Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsutvärdering av Cellavita HD administrerat intravenöst hos deltagare med Huntingtons sjukdom (SAVE-DH)

1 november 2022 uppdaterad av: Azidus Brasil

Först i mänsklig studie för att utvärdera säkerheten för Cellavita HD undersökningsprodukt efter intravenös applicering hos deltagare med Huntingtons sjukdom

Cellavita HD är en stamcellsterapi för Huntingtons sjukdom. Detta är en först i människa, icke-randomiserad, fas I-studie där deltagare med Huntingtons sjukdom kommer att få tre intravenösa injektioner och kommer att följas under 5 år för att utvärdera produktens säkerhet och tolererbarhet och preliminära bevis på effektivitet.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en först i människa, icke-randomiserad, fas I-studie där deltagare med HD kommer att få tre intravenösa injektioner av en av två doser av prövningsprodukten, en varje månad i tre månader. Säkerhetsutvärderingsdata kommer att bestå av registret över biverkningar (inklusive typ, frekvens, intensitet, allvarlighetsgrad, svårighetsgrad och åtgärder som vidtagits i samband med prövningsprodukten), kan inkludera förändringar i vitala tecken, fysiska och medicinska utvärderingar, laboratorium eller serologi tester och elektrokardiogram (EKG), och av förekomsten av benigna och maligna neoplasmer. Preliminära bevis för effekt kommer att utvärderas genom global klinisk förbättring (CIBIS) och utveckling av sjukdomsförbättring (motorisk, kognitiv och beteendeförsämring) genom Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS och inflammatoriska markörer: IL-4, IL-6, IL-10 (interleukin IL) och TNF-alfa (tumoral nekrosfaktor alfa). CNS-förbättring kommer att bedömas med magnetisk resonanstomografi (MRT). Fluktuationer i självmordstendensgrad kommer att utvärderas av Hamilton Depression Rating Scale (HDRS). Det immunologiska svaret för HD-produkten under administreringsperioden kommer att utvärderas genom CD4+ och CD8+ proliferation och frisättning av inflammatoriska markörer.

Deltagare som visar tecken på förlust av klinisk nytta som uppnåtts under behandlingsförloppet verifierad genom försämring större eller lika med det som förväntas för det naturliga sjukdomsförloppet på motoriska, kognitiva, beteendemässiga och funktionella kapacitetssymptom bedömda med UHDRS-skalan, kommer att få ytterligare doser av produkten så länge det finns klinisk nytta enligt utredarens gottfinnande och/eller tills produkten marknadsförs. Samma dos som används av patienten under behandlingsperioden kommer att administreras under hela perioden med ytterligare doser.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

19 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Signera och datera ICF;
  • Förmåga att följa instruktioner samt förmåga att förstå och uppfylla studiekraven korrekt;
  • Manlig deltagare i åldern ≥ 21 och ≤ 65;
  • Deltagare som lämnar in medicinsk rapport (PCR) som intygar Huntingtons sjukdom med ett antal CAG-repetitioner på kromosom 4, större än eller lika med 40 och mindre än eller lika med 50 (om deltagaren inte har utfört undersökningen och/eller om han inte gör det ha rapporten tillgänglig, en ny tentamen bör göras);
  • Få 5 poäng eller mer i motorisk bedömning UHDRS-skala (Unified Huntington's Disease Rating Scale) vid tidpunkten för registreringen;
  • Få mellan 8 och 11 poäng i UHDRS-skalans funktionella kapacitet vid tidpunkten för registreringen.

Exklusions kriterier:

  • Deltagande inom 12 månader i någon klinisk prövning;
  • Alla medicinska observationsdata (kliniska och fysiska) som medicinsk forskning bedömer som en risk för försökspersonen vid inskrivning till studien;
  • Alla laboratorieundersökningsdata som medicinsk forskning bedömer som en risk för försökspersonen vid inskrivning till studien;
  • Juvenil Huntingtons sjukdom diagnos;
  • Historia av epilepsi;
  • Diagnostik av stor kognitiv funktionsnedsättning;
  • Aktiv dekompenserad psykiatrisk sjukdom;
  • Nuvarande eller tidigare historia av neoplasi;
  • Aktuell historia av gastrointestinal, lever, njure, endokrin, pulmonell, hematologisk, immun, metabolisk patologi eller allvarlig och okontrollerad kardiovaskulär sjukdom;
  • Diagnostik av aktiv infektion, vare sig den är viral, bakteriell, svamp eller orsakad av en annan patogen;
  • Deltagare som har kontraindikationer för att genomgå något av testerna som utförts i denna studie, till exempel, har pacemaker eller kirurgisk klämma;
  • Historia om missbrukare av alkohol eller illegala droger;
  • Historik om 1 eller flera episoder av självmord under de två åren före besök V-4;
  • Aktiv rökare eller har slutat röka mindre än sex månader före inskrivningen;
  • Testa positivt i minst ett av de serologiska testerna: HIV 1 och 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I och II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) och VDRL ( Treponema pallidum);
  • Historik av läkemedelsallergi, inklusive kontraster för bildbehandling, eller nötkreatursprodukter;
  • Vid användning eller förväntad användning av immunsuppressiva läkemedel eller förbjudna läkemedel under de första tre månaderna efter den första administreringen av prövningsprodukten;
  • Eventuella kliniska förändringar som av den medicinska forskaren tolkas som en risk för deltagarens inskrivning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cellavita HD Lägre dos
Deltagare som tilldelas denna arm kommer att få 3 administreringar, en var 30:e dag, med 1x10^6 celler/viktintervall per administrering av Cellavita HD (n=3) .
Biologisk: Cellavita HD Lägre dos
De tre första deltagarna som ingår i studien kommer att tilldelas den lägre dosarmen med förskjuten behandling, med ett intervall på 30 dagar mellan den första administreringen av den första deltagaren och den första administreringen av den andra deltagaren som tilldelas denna arm. Alla deltagare kommer att få totalt 3 intravenös administrering, en var 30:e dag.
Andra namn:
  • cellterapi, mesenkymala stamceller
Experimentell: Cellavita HD Högre dos
Deltagare som tilldelas denna arm kommer att få 3 administreringar, en var 30:e dag, med 2x10^6 celler/viktintervall per administrering av Cellavita HD (n=3).
Biologisk: Cellavita HD Högre dos
De tre sista deltagarna som registrerats i studien kommer att tilldelas den högre dosarmen med förskjuten behandling, med ett intervall på 30 dagar mellan den första administreringen av den första deltagaren och den första administreringen av den andra deltagaren som tilldelas denna arm. Alla deltagare kommer att få totalt 3 intravenös administrering, en var 30:e dag.
Andra namn:
  • cellterapi, mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för Cellavita HD genom periodisk övervakning av förändringar vid biverkningar, vitala tecken, laboratorietester, EKG och förekomsten av benigna och maligna neoplasmer
Tidsram: första året och under de följande 4 åren

Säkerheten för undersökningsprodukten kommer att utvärderas i detalj från periodiska utvärderingar som överväger att övervaka förändringar av:

  • Biverkningar inklusive typ, frekvens, intensitet, allvarlighetsgrad, svårighetsgrad och åtgärder som vidtagits i samband med produktstudien;
  • Vitala tecken (BP, HR, axillär temperatur), fysisk och medicinsk undersökning (BMI, vikt, längd, medicinskt tillstånd - kardiovaskulära, pulmonella, matsmältningsorgan, muskuloskeletala och perifera, med tonvikt på den neurologiska bedömningen och andra);
  • Laboratorietester inkluderade hematologisk, biokemisk, urologisk och serologisk analys;
  • Elektrokardiogram (EKG) av 12 härledningar;
  • Förekomst och klassificering av benigna och maligna neoplasmer i följande organ/system: CNS, lunga, lever, mjälte, pankreas, prostata, testikel, urinvägar, hematologiska och skelettsystem genom laboratorietester, magnetröntgen, datortomografi och ultraljud.
första året och under de följande 4 åren

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Preliminär effekt av Cellavita HD genom UHDRS-förbättring och globalt kliniskt svar (CIBIS)
Tidsram: första året och under de följande 4 åren
Kommer att utvärderas genom statistisk jämförelse av resultaten för varje UHDRS-skalkomponent: motorisk, kognitiv och beteende. Det globala kliniska svaret kommer att bedömas genom statistisk jämförelse mellan baseline-poäng som observerats av utredaren före och efter Cellavita HD-behandling.
första året och under de följande 4 åren
Preliminär effekt av Cellavita HD genom jämförelse av de inflammatoriska markörerna
Tidsram: första året
Kommer att utvärderas genom statistisk jämförelse av de inflammatoriska markörerna inklusive IL-4, IL-6, IL-10 (interleukin IL) och TNF-alfa (tumoral necrosis factor alfa).
första året
Immunologiskt svar av Cellavita HD
Tidsram: första året
Det immunologiska svaret som induceras av Cellavita HD kommer att utvärderas genom statistisk jämförelse mellan baslinjeresultat av CD4+ och CD8+ proliferation och de andra utvärderade tiderna.
första året
Preliminär effekt av Cellavita HD genom jämförelse av CNS-bedömningen
Tidsram: första året
Kommer att utvärderas genom statistisk jämförelse av CNS-bedömningen genom magnetisk resonansbild vid kortikala tjockleksmätningar, volymer av olika hjärnstrukturer, speciellt de basala ganglierna, med särskild uppmärksamhet på caudat och metabola förändringar identifierade i protonspektroskopi.
första året
Risk för självmordstankar enligt Hamilton Depression Rating Scale (HDRS)
Tidsram: första året och under de följande 4 åren
Kommer att utvärderas av självmordsdomän. Den klassificerande pontuationen kan motsvara mild depression (poäng: 8 till 13), måttlig depression (poäng: 19 - 22) och svår depression (poäng: > 23).
första året och under de följande 4 åren

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Azidus Brasil

Samarbetspartners

Cellavita Pesquisa Científica Ltda
Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Utredare

  • Huvudutredare: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 oktober 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2022

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2016

Första postat (Uppskatta)

5 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SAVE-DH
  • 51005115.9.0000.5412 (Registeridentifierare: CAAE)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

IPD-planbeskrivning

Man tror att efter dataanalysen och presentationen för National Commission on Research Ethics kommer alla data från studien att bli offentliga.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom

Kliniska prövningar på Cellavita HD Lägre dos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera