Hodnocení bezpečnosti přípravku Cellavita HD podávaného intravenózně u účastníků s Huntingtonovou chorobou (SAVE-DH)

Kritéria pro zařazení:

• Podepsat a datum ICF;
• Schopnost dodržovat pokyny a také schopnost správně porozumět a plnit studijní požadavky;
• Mužský účastník ve věku ≥ 21 a ≤ 65 let;
• Účastníci, kteří předloží lékařskou zprávu (PCR) potvrzující Huntingtonovu chorobu s počtem opakování CAG na chromozomu 4, větším nebo rovným 40 a menším nebo rovným 50 (pokud účastník neprovedl vyšetření a/nebo pokud jej neprovedl) mít zprávu k dispozici, měla by být provedena nová zkouška);
• Skóre 5 bodů nebo více na stupnici hodnocení motoriky UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) v době zápisu;
• Skóre mezi 8 a 11 body ve funkční kapacitě škály UHDRS v době zápisu.

Kritéria vyloučení:

• Účast v jakémkoli klinickém hodnocení do 12 měsíců;
• Jakékoli údaje z lékařského pozorování (klinické a fyzikální), které lékařský výzkum posoudí jako riziko pro subjekt, pokud se zaregistruje do studie;
• Jakákoli data z laboratorních vyšetření, která lékařský výzkum posoudí jako riziko pro subjekt, pokud se zapíše do studie;
• diagnóza juvenilní Huntingtonovy choroby;
• Anamnéza epilepsie;
• Diagnostika závažných kognitivních poruch;
• Aktivní dekompenzované psychiatrické onemocnění;
• Současná nebo předchozí anamnéza neoplazie;
• Současná anamnéza gastrointestinální, jaterní, renální, endokrinní, plicní, hematologické, imunitní, metabolické patologie nebo závažného a nekontrolovaného kardiovaskulárního onemocnění;
• Diagnostika jakékoli aktivní infekce, ať už virové, bakteriální, plísňové nebo způsobené jiným patogenem;
• Účastníci, kteří mají kontraindikaci podstoupit některý z testů provedených v této studii, mají například kardiostimulátory nebo chirurgickou svorku;
• Historie uživatelů alkoholu nebo nelegálních drog;
• Anamnéza 1 nebo více epizod sebevraždy během dvou let před návštěvou V-4;
• aktivní kuřák nebo přestal kouřit méně než šest měsíců před zápisem;
• Test pozitivní alespoň v jednom ze sérologických testů: HIV 1 a 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I a II, HBV (HBsAg, anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) a VDRL ( Treponema pallidum);
• Alergie na léky v anamnéze, včetně kontrastů pro zobrazování, nebo hovězích produktů;
• při užívání nebo očekávaném užívání imunosupresivních léků nebo zakázaných léků po dobu prvních tří měsíců po prvním podání hodnoceného přípravku;
• Jakékoli klinické změny, které lékařský výzkumník interpretuje jako riziko pro účast účastníka.