszczególnych składowych skali UHDRS: motorycznej, poznawczej i behawioralnej. Ogólna odpowiedź kliniczna zostanie oceniona poprzez porównanie statystyczne wyników wyjściowych zaobserwowanych przez Badacza przed i po leczeniu preparatem Cellavita HD.
pierwszy rok i kolejne 4 lata
Wstępna skuteczność preparatu Cellavita HD przez porównanie markerów stanu zapalnego
Ramy czasowe: pierwszy rok
Zostanie ocenione przez statystyczne porównanie markerów stanu zapalnego, w tym IL-4, IL-6, IL-10 (interleukina IL) i TNF-alfa (czynnik martwicy nowotworów alfa).
pierwszy rok
Odpowiedź immunologiczna Cellavita HD
Ramy czasowe: pierwszy rok
Odpowiedź immunologiczna indukowana przez Cellavita HD zostanie oceniona przez porównanie statystyczne między wynikami wyjściowymi proliferacji CD4+ i CD8+ i innymi ocenianymi czasami.
pierwszy rok
Wstępna skuteczność preparatu Cellavita HD przez porównanie oceny OUN
Ramy czasowe: pierwszy rok
Ocena zostanie dokonana poprzez statystyczne porównanie oceny OUN za pomocą rezonansu magnetycznego z pomiarami grubości kory, objętości różnych struktur mózgowia, zwłaszcza jąder podstawy, ze szczególnym uwzględnieniem zmian w jądrze ogoniastym i metabolicznych zidentyfikowanych w spektroskopii protonowej.
pierwszy rok
Ryzyko myśli samobójczych według Skali Oceny Depresji Hamiltona (HDRS)
Ramy czasowe: pierwszy rok i kolejne 4 lata
Zostanie oceniony przez domenę samobójczą. Punktacja klasyfikacyjna może odpowiadać łagodnej depresji (ocena: 8 do 13), umiarkowanej depresji (ocena: 19 - 22) i ciężkiej depresji (ocena: > 23).
pierwszy rok i kolejne 4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azidus Brasil

Współpracownicy

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Śledczy

  • Główny śledczy: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Identyfikator rejestru: CAAE)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Uważa się, że po analizie danych i przedstawieniu ich Krajowej Komisji Etyki Badań wszystkie dane z badania zostaną upublicznione.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Niższa dawka Cellavita HD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj