Studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Octagam 10 % u pacientů s dermatomyozitidou (idiopatická zánětlivá myopatie) (IIM)
22. listopadu 2021 aktualizováno: Octapharma
Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Octagam 10 % u pacientů s dermatomyozitidou ("studie ProDERM")
Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Octagam 10 % u pacientů s dermatomyozitidou ("studie ProDERM")
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
95
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
- Academic Medical Centre University of Amsterdam
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1085
- Semmelweis University Dermatology Clinic
-
Debrecen, Maďarsko, H-4032
- University of Debrecen Dept of Internal Medicine
-
Szeged, Maďarsko, H-6720
- University of Szeged Dermatology Clinic
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Münster, Německo, 48149
- Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
-
-
-
-
-
Kraków, Polsko, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Polsko, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 115522
- Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
-
Moscow, Ruská Federace, 119435
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Orenburg, Ruská Federace, 460018
- Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 190068
- 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 191028
- AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
- Octapharma Research Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Octapharma Research Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California -Irvine
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
- Octapharma Research Site
-
Panama City, Florida, Spojené státy, 32405
- NeuroMedical Research Center
-
Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
- Octapharma Research Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Octapharma Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Octapharma Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Octapharma Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Octapharma Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Octapharma Research Site
-
-
Tennessee
-
Murfreesboro, Tennessee, Spojené státy, 37130
- Stones River Dermatology
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77034
- Octapharma Research Site
-
Waco, Texas, Spojené státy, 76710
- Arthritis & Osteoporosis Clinic
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukrajina, 76018
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukrajina, 79000
- Octapharma Research Site
-
Sumy, Ukrajina, 40022
- Octapharma Research Site
-
Ternopil', Ukrajina, 46002
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Praha, Česko, 128 50
- Revmatologicky Ustav
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 79 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s diagnózou definitivního nebo pravděpodobného DM podle Bohanových a Peterových kritérií.
- Subjekty, které jsou léčeny kortikosteroidy a/nebo maximálně 2 imunosupresivy a jsou na stabilní léčbě po dobu alespoň 4 týdnů (viz bod 4.2.1) NEBO Subjekty s předchozím selháním odpovědi nebo předchozí intolerancí na kortikosteroid a alespoň 1 další imunosupresivní lék a se steroidními/imunosupresivními léky vyplavenými podle části 4.2.1 (tabulka 2).
- Subjekty s aktivním onemocněním, hodnocené a odsouhlasené nezávislou hodnotící komisí.
- Skóre manuálního svalového testování-8 (MMT-8) <142, s nejméně 2 dalšími abnormálními Core Set Measures (CSM) (vizuální analogová škála [VAS] globální aktivity pacienta ≥2 cm, celková aktivita lékaře ≥2 cm, navíc -svalová aktivita ≥2 cm, alespoň jeden svalový enzym >1,5násobek horní hranice normálu, dotazník pro hodnocení zdraví ≥0,25).
- Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 až < 80 let.
- Dobrovolně daný, plně informovaný písemný souhlas získaný od subjektu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
- Subjekt musí být schopen porozumět příslušným aspektům protokolu studie a dodržovat je.
Kritéria vyloučení:
- Myositida spojená s rakovinou, definovaná jako diagnóza myositidy do 2 let od diagnózy rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl vyříznut a vyléčen, a nejméně 1 nebo 5 let, v tomto pořadí, uplynulo od excize).
- Důkaz aktivního maligního onemocnění nebo malignit diagnostikovaných během předchozích 5 let (včetně hematologických malignit a solidních nádorů) nebo rakoviny prsu diagnostikovaných během předchozích 10 let.
- Subjekty s překryvnou myozitidou (s výjimkou překryvu se Sjögrenovým syndromem), DM související s onemocněním pojivové tkáně, myositidou s inkluzními tělísky, polymyozitidou, juvenilní dermatomyozitidou nebo myopatií vyvolanou léky.
- Subjekty s imunitně zprostředkovanou nekrotizující myopatií s absencí typické DM vyrážky.
- Subjekty s generalizovanými, závažnými muskuloskeletálními onemocněními jinými než DM, které brání dostatečnému posouzení subjektu lékařem.
- Subjekty, které podstoupily léčbu IgG během posledních 6 měsíců před zařazením.
- Subjekty, které dostávaly produkty odvozené z krve nebo plazmy (jiné než IgG) nebo výměnu plazmy během posledních 3 měsíců před zařazením.
- Subjekty, které během studie začínají nebo plánují zahájit cvičební režim zaměřený na fyzikální terapii.
- Srdeční insuficience (New York Heart Association III/IV), kardiomyopatie, významná srdeční dysrytmie vyžadující léčbu, nestabilní nebo pokročilá ischemická choroba srdeční.
- Závažné onemocnění jater se známkami ascitu a jaterní encefalopatie.
- Závažné onemocnění ledvin (definované odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
- Známá hepatitida B, hepatitida C nebo infekce HIV.
- Subjekty s anamnézou TEE, jako je hluboká žilní trombóza, plicní embolie, infarkt myokardu, ischemická mrtvice, přechodný ischemický záchvat, onemocnění periferních tepen (Fontaine IV) vůbec.
- Index tělesné hmotnosti ≥40 kg/m2.
- Zdravotní stavy, jejichž příznaky a účinky by mohly změnit katabolismus proteinů a/nebo využití IgG (např. enteropatie se ztrátou bílkovin, nefrotický syndrom).
- Známý nedostatek IgA s protilátkami proti IgA.
- Anamnéza přecitlivělosti, anafylaxe nebo závažné systémové reakce na imunoglobulin, produkty odvozené z krve nebo plazmy nebo jakoukoli složku Octagam 10%.
- Známá hyperviskozita krve nebo jiné hyperkoagulační stavy.
- Subjekty s anamnézou zneužívání drog během posledních 5 let před zařazením do studie.
- Subjekty neschopné nebo neochotné pochopit nebo dodržovat protokol studie.
- Účast v jiné intervenční klinické studii s experimentální léčbou během 3 měsíců před zařazením do studie.
- Ženy, které kojí, těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny používat účinnou metodu kontroly porodnosti (jako jsou implantáty, injekce, kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska [IUD], sexuální abstinence nebo vasektomie partnera) až do výše čtyři týdny po poslední infuzi IMP.
- Osoby, které jsou ubytovány v ústavu nebo pečovatelském zařízení na základě úředního nařízení nebo soudního příkazu.
- Subjekty, které jsou jakýmkoli způsobem závislé na Sponzorovi, Zkoušejícím nebo Studijním místě.
- Subjekty, které dostávaly zakázané léky během vymývacího období, jak je definováno v části 4.2.2 (tabulka 3).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty randomizované k placebu dostanou 4 infuze placeba každé 4 týdny během zaslepeného prvního období (16 týdnů).
Pokud se potvrdí zhoršení (zhoršení při 2 po sobě jdoucích návštěvách) během prvního období, budou subjekty převedeny na Octagam 10 %.
Po vyhodnocení odpovědi v 16. týdnu budou všichni jedinci bez potvrzeného zhoršení a jedinci převedeni na Octagam 10 % kvůli potvrzenému zhoršení, ale bez dalšího potvrzeného zhoršení během prvního období, nadále dostávat 2,0 g/kg Octagam 10 % každé 4 týdny během následných 6 měsíců otevřeného prodlouženého období.
Ve 28. týdnu mohou být jedinci, kteří jsou stabilní na 2,0 g/kg Octagam 10 %, převedeni na 1,0 g/kg Octagam 10 %, podle uvážení zkoušejícího.
Jedinci randomizovaní na placebo a převedení na Octagam 10% kvůli potvrzenému zhoršení, u kterých se zhorší i během léčby Octagam 10% při 2 po sobě jdoucích návštěvách, po vyhodnocení odpovědi v 16. týdnu odejdou a nevstoupí do Prodlužovacího období.
|
Pacienti, kteří mají být léčeni placebem
|
|
Experimentální: Oktagam 10 %
Subjekty randomizované do Octagamu dostanou 4 infuze 2,0 g/kg Octagam 10% každé 4 týdny během zaslepeného Prvního období (16 týdnů).
Pokud se během prvního období potvrdí zhoršení (zhoršení při 2 po sobě jdoucích návštěvách), subjekty budou převedeny na alternativní léčbu.
Po vyhodnocení odpovědi v 16. týdnu budou všichni jedinci bez potvrzeného zhoršení během prvního období nadále dostávat 2,0 g/kg Octagam 10% každé 4 týdny během následujícího 6měsíčního otevřeného prodlouženého období.
Ve 28. týdnu mohou být jedinci, kteří jsou stabilní na 2,0 g/kg Octagam 10 %, převedeni na 1,0 g/kg Octagam 10 %, podle uvážení zkoušejícího.
Subjekty randomizované na Octagam a převedené na alternativní léčbu kvůli potvrzenému zhoršení vypadnou po vyhodnocení odpovědi v týdnu 16 a nevstoupí do prodlouženého období.
|
Pacienti léčení Octagamem 10 %
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změřte počet pacientů, kteří měli nárůst o ≥20 bodů na celkovém skóre zlepšení (TIS)
Časové okno: V týdnu 16
|
Podíl respondentů ve větvi s 2,0 g/kg Octagam 10 % a placebem v týdnu 16 vzhledem k výchozí hodnotě (týden 0).
Reagující je definován jako pacient se zvýšením celkového skóre zlepšení o ≥ 20 bodů (TIS, škála od 0 do 100; 20–39 bodů znamená minimální zlepšení, 40–59 bodů znamená mírné zlepšení a ≥ 60 bodů znamená zásadní zlepšení
|
V týdnu 16
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl respondentů TIS podle kategorie zlepšení v 16. týdnu
Časové okno: 16 týdnů
|
TIS (Total Improvement Score) je škála od 0 do 100, která umožňuje rozlišení mezi minimálními, středními a hlavními respondenty v závislosti na jejich zlepšení v kombinovaném 6 CSM: ≥20 až 39 bodů je minimální zlepšení, ≥40 až 59 bodů což je mírné zlepšení a ≥60 bodů je velké zlepšení. Primární: Celkový počet všech pacientů, kteří měli alespoň minimální, střední nebo velkou odpověď. Alespoň střední: Počet pacientů, kteří měli střední nebo velkou odpověď. Alespoň hlavní: Počet pacientů, kteří měli výraznou odezvu. |
16 týdnů
|
|
Podíl respondentů TIS podle kategorie zlepšení ve 40. týdnu
Časové okno: 40 týdnů
|
TIS (Total Improvement Score) je škála od 0 do 100, která umožňuje rozlišení mezi minimálními, středními a hlavními respondenty v závislosti na jejich zlepšení v kombinovaném 6 CSM: ≥20 až 39 bodů je minimální zlepšení, ≥40 až 59 bodů což je mírné zlepšení a ≥60 bodů je velké zlepšení. Alespoň minimální: Celkový počet všech pacientů, kteří měli minimální, střední nebo velkou odpověď. Alespoň střední: Počet pacientů, kteří měli střední nebo velkou odpověď. Alespoň hlavní: Počet pacientů, kteří měli výraznou odezvu. |
40 týdnů
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (0. týden) do konce prvního období (16. týden) v oblasti modifikované kožní dermatomyozitidy a indexu závažnosti (CDASI)
Časové okno: Prvních 16 týdnů
|
Modifikovaná CDASI má 3 měření aktivity (erytém, šupiny a eroze/ulcerace) a 2 měřítka poškození (poikiloderma a kalcinóza), které jsou hodnoceny na 15 oblastech těla. Gottronovy papuly na rukou jsou navíc hodnoceny jak z hlediska aktivity, tak poškození. Nakonec je hodnocena aktivita periungválních změn a alopecie. Absence kožních lézí, jak je popsáno výše, je hodnocena "0" pro každou z výše popsaných oblastí. Kožní léze bude hodnocena alespoň „1“ (přítomná), některé léze budou hodnoceny od „1“ (méně závažné) do „2“ (závažné); ostatní s "1", "2" nebo "3". Pro celkové skóre aktivity i pro celkové skóre poškození se dílčí skóre sečtou. Skóre za celkovou aktivitu se pohybuje od 0 do 100, za celkové poškození od 0 do 32 bodů. Vyšší skóre indikuje větší aktivitu onemocnění nebo větší poškození onemocněním. |
Prvních 16 týdnů
|
|
Průměrná změna od konce prvního období (16. týden) do konce prodlouženého období (40. týden) v modifikované oblasti a indexu závažnosti kožní dermatomyositidy (CDASI)
Časové okno: Od týdne 16 do týdne 40
|
Modifikovaná CDASI má 3 měření aktivity (erytém, šupiny a eroze/ulcerace) a 2 měřítka poškození (poikiloderma a kalcinóza), které jsou hodnoceny na 15 oblastech těla. Gottronovy papuly na rukou jsou navíc hodnoceny jak z hlediska aktivity, tak poškození. Nakonec je hodnocena aktivita periungválních změn a alopecie Absence kožních lézí, jak je popsáno výše, je hodnocena "0" pro každou z výše popsaných oblastí. Kožní léze bude hodnocena alespoň „1“ (přítomná), některé léze budou hodnoceny od „1“ (méně závažné) do „2“ (závažné); ostatní s "1", "2" nebo "3". Pro celkové skóre aktivity i pro celkové skóre poškození se dílčí skóre sečtou. Skóre za celkovou aktivitu se pohybuje od 0 do 100, za celkové poškození od 0 do 32 bodů. Vyšší skóre indikuje větší aktivitu onemocnění nebo větší poškození onemocněním. |
Od týdne 16 do týdne 40
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (0. týden) do konce prodlužovacího období (40. týden) v oblasti modifikované kožní dermatomyositidy a indexu závažnosti (CDASI)
Časové okno: 40 týdnů
|
Modifikovaná CDASI má 3 měření aktivity (erytém, šupiny a eroze/ulcerace) a 2 měřítka poškození (poikiloderma a kalcinóza), které jsou hodnoceny na 15 oblastech těla. Gottronovy papuly na rukou jsou navíc hodnoceny jak z hlediska aktivity, tak poškození. Nakonec je hodnocena aktivita periungválních změn a alopecie. Absence kožních lézí, jak je popsáno výše, je hodnocena "0" pro každou z výše popsaných oblastí. Kožní léze bude hodnocena alespoň „1“ (přítomná), některé léze budou hodnoceny od „1“ (méně závažné) do „2“ (závažné); ostatní s "1", "2" nebo "3". Pro celkové skóre aktivity i pro celkové skóre poškození se dílčí skóre sečtou. Skóre za celkovou aktivitu se pohybuje od 0 do 100, za celkové poškození od 0 do 32 bodů. Vyšší skóre indikuje větší aktivitu onemocnění nebo větší poškození onemocněním. |
40 týdnů
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v: SF-36v2 Health Survey
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
SF-36 je víceúčelový krátký zdravotní průzkum s pouze 36 otázkami. Poskytuje 8stupňový profil skóre funkčního zdraví a pohody, stejně jako psychometricky založená souhrnná měření fyzického a duševního zdraví a index zdravotní užitkovosti založený na preferencích. SF-36 skóre v rozmezí od 0 do 100. 0 představovalo nejnižší možné skóre (nejhorší zdravotní stav) a 100 představovalo nejvyšší možné skóre (nejlepší zdravotní stav), přičemž skóre mezi nimi představovalo procenta z celkového možného skóre dosaženého respondenty na dané škále. |
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (týden 0) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v aktivitě Physician's Global Disease Activity
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
10 cm VAS hodnotící globální aktivitu onemocnění od „Žádný důkaz aktivity onemocnění“ po „Extrémně aktivní nebo závažná aktivita onemocnění“; Aktivita onemocnění je definována jako potenciálně reverzibilní patologie nebo fyziologie vyplývající z myositidy).
Posouzení provedené lékařem.
0 je nejnižší skóre a 10 je nejvyšší skóre.
Vyšší skóre spojené s horším výsledkem.
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v: Globální aktivita nemocných pacientů
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Globální aktivita onemocnění pacienta (10 cm VAS hodnotící celkovou aktivitu pacientovy nemoci dnes od „Žádný důkaz aktivity nemoci“ po „Extrémně aktivní nebo závažná aktivita nemoci“, Aktivita nemoci je aktivní zánět ve svalech, kůži, kloubech, střevech pacienta, srdce, plíce nebo jiné části těla, což se může zlepšit při léčbě léky).
0 je nejnižší skóre a 10 je nejvyšší skóre.
Vyšší skóre spojené s horším výsledkem.
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (týden 0) do konce prvního období (16. týden) a období prodloužení (40. týden) v: MMT-8
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Manuální svalové testování - MMT-8; soubor 8 určených svalů testovaných bilaterálně [potenciální skóre 0 - 150].
Vyšší skóre spojené s lepším výsledkem.
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v: Dotazník hodnocení zdraví
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Health Assessment Questionnaire (HAQ); spíše generický než pro nemoc specifický nástroj; skládající se z 8 částí: oblékání, vstávání, jedení, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti.
Pro každou sekci jsou 2 nebo 3 otázky.
Bodování v každé sekci je od 0 [bez jakýchkoli potíží] do 3 [nelze provést].
Pro každou sekci je skóre dané této sekci nejhorší skóre v rámci sekce.
8 skóre z 8 sekcí se sečte a vydělí 8).
Hodnocení provedené pacienty.
Nejnižší skóre 0 nejvyšší skóre 24.
Vyšší skóre spojené s horším výsledkem.
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
Průměrná změna od základní hodnoty (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v enzymech (alaninaminotransferáza)
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
|
Průměrná změna od základní hodnoty (týden 0) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v enzymech (aspartátaminotransferáza)
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v enzymech (laktátdehydrogenáza)
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
|
Průměrná změna od základní hodnoty (týden 0) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) u enzymů (aldoláza)
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
|
Průměrná změna od základní hodnoty (týden 0) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) u enzymů (kreatinkináza)
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
|
Průměrná změna ze základního stavu (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a prodlouženého období (40. týden) v: Mimosvalová aktivita
Časové okno: Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
10 cm VAS hodnotící mimosvalovou aktivitu od „Žádný důkaz aktivity onemocnění“ po „Extrémně aktivní nebo závažnou aktivitu onemocnění“.
Zahrnuje celkové hodnocení aktivity onemocnění ve všech extramuskulárních orgánových systémech a vylučuje aktivitu onemocnění svalů.
Posouzení provedené lékařem.
0 je nejnižší skóre a 10 je nejvyšší skóre.
Vyšší skóre spojené s horším výsledkem.
|
Od začátku zkušebního období do 40. týdne
|
|
Průměrná TIS od výchozího stavu (0. týden) do konce prvního období (16. týden) a od základního stavu (0. týden) do konce rozšiřujícího období (40. týden)
Časové okno: Až 40 týdnů
|
TIS (Total Improvement Score) je škála od 0 do 100, která umožňuje rozlišení mezi minimálními, středními a hlavními respondenty v závislosti na jejich zlepšení v kombinovaném 6 CSM: ≥20 až 39 bodů je minimální zlepšení, ≥40 až 59 bodů což je mírné zlepšení a ≥60 bodů je velké zlepšení.
|
Až 40 týdnů
|
|
Čas k minimálnímu, střednímu a velkému zlepšení TIS
Časové okno: Až 40 týdnů
|
Při interpretaci těchto hodnocení doby do události je třeba mít na paměti, že nakonec byli všichni pacienti léčeni octagamem 10 %, takže rozdíly v době do odpovědi za celkové období odrážejí spíše tento opožděný začátek léčby než skutečný rozdíl mezi léčbou octagam 10% a placebo.
|
Až 40 týdnů
|
|
Čas do potvrzeného zhoršení v prvním období a celkově
Časové okno: Až 40 týdnů
|
Potvrzené zhoršení je definováno jako zhoršení onemocnění při 2 po sobě jdoucích návštěvách.
Kritéria zhoršení jsou definována jako zhoršení celkové aktivity lékaře o ≥ 2 cm a zhoršení manuálního svalového testování ≥ 20 % nebo zhoršení mimosvalové aktivity o ≥ 2 cm nebo jakékoli 3 z následujících skóre zhoršení o ≥ 30 %: Globální aktivita v oblasti onemocnění lékaře, manuální svalový test , Mimosvalová aktivita, Globální aktivita nemocných nebo Dotazník hodnocení zdraví.
|
Až 40 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Aggarwal R, Charles-Schoeman C, Schessl J, Bata-Csorgo Z, Dimachkie MM, Griger Z, Moiseev S, Oddis C, Schiopu E, Vencovsky J, Beckmann I, Clodi E, Bugrova O, Danko K, Ernste F, Goyal NA, Heuer M, Hudson M, Hussain YM, Karam C, Magnolo N, Nelson R, Pozur N, Prystupa L, Sardy M, Valenzuela G, van der Kooi AJ, Vu T, Worm M, Levine T; ProDERM Trial Group. Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2022 Oct 6;387(14):1264-1278. doi: 10.1056/NEJMoa2117912.
- Aggarwal R, Charles-Schoeman C, Schessl J, Dimachkie MM, Beckmann I, Levine T. Prospective, double-blind, randomized, placebo-controlled phase III study evaluating efficacy and safety of octagam 10% in patients with dermatomyositis ("ProDERM Study"). Medicine (Baltimore). 2021 Jan 8;100(1):e23677. doi: 10.1097/MD.0000000000023677.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. února 2017
Primární dokončení (Aktuální)
5. listopadu 2019
Dokončení studie (Aktuální)
5. listopadu 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
5. dubna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. prosince 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. listopadu 2021
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GAM10-08
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .