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研究评估 Octagam 10% 治疗皮肌炎（特发性炎症性肌病）患者的疗效和安全性 (IIM)

2021年11月22日 更新者：Octapharma

前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照的 III 期研究评估 Octagam 10% 在皮肌炎患者中的疗效和安全性（“ProDERM 研究”）

前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照的 III 期研究评估 Octagam 10% 在皮肌炎患者中的疗效和安全性（“ProDERM 研究”）

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

95

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Ivano-Frankivs'k、乌克兰、76018
        • Octapharma Research Site
      • Lviv、乌克兰、79000
        • Octapharma Research Site
      • Sumy、乌克兰、40022
        • Octapharma Research Site
      • Ternopil'、乌克兰、46002
        • Octapharma Research Site
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、115522
        • Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
      • Moscow、俄罗斯联邦、119435
        • I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
      • Orenburg、俄罗斯联邦、460018
        • Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、190068
        • 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191028
        • AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
  • 加拿大
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1E2
        • Octapharma Research Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、H-1085
        • Semmelweis University Dermatology Clinic
      • Debrecen、匈牙利、H-4032
        • University of Debrecen Dept of Internal Medicine
      • Szeged、匈牙利、H-6720
        • University of Szeged Dermatology Clinic
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Münster、德国、48149
        • Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
  • 捷克语
      • Praha、捷克语、128 50
        • Revmatologicky Ustav
  • 波兰
      • Kraków、波兰、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw、波兰、02-637
        • Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
  • 罗马尼亚
      • Cluj-Napoca、罗马尼亚、400006
        • Octapharma Research Site
  • 美国
    • California
      • Huntington Beach、California、美国、92647
        • Octapharma Research Site
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Octapharma Research Site
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California -Irvine
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32819
        • Octapharma Research Site
      • Panama City、Florida、美国、32405
        • NeuroMedical Research Center
      • Plantation、Florida、美国、33324
        • Octapharma Research Site
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Octapharma Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Octapharma Research Site
    • New York
      • Great Neck、New York、美国、11021
        • Octapharma Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Murfreesboro、Tennessee、美国、37130
        • Stones River Dermatology
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston、Texas、美国、77034
        • Octapharma Research Site
      • Waco、Texas、美国、76710
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105AZ
        • Academic Medical Centre University of Amsterdam

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 79年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 根据 Bohan 和 Peter 标准诊断为明确或可能 DM 的受试者。
  2. 接受皮质类固醇和/或最多 2 种免疫抑制剂治疗并接受至少 4 周稳定治疗的受试者（参见第 4.2.1 节） 或 先前对皮质类固醇和至少 1 种额外的免疫抑制药物反应失败或先前不耐受的受试者，并且根据第 4.2.1 节（表 2）清除了类固醇/免疫抑制药物。
  3. 患有活动性疾病的受试者，由独立裁决委员会评估和同意。
  4. Manual Muscle Testing-8 (MMT-8) 得分 <142，至少有 2 项其他异常核心组测量 (CSM)（视觉模拟量表 [VAS] 患者整体活动 ≥2 cm，医生整体疾病活动 ≥2 cm，额外-肌肉活动≥2cm；至少一项肌酶>1.5倍正常值上限，健康评估问卷≥0.25）。
  5. ≥ 18 岁至 < 80 岁的男性或女性。
  6. 在进行任何与研究相关的程序之前，从受试者那里获得的自愿、完全知情的书面同意。
  7. 受试者必须能够理解并遵守研究方案的相关方面。

