Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheitsbewertung von intravenös verabreichtem Cellavita HD bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit (SAVE-DH)

1. November 2022 aktualisiert von: Azidus Brasil

Erstmals in einer Humanstudie zur Bewertung der Sicherheit des Prüfpräparats Cellavita HD nach intravenöser Anwendung bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit

Cellavita HD ist eine Stammzelltherapie für die Huntington-Krankheit. Dies ist eine erste nicht randomisierte Phase-I-Studie am Menschen, in der Teilnehmer mit der Huntington-Krankheit drei intravenöse Injektionen erhalten und 5 Jahre lang beobachtet werden, um die Sicherheit und Verträglichkeit des Produkts und vorläufige Beweise für die Wirksamkeit zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine erste nicht randomisierte Phase-I-Studie am Menschen, in der Teilnehmer mit Huntington drei Monate lang drei intravenöse Injektionen mit einer von zwei Dosen des Prüfprodukts erhalten, eine jeden Monat. Daten zur Sicherheitsbewertung werden aus dem Register unerwünschter Ereignisse (einschließlich Art, Häufigkeit, Intensität, Schweregrad, Schweregrad und ergriffener Maßnahmen im Zusammenhang mit dem Prüfprodukt) zusammengestellt und können Änderungen der Vitalfunktionen, körperliche und medizinische Untersuchungen, Labor- oder Serologie umfassen Tests und Elektrokardiogramm (EKG) und durch das Auftreten gutartiger und bösartiger Neubildungen. Vorläufige Beweise für die Wirksamkeit werden anhand der globalen klinischen Verbesserung (CIBIS) und der Entwicklung der Krankheitsverbesserung (motorische, kognitive und verhaltensbezogene Verschlechterung) anhand der einheitlichen Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit – UHDRS und Entzündungsmarker: IL-4, IL-6, IL-10 – bewertet (Interleukin IL) und TNF-alpha (Tumornekrosefaktor alpha). Die ZNS-Verbesserung wird durch Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt. Schwankungen im Grad der Suizidneigung werden anhand der Hamilton Depression Rating Scale (HDRS) bewertet. Die immunologische Reaktion des Huntington-Produkts über den Verabreichungszeitraum wird anhand der CD4+- und CD8+-Proliferation und der Freisetzung von Entzündungsmarkern bewertet.

Teilnehmer, die nachweislich einen Verlust des klinischen Nutzens aufweisen, der im Verlauf der Behandlung erreicht wurde, der durch eine Verschlechterung der motorischen, kognitiven, verhaltensbezogenen und funktionellen Kapazitätssymptome, die anhand der UHDRS-Skala bewertet wurden, größer oder gleich dem für den natürlichen Verlauf der Krankheit erwarteten Wert wurde, erhalten zusätzliche Dosen des Produkts, solange nach Ermessen des Prüfarztes ein klinischer Nutzen besteht und/oder bis das Produkt auf den Markt kommt. Dieselbe Dosis, die von der Person während des Behandlungszeitraums verwendet wurde, wird während des gesamten Zeitraums zusätzlicher Dosen verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschrift und Datum ICF;
  • Fähigkeit, Anweisungen zu befolgen sowie die Studienanforderungen richtig zu verstehen und zu erfüllen;
  • Männlicher Teilnehmer im Alter von ≥ 21 und ≤ 65;
  • Teilnehmer, die einen medizinischen Bericht (PCR) einreichen, der die Huntington-Krankheit mit einer Anzahl von CAG-Wiederholungen auf Chromosom 4, größer oder gleich 40 und kleiner oder gleich 50, bestätigt (wenn der Teilnehmer die Untersuchung nicht durchgeführt hat und/oder wenn er dies nicht tut den Bericht verfügbar haben, sollte eine neue Prüfung durchgeführt werden);
  • 5 Punkte oder mehr auf der UHDRS-Skala zur motorischen Bewertung (Unified Huntington's Disease Rating Scale) zum Zeitpunkt der Einschreibung erreichen;
  • Erzielen Sie zum Zeitpunkt der Einschreibung zwischen 8 und 11 Punkte in der Funktionsfähigkeit der UHDRS-Skala.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme innerhalb von 12 Monaten an einer klinischen Studie;
  • Alle medizinischen Beobachtungsdaten (klinisch und körperlich), die die medizinische Forschung als Risiko für den Probanden bei der Aufnahme in die Studie beurteilt;
  • Alle Laboruntersuchungsdaten, die die medizinische Forschung als Risiko für den Probanden bei der Einschreibung in die Studie einstuft;
  • Diagnose der juvenilen Huntington-Krankheit;
  • Geschichte der Epilepsie;
  • Diagnose einer schweren kognitiven Beeinträchtigung;
  • Aktive dekompensierte psychiatrische Erkrankung;
  • Aktuelle oder Vorgeschichte von Neoplasien;
  • Aktuelle Vorgeschichte von gastrointestinalen, hepatischen, renalen, endokrinen, pulmonalen, hämatologischen, immunologischen, metabolischen Pathologien oder schweren und unkontrollierten kardiovaskulären Erkrankungen;
  • Diagnose einer aktiven Infektion, sei es viral, bakteriell, pilzartig oder durch einen anderen Erreger verursacht;
  • Teilnehmer, die Kontraindikationen haben, sich einem der in dieser Studie durchgeführten Tests zu unterziehen, tragen beispielsweise Herzschrittmacher oder einen chirurgischen Clip;
  • Geschichte des Missbrauchs von Alkohol oder illegalen Drogen;
  • Geschichte von 1 oder mehr Suizidepisoden in den zwei Jahren vor Besuch V-4;
  • Aktiver Raucher oder weniger als sechs Monate vor der Einschreibung mit dem Rauchen aufgehört;
  • Test positiv in mindestens einem der serologischen Tests: HIV 1 und 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I und II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (Anti-HCV-Ab) und VDRL ( Treponema pallidum);
  • Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie, einschließlich Kontrastmittel für die Bildgebung oder Rinderprodukte;
  • Anwendung oder erwartete Anwendung von Immunsuppressiva oder verbotenen Arzneimitteln in den ersten drei Monaten nach der ersten Verabreichung des Prüfpräparats;
  • Alle klinischen Veränderungen, die vom medizinischen Forscher als Risiko für die Einschreibung des Teilnehmers interpretiert werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cellavita HD Niedrigere Dosis
Teilnehmer, die diesem Arm zugeordnet sind, erhalten 3 Verabreichungen, eine alle 30 Tage, von 1x10^6 Zellen/Gewichtsbereich pro Verabreichung von Cellavita HD (n= 3).
Biologisch: Cellavita HD Niedrigere Dosis
Die ersten drei in die Studie aufgenommenen Teilnehmer werden dem niedriger dosierten Arm mit gestaffelter Behandlung zugeordnet, wobei zwischen der ersten Verabreichung des ersten Teilnehmers und der ersten Verabreichung des zweiten diesem Arm zugeordneten Teilnehmers ein Intervall von 30 Tagen besteht. Alle Teilnehmer erhalten insgesamt 3 intravenöse Verabreichungen, eine alle 30 Tage.
Andere Namen:
  • Zelltherapie, mesenchymale Stammzellen
Experimental: Cellavita HD Höhere Dosis
Teilnehmer, die diesem Arm zugeordnet sind, erhalten 3 Verabreichungen, eine alle 30 Tage, von 2x10^6 Zellen/Gewichtsbereich pro Verabreichung von Cellavita HD (n= 3).
Biologisch: Cellavita HD Höhere Dosis
Die letzten drei in die Studie aufgenommenen Teilnehmer werden dem Arm mit der höheren Dosis mit gestaffelter Behandlung zugeordnet, wobei zwischen der ersten Verabreichung des ersten Teilnehmers und der ersten Verabreichung des zweiten diesem Arm zugeordneten Teilnehmers ein Intervall von 30 Tagen besteht. Alle Teilnehmer erhalten insgesamt 3 intravenöse Verabreichungen, eine alle 30 Tage.
Andere Namen:
  • Zelltherapie, mesenchymale Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von Cellavita HD durch regelmäßige Überwachung von Veränderungen bei unerwünschten Ereignissen, Vitalfunktionen, Labortests, EKG und Inzidenz gutartiger und bösartiger Neubildungen
Zeitfenster: ersten Jahr und in den folgenden 4 Jahren

Die Sicherheit des Prüfpräparats wird detailliert anhand regelmäßiger Bewertungen bewertet, bei denen die Überwachung von Änderungen in Betracht gezogen wird von:

  • Unerwünschte Ereignisse, einschließlich Art, Häufigkeit, Intensität, Ernsthaftigkeit, Schweregrad und ergriffener Maßnahmen im Zusammenhang mit der Prüfproduktstudie;
  • Vitalfunktionen (BP, HR, Achseltemperatur), körperliche und medizinische Untersuchung (BMI, Gewicht, Größe, medizinischer Zustand – kardiovaskulär, pulmonal, verdauungsfördernd, muskuloskelettal und peripher, mit Schwerpunkt auf der neurologischen Beurteilung und anderen);
  • Labortests umfassten hämatologische, biochemische, urologische und serologische Analysen;
  • Elektrokardiogramm (EKG) von 12 Ableitungen;
  • Inzidenz und Klassifizierung von gutartigen und bösartigen Neubildungen in den folgenden Organen/Systemen: ZNS, Lunge, Leber, Milz, Bauchspeicheldrüse, Prostata, Hoden, Harnwege, hämatologisches und Skelettsystem durch Laboruntersuchungen, Magnetresonanztomographie, Computertomographie und Ultraschall.
ersten Jahr und in den folgenden 4 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vorläufige Wirksamkeit von Cellavita HD durch UHDRS-Verbesserung und globales klinisches Ansprechen (CIBIS)
Zeitfenster: ersten Jahr und in den folgenden 4 Jahren
Wird durch statistischen Vergleich der Ergebnisse der einzelnen Komponenten der UHDRS-Skala ausgewertet: motorisch, kognitiv und Verhalten. Das globale klinische Ansprechen wird durch einen statistischen Vergleich zwischen dem Ausgangswert, der vom Prüfarzt vor und nach der Behandlung mit Cellavita HD beobachtet wurde, bewertet.
ersten Jahr und in den folgenden 4 Jahren
Vorläufige Wirksamkeit von Cellavita HD durch Vergleich der Entzündungsmarker
Zeitfenster: erstes Jahr
Ausgewertet wird durch statistischen Vergleich der Entzündungsmarker IL-4, IL-6, IL-10 (Interleukin IL) und TNF-alpha (Tumornekrosefaktor alpha).
erstes Jahr
Immunologische Reaktion von Cellavita HD
Zeitfenster: erstes Jahr
Die durch Cellavita HD induzierte immunologische Reaktion wird durch einen statistischen Vergleich zwischen den Ausgangswerten der CD4+- und CD8+-Proliferation und den anderen bewerteten Zeiten bewertet.
erstes Jahr
Vorläufige Wirksamkeit von Cellavita HD im Vergleich zur ZNS-Beurteilung
Zeitfenster: erstes Jahr
Ausgewertet werden durch statistischen Vergleich der ZNS-Beurteilung mittels Magnetresonanzbild bei kortikalen Dickenmessungen Volumina verschiedener Hirnstrukturen, insbesondere der Basalganglien, unter besonderer Berücksichtigung von protonenspektroskopisch identifizierten Caudat- und Stoffwechselveränderungen.
erstes Jahr
Risiko von Suizidgedanken nach Hamilton Depression Rating Scale (HDRS)
Zeitfenster: ersten Jahr und in den folgenden 4 Jahren
Wird von selbstmörderischer Domäne ausgewertet. Die klassifikatorische Potenzierung kann einer leichten Depression (Score: 8 bis 13), einer mittelschweren Depression (Score: 19–22) und einer schweren Depression (Score: > 23) entsprechen.
ersten Jahr und in den folgenden 4 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azidus Brasil

Mitarbeiter

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Ermittler

  • Hauptermittler: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Registrierungskennung: CAAE)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Beschreibung des IPD-Plans

Es wird davon ausgegangen, dass nach der Datenanalyse und Präsentation bei der Nationalen Kommission für Forschungsethik alle Daten der Studie veröffentlicht werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Huntington-Krankheit

Klinische Studien zur Cellavita HD Niedrigere Dosis

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Thailand

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren