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Valutazione della sicurezza di Cellavita HD somministrato per via endovenosa nei partecipanti con malattia di Huntington (SAVE-DH)

1 novembre 2022 aggiornato da: Azidus Brasil

Primo in uno studio sull'uomo per valutare la sicurezza del prodotto sperimentale Cellavita HD dopo l'applicazione endovenosa nei partecipanti con malattia di Huntington

Cellavita HD è una terapia con cellule staminali per la Malattia di Huntington. Questo è il primo studio di fase I non randomizzato sull'uomo in cui i partecipanti con malattia di Huntington riceveranno tre iniezioni endovenose e saranno seguiti per 5 anni per valutare la sicurezza e la tollerabilità del prodotto e prove preliminari di efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase I, non randomizzato, in cui i partecipanti con MH riceveranno tre iniezioni endovenose di una delle due dosi del prodotto sperimentale, una ogni mese per tre mesi. I dati di valutazione della sicurezza saranno composti dal registro degli eventi avversi (inclusi tipo, frequenza, intensità, gravità, gravità e azione intrapresa in relazione al prodotto sperimentale), potrebbero includere cambiamenti nei segni vitali, valutazioni fisiche e mediche, laboratorio o sierologia test ed elettrocardiogramma (ECG) e dall'incidenza di neoplasie benigne e maligne. Le prove preliminari di efficacia saranno valutate dal miglioramento clinico globale (CIBIS) e dall'evoluzione del miglioramento della malattia (degrado motorio, cognitivo e comportamentale) attraverso la Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS e marcatori infiammatori: IL-4, IL-6, IL-10 (interleuchina IL) e TNF-alfa (fattore di necrosi tumorale alfa). Il miglioramento del sistema nervoso centrale sarà valutato mediante risonanza magnetica (MRI). La fluttuazione del grado di tendenza al suicidio sarà valutata mediante Hamilton Depression Rating Scale (HDRS). La risposta immunologica del prodotto HD durante il periodo di somministrazione sarà valutata dalla proliferazione di CD4+ e CD8+ e dal rilascio di marcatori infiammatori.

I partecipanti che mostrano evidenza di perdita del beneficio clinico raggiunto nel corso del trattamento verificato attraverso un peggioramento maggiore o uguale a quello atteso per il decorso naturale della malattia sui sintomi della capacità motoria, cognitiva, comportamentale e funzionale valutati dalla scala UHDRS, riceveranno ulteriori dosi del prodotto purché vi sia un beneficio clinico a discrezione dello sperimentatore e/o fino a quando il prodotto non sarà commercializzato. La stessa dose utilizzata dal soggetto durante il periodo di trattamento verrà somministrata per tutto il periodo di dosi aggiuntive.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasile, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 17 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Firmare e datare ICF;
  • Capacità di seguire le istruzioni e capacità di comprendere e soddisfare correttamente i requisiti dello studio;
  • Partecipante maschio di età ≥ 21 e ≤ 65;
  • Partecipanti che presentano referto medico (PCR) attestante la Malattia di Huntington con un numero di ripetizioni CAG sul cromosoma 4, maggiore o uguale a 40 e minore o uguale a 50 (se il partecipante non ha eseguito l'esame e/o se non avere a disposizione il referto, bisognerebbe fare un nuovo esame);
  • Ottieni 5 punti o più nella scala UHDRS di valutazione motoria (Unified Huntington's Disease Rating Scale) al momento dell'iscrizione;
  • Punteggio compreso tra 8 e 11 punti nella capacità funzionale della scala UHDRS al momento dell'iscrizione.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione entro 12 mesi a qualsiasi sperimentazione clinica;
  • Qualsiasi dato di osservazione medica (clinica e fisica) che la ricerca medica giudichi come un rischio per il soggetto in caso di iscrizione allo studio;
  • Eventuali dati di esami di laboratorio che la ricerca medica giudica a rischio per il soggetto in caso di iscrizione allo studio;
  • Diagnosi giovanile della malattia di Huntington;
  • Storia dell'epilessia;
  • Diagnostica del deterioramento cognitivo maggiore;
  • Malattia psichiatrica attiva scompensata;
  • Storia attuale o precedente di neoplasia;
  • Anamnesi attuale di patologia gastrointestinale, epatica, renale, endocrina, polmonare, ematologica, immunitaria, metabolica o malattia cardiovascolare grave e incontrollata;
  • Diagnostica di qualsiasi infezione attiva, sia essa virale, batterica, fungina o causata da un altro agente patogeno;
  • I partecipanti che hanno controindicazione a sottoporsi a uno qualsiasi dei test eseguiti in questo studio, ad esempio, hanno pacemaker o clip chirurgiche;
  • Storia di abuso di alcol o droghe illegali;
  • Storia di 1 o più episodi di suicidio nei due anni precedenti la Visita V-4;
  • Fumatore attivo o ha smesso di fumare meno di sei mesi prima dell'iscrizione;
  • Test positivo ad almeno uno dei test sierologici: HIV 1 e 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I e II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) e VDRL ( treponema pallido);
  • Anamnesi di allergia ai farmaci, inclusi mezzi di contrasto per imaging o prodotti bovini;
  • In uso o uso previsto di farmaci immunosoppressori o medicinali proibiti per i primi tre mesi dopo la prima somministrazione del prodotto sperimentale;
  • Qualsiasi cambiamento clinico interpretato dal ricercatore medico come un rischio per l'arruolamento del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellavita HD dose inferiore
I partecipanti assegnati a questo braccio riceveranno 3 somministrazioni, una ogni 30 giorni, di 1x10^6 cellule/gamma di peso per somministrazione di Cellavita HD (n= 3).
Biologico: Cellavita HD dose inferiore
I primi tre partecipanti arruolati nello studio verranno assegnati al braccio a dose inferiore con trattamento scaglionato, con un intervallo di 30 giorni tra la prima somministrazione del primo partecipante e la prima somministrazione del secondo partecipante assegnato a questo braccio. Tutti i partecipanti riceveranno un totale di 3 somministrazioni endovenose, una ogni 30 giorni.
Altri nomi:
  • terapia cellulare, cellule staminali mesenchimali
Sperimentale: Cellavita HD Dose più alta
I partecipanti assegnati a questo braccio riceveranno 3 somministrazioni, una ogni 30 giorni, di 2x10^6 cellule/intervallo di peso per somministrazione di Cellavita HD (n= 3).
Biologico: Cellavita HD Dose più alta
Gli ultimi tre partecipanti arruolati nello studio verranno assegnati al braccio a dose più alta con trattamento scaglionato, con un intervallo di 30 giorni tra la prima somministrazione del primo partecipante e la prima somministrazione del secondo partecipante assegnato a questo braccio. Tutti i partecipanti riceveranno un totale di 3 somministrazioni endovenose, una ogni 30 giorni.
Altri nomi:
  • terapia cellulare, cellule staminali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di Cellavita HD attraverso il monitoraggio periodico delle variazioni di eventi avversi, segni vitali, test di laboratorio, ECG e incidenza di neoplasie benigne e maligne
Lasso di tempo: primo anno e nei successivi 4 anni

La sicurezza del prodotto sperimentale sarà valutata in dettaglio da valutazioni periodiche che contemplano il monitoraggio delle modifiche di:

  • Eventi avversi inclusi tipo, frequenza, intensità, gravità, severità e azione intrapresa in relazione allo studio del prodotto sperimentale;
  • Segni vitali (PA, FC, temperatura ascellare), esame fisico e medico (BMI, peso, altezza, condizione medica - cardiovascolare, polmonare, digestiva, muscoloscheletrica e periferica, con enfasi sulla valutazione neurologica e altri);
  • I test di laboratorio includevano analisi ematologiche, biochimiche, urologiche e sierologiche;
  • Elettrocardiogramma (ECG) di 12 derivazioni;
  • Incidenza e classificazione delle neoplasie benigne e maligne nei seguenti organi/sistemi: SNC, polmone, fegato, milza, pancreas, prostata, testicolo, apparato urinario, ematologico e scheletrico attraverso gli esami di laboratorio, risonanza magnetica, tomografia computerizzata ed ecografia.
primo anno e nei successivi 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia preliminare di Cellavita HD mediante miglioramento UHDRS e risposta clinica globale (CIBIS)
Lasso di tempo: primo anno e nei successivi 4 anni
Saranno valutati mediante confronto statistico dei risultati di ciascuna componente della scala UHDRS: motoria, cognitiva e comportamentale. La risposta clinica globale sarà valutata mediante confronto statistico tra il punteggio basale osservato dallo sperimentatore prima e dopo il trattamento con Cellavita HD.
primo anno e nei successivi 4 anni
Efficacia preliminare di Cellavita HD rispetto ai marcatori infiammatori
Lasso di tempo: primo anno
Verrà valutato mediante confronto statistico dei marcatori infiammatori inclusi IL-4, IL-6, IL-10 (interleuchina IL) e TNF-alfa (fattore di necrosi tumorale alfa).
primo anno
Risposta immunologica di Cellavita HD
Lasso di tempo: primo anno
La risposta immunologica indotta da Cellavita HD sarà valutata mediante confronto statistico tra i risultati basali della proliferazione CD4+ e CD8+ e gli altri tempi valutati.
primo anno
Efficacia preliminare di Cellavita HD rispetto alla valutazione del sistema nervoso centrale
Lasso di tempo: primo anno
Saranno valutati mediante confronto statistico la valutazione del SNC attraverso l'immagine di risonanza magnetica alle misurazioni dello spessore corticale, i volumi di diverse strutture cerebrali, in particolare i gangli della base, con particolare attenzione ai cambiamenti caudati e metabolici identificati nella spettroscopia protonica.
primo anno
Rischio di ideazione suicidaria secondo Hamilton Depression Rating Scale (HDRS)
Lasso di tempo: primo anno e nei successivi 4 anni
Sarà valutato dal dominio suicida. La punteggiatura classificatoria può corrispondere a depressione lieve (punteggio: da 8 a 13), depressione moderata (punteggio: 19 - 22) e depressione grave (punteggio: > 23).
primo anno e nei successivi 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Azidus Brasil

Collaboratori

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Investigatori

  • Investigatore principale: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2017

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

5 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Identificatore di registro: CAAE)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Descrizione del piano IPD

Si ritiene che dopo l'analisi dei dati e la presentazione alla Commissione nazionale sull'etica della ricerca, tutti i dati dello studio diventeranno pubblici.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Huntington

Prove cliniche su Cellavita HD dose inferiore

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