排除标准：

  1. 癌症相关性肌炎，定义为在癌症诊断后 2 年内诊断出肌炎（基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌已切除并治愈，分别至少 1 年或 5 年，自切除后已通过）。
  2. 在过去5年内诊断出活动性恶性疾病或恶性肿瘤（包括血液恶性肿瘤和实体瘤）或在过去10年内诊断出乳腺癌的证据。
  3. 患有重叠肌炎（与干燥综合征重叠除外）、结缔组织病相关 DM、包涵体肌炎、多发性肌炎、幼年型皮肌炎或药物性肌病的受试者。
  4. 患有免疫介导的坏死性肌病但没有典型 DM 皮疹的受试者。
  5. 除 DM 外，患有全身性严重肌肉骨骼疾病的受试者无法由医生对受试者进行充分评估。
  6. 在入组前的最后 6 个月内接受过 IgG 治疗的受试者。
  7. 在入组前的最后 3 个月内接受过血液或血浆衍生产品（IgG 除外）或血浆置换的受试者。
  8. 在试验期间开始或计划开始以物理治疗为导向的锻炼方案的受试者。
  9. 心功能不全（纽约心脏协会 III/IV）、心肌病、需要治疗的严重心律失常、不稳定或晚期缺血性心脏病。
  10. 严重的肝病，有腹水和肝性脑病的迹象。
  11. 严重肾脏疾病（定义为估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min/1.73 平方米）。
  12. 已知乙型肝炎、丙型肝炎或HIV感染。
  13. 受试者有TEE病史如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞、缺血性中风、短暂性脑缺血发作、外周动脉疾病（Fontaine IV）。
  14. 体重指数≥40 kg/m2。
  15. 其症状和影响可能改变蛋白质分解代谢和/或 IgG 使用的医疗状况（例如 蛋白丢失性肠病、肾病综合征）。
  16. 已知 IgA 缺乏症且有 IgA 抗体。
  17. 对免疫球蛋白、血液或血浆衍生产品或 Octagam 10% 的任何成分有超敏反应、过敏反应或严重全身反应的历史。
  18. 已知的血液高粘稠度或其他高凝状态。
  19. 在研究登记前的过去 5 年内有药物滥用史的受试者。
  20. 受试者不能或不愿理解或遵守研究方案。
  21. 在研究入组前 3 个月内参加另一项具有研究性治疗的介入性临床研究。
  22. 母乳喂养、怀孕或计划怀孕或不愿采用有效节育方法（例如植入物、注射剂、复方口服避孕药、某些宫内节育器 [IUD]、禁欲或结扎输精管的伴侣）的妇女最后一次 IMP 输注后 4 周。
  23. 根据官方指令或法院命令被安置在机构或护理设施中的受试者。
  24. 以任何方式依赖申办者、研究者或研究中心的受试者。
  25. 在第 4.2.2 节（表 3）定义的清除期内接受禁用药物治疗的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
在第一盲期（16 周）期间，随机接受安慰剂的受试者将每 4 周接受 4 次安慰剂输注。 如果在第一阶段确认恶化（连续 2 次访问恶化），受试者将切换到 Octagam 10%。 在第 16 周进行反应评估后，所有未确认恶化的受试者和由于确认恶化而切换到 Octagam 10% 但在第一阶段没有进一步确认恶化的受试者将继续在第一阶段每 4 周接受 2.0 g/kg 的 Octagam 10%随后的 6 个月开放标签延长期。 在第 28 周，在 2.0 g/kg Octagam 10% 稳定的受试者可以根据研究者的判断转换为 1.0 g/kg Octagam 10%。 由于确认恶化而随机分配至安慰剂并改用 Octagam 10% 的受试者，在连续 2 次就诊时在 Octagam 10% 治疗期间也出现恶化的受试者将在第 16 周的反应评估后退出，并且不会进入延长期。
其他：安慰剂
接受安慰剂治疗的患者
实验性的：八角10%
在盲法第一阶段（16 周）期间，随机分配至 Octagam 的受试者将每 4 周接受 4 次 2.0 g/kg Octagam 10% 的输注。 如果在第一阶段确认恶化（连续 2 次访问恶化），受试者将转为替代治疗。 在第 16 周进行反应评估后，所有在第一阶段没有确认恶化的受试者将在随后的 6 个月开放标签延长期内每 4 周继续接受 2.0 g/kg 的 Octagam 10%。 在第 28 周，在 2.0 g/kg Octagam 10% 稳定的受试者可以根据研究者的判断转换为 1.0 g/kg Octagam 10%。 随机分配到 Octagam 并因确认恶化而转为替代治疗的受试者将在第 16 周的反应评估后退出，并且不会进入延长期。
药品：八角 10%
接受 Octagam 10% 治疗的患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
测量总改善评分 (TIS) 增加≥20 分的患者人数
大体时间：在第 16 周
相对于基线（第 0 周），第 16 周时 2.0 g/kg Octagam 10% 和安慰剂组的反应者比例。 反应者被定义为总改善评分（TIS，从 0 到 100 的量表；20-39 分是轻微改善，40-59 分是中等改善，≥60 分是重大改进
在第 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 16 周时按改善类别划分的 TIS 应答者比例
大体时间：16周

TIS（总改善分数）是一个从 0 到 100 的量表，允许根据他们在组合 6 CSM 中的改善来区分最小、中度和主要响应者：≥20 到 39 分是最小改善，≥40 到 59 分为中度改善，≥60分为显着改善。

主要：具有至少最小、中度或主要响应的所有患者的总数。

至少中等：具有中等或主要反应的患者人数。 At Least Major：有重大反应的患者人数。
16周
第 40 周时按改善类别划分的 TIS 应答者比例
大体时间：40周

TIS（总改善分数）是一个从 0 到 100 的量表，允许根据他们在组合 6 CSM 中的改善来区分最小、中度和主要响应者：≥20 到 39 分是最小改善，≥40 到 59 分为中度改善，≥60分为显着改善。

最低限度：具有最低限度、中等或主要反应的所有患者的总数。

至少中等：具有中等或主要反应的患者人数。 At Least Major：有重大反应的患者人数。
40周
改良皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDASI) 从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）的平均变化
大体时间：前 16 周

修改后的 CDASI 有 3 项活动措施（红斑、鳞屑和糜烂/溃疡）和 2 项损害措施（皮肤异色和钙质沉着），评估超过 15 个身体区域。 此外，评估手上 Gottron 的丘疹的活性和损伤。 最后，评估甲周变化和脱发的活动。

对于上述区域中的每一个，没有如上所述的皮肤损伤记为“0”。 皮肤损伤将至少评分为“1”（存在），一些损伤将从“1”（不太严重）到“2”（严重）分级；其他人用“1”、“2”或“3”。 对于总活动分数和总伤害分数，将把子分数相加。 总活动得分范围为 0 到 100，总伤害范围为 0 到 32 分。 较高的分数分别表示更大的疾病活动或更大的疾病损害。
前 16 周
改良皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDASI) 从第一期结束（第 16 周）到延长期结束（第 40 周）的平均变化
大体时间：从第 16 周到第 40 周

修改后的 CDASI 有 3 项活动措施（红斑、鳞屑和糜烂/溃疡）和 2 项损害措施（皮肤异色和钙质沉着），评估超过 15 个身体区域。 此外，评估手上 Gottron 的丘疹的活性和损伤。 最后，评估甲周变化和脱发的活动

对于上述区域中的每一个，没有如上所述的皮肤损伤记为“0”。 皮肤损伤将至少评分为“1”（存在），一些损伤将从“1”（不太严重）到“2”（严重）分级；其他人用“1”、“2”或“3”。 对于总活动分数和总伤害分数，将把子分数相加。 总活动得分范围为 0 到 100，总伤害范围为 0 到 32 分。 较高的分数分别表示更大的疾病活动或更大的疾病损害。
从第 16 周到第 40 周
改良皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDASI) 从基线（第 0 周）到延长期结束（第 40 周）的平均变化
大体时间：40周

修改后的 CDASI 有 3 项活动措施（红斑、鳞屑和糜烂/溃疡）和 2 项损害措施（皮肤异色和钙质沉着），评估超过 15 个身体区域。 此外，评估手上 Gottron 的丘疹的活性和损伤。 最后，评估甲周变化和脱发的活动。

对于上述区域中的每一个，没有如上所述的皮肤损伤记为“0”。 皮肤损伤将至少评分为“1”（存在），一些损伤将从“1”（不太严重）到“2”（严重）分级；其他人用“1”、“2”或“3”。 对于总活动分数和总伤害分数，将把子分数相加。 总活动得分范围为 0 到 100，总伤害范围为 0 到 32 分。 较高的分数分别表示更大的疾病活动或更大的疾病损害。
40周
从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化：SF-36v2 健康调查
大体时间：从试验开始到第 40 周

SF-36 是一项多用途、简短的健康调查，只有 36 个问题。 它产生了功能健康和幸福评分的 8 级概况，以及基于心理测量的身心健康总结措施和基于偏好的健康效用指数。

SF-36 评分范围为 0 到 100。 0 代表可能的最低分数（最差健康状态），100 代表可能的最高分数（最佳健康状态），介于两者之间的分数代表受访者在给定范围内取得的总可能分数的百分比。
从试验开始到第 40 周
医生整体疾病活动从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化
大体时间：从试验开始到第 40 周
10 cm VAS 评估整体疾病活动，从“无疾病活动证据”到“极度活跃或严重疾病活动”；疾病活动被定义为由肌炎引起的潜在可逆病理学或生理学）。 评估由医师完成。 0 分是最低分，10 分是最高分。 较高的分数与较差的结果相关。
从试验开始到第 40 周
从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化：患者整体疾病活动
大体时间：从试验开始到第 40 周
患者的整体疾病活动（10cm VAS 评估患者今天疾病的整体活动，从“无疾病活动的证据”到“极度活跃或严重的疾病活动”，疾病活动是患者肌肉、皮肤、关节、肠道的活动性炎症，心脏、肺或身体其他部位，通过药物治疗可以改善）。 0 分是最低分，10 分是最高分。 较高的分数与较差的结果相关。
从试验开始到第 40 周
从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化：MMT-8
大体时间：从试验开始到第 40 周
手动肌肉测试 - MMT-8；双侧测试的一组 8 块指定肌肉 [潜在分数 0 - 150]。 更高的分数与更好的结果相关。
从试验开始到第 40 周
从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化：健康评估问卷
大体时间：从试验开始到第 40 周
健康评估问卷（HAQ）；通用而非特定疾病的工具；由 8 个部分组成：穿衣、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。 每个部分有 2 或 3 个问题。 每个部分的评分从 0 [没有任何困难] 到 3 [无法做到]。 对于每个部分，给予该部分的分数是该部分中的最差分数。 8个部分的8个分数相加除以8）。 评估由患者完成。 最低分 0 最高分 24。 较高的分数与较差的结果相关。
从试验开始到第 40 周
酶（谷丙转氨酶）从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化
大体时间：从试验开始到第 40 周
从试验开始到第 40 周
酶（天冬氨酸氨基转移酶）从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化
大体时间：从试验开始到第 40 周
从试验开始到第 40 周
酶（乳酸脱氢酶）从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化
大体时间：从试验开始到第 40 周
从试验开始到第 40 周
酶（醛缩酶）从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化
大体时间：从试验开始到第 40 周
从试验开始到第 40 周
酶（肌酸激酶）从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化
大体时间：从试验开始到第 40 周
从试验开始到第 40 周
从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和延长阶段（第 40 周）的平均变化：肌外活动
大体时间：从试验开始到第 40 周
10 cm VAS 评估肌肉外活动，从“无疾病活动证据”到“极度活跃或严重的疾病活动”。 它包括对所有肌肉外器官系统疾病活动的全面评估，并排除肌肉疾病活动。 评估由医师完成。 0 分是最低分，10 分是最高分。 较高的分数与较差的结果相关。
从试验开始到第 40 周
从基线（第 0 周）到第一阶段结束（第 16 周）和从基线（第 0 周）到延长期结束（第 40 周）的平均 TIS
大体时间：长达 40 周
TIS（总改善分数）是一个从 0 到 100 的量表，允许根据他们在组合 6 CSM 中的改善来区分最小、中度和主要响应者：≥20 到 39 分是最小改善，≥40 到 59 分为中度改善，≥60分为显着改善。
长达 40 周
TIS 达到最小、中等和重大改进的时间
大体时间：长达 40 周
在解释这些事件评估时间时，必须记住最终所有患者都接受了 octagam 10% 的治疗，因此整个期间的反应时间差异反映了治疗的延迟开始，而不是治疗与治疗之间的真正差异octagam 10% 和安慰剂。
长达 40 周
第一阶段和整体确认恶化的时间
大体时间：长达 40 周
确认恶化定义为疾病在连续 2 次就诊时恶化。 恶化标准定义为医师全身疾病活动恶化≥2cm 和徒手肌肉测试恶化≥20% 或肌肉外活动恶化≥2cm 或以下任何 3 项评分恶化 ≥30%：医师全身疾病活动、徒手肌肉测试、肌外活动、患者全身疾病活动或健康评估问卷。
长达 40 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年2月27日

初级完成 (实际的)

2019年11月5日

研究完成 (实际的)

2019年11月5日

研究注册日期

首次提交

2016年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2016年3月30日

首次发布 (估计)

2016年4月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年12月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年11月22日

最后验证

2021年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GAM10-08

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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