Az Octagam 10%-os hatékonyságát és biztonságosságát értékelő vizsgálat dermatomyositisben (idiopátiás gyulladásos myopathia) szenvedő betegeknél (IIM)
2021. november 22. frissítette: Octapharma
Prospektív, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos III. fázisú vizsgálat, amely az Octagam 10%-os hatékonyságát és biztonságosságát értékeli dermatomyositisben szenvedő betegeknél ("ProDERM-vizsgálat")
Prospektív, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos III. fázisú vizsgálat, amely az Octagam 10%-os hatékonyságát és biztonságosságát értékeli dermatomyositisben szenvedő betegeknél ("ProDERM vizsgálat")
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
95
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Praha, Csehország, 128 50
- Revmatologicky Ustav
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92647
- Octapharma Research Site
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Octapharma Research Site
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California -Irvine
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32819
- Octapharma Research Site
-
Panama City, Florida, Egyesült Államok, 32405
- NeuroMedical Research Center
-
Plantation, Florida, Egyesült Államok, 33324
- Octapharma Research Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Octapharma Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Octapharma Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Octapharma Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
- Octapharma Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Octapharma Research Site
-
-
Tennessee
-
Murfreesboro, Tennessee, Egyesült Államok, 37130
- Stones River Dermatology
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77034
- Octapharma Research Site
-
Waco, Texas, Egyesült Államok, 76710
- Arthritis & Osteoporosis Clinic
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105AZ
- Academic Medical Centre University of Amsterdam
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Kraków, Lengyelország, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Lengyelország, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, H-1085
- Semmelweis University Dermatology Clinic
-
Debrecen, Magyarország, H-4032
- University of Debrecen Dept of Internal Medicine
-
Szeged, Magyarország, H-6720
- University of Szeged Dermatology Clinic
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Münster, Németország, 48149
- Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 115522
- Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
-
Moscow, Orosz Föderáció, 119435
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
-
Orenburg, Orosz Föderáció, 460018
- Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 190068
- 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191028
- AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Románia, 400006
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukrajna, 76018
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukrajna, 79000
- Octapharma Research Site
-
Sumy, Ukrajna, 40022
- Octapharma Research Site
-
Ternopil', Ukrajna, 46002
- Octapharma Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egyedek, akiknél a Bohan és Peter kritériumok szerint határozott vagy valószínű DM diagnosztizáltak.
- Kortikoszteroidokkal és/vagy legfeljebb 2 immunszuppresszánssal kezelt alanyok, akik legalább 4 hétig stabil terápiában részesülnek (lásd 4.2.1 pont) VAGY Azok az alanyok, akiknél korábban sikertelen volt a válasz vagy intolerancia a kortikoszteroidra és legalább 1 további immunszuppresszív gyógyszerre, és akiknél a szteroid/immunszuppresszív gyógyszert kimosták a 4.2.1. szakasz szerint (2. táblázat).
- Aktív betegségben szenvedő alanyok, akiket független ítélőbizottság értékelt és egyeztetett.
- Manual Muscle Testing-8 (MMT-8) pontszáma <142, legalább 2 másik rendellenes magkészlet méréssel (CSM) (a páciens globális aktivitásának vizuális analóg skála [VAS] ≥2 cm, az orvos globális betegségaktivitása ≥2 cm, extra -izomaktivitás ≥2 cm; legalább egy izomenzim >1,5-szerese a normál felső határának, állapotfelmérő kérdőív ≥0,25).
- Férfiak vagy nők ≥ 18 és < 80 év közöttiek.
- Önkéntes, teljes körű tájékoztatáson alapuló írásos beleegyezése, amelyet az alanytól szereztek be, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnának.
- Az alanynak képesnek kell lennie a vizsgálati protokoll vonatkozó szempontjainak megértésére és betartására.
Kizárási kritériumok:
- Rákkal összefüggő myositis, amelyet úgy határoznak meg, mint a myositis diagnózisát a rák diagnosztizálásától számított 2 éven belül (kivéve a bazális vagy laphámsejtes bőrrákot vagy a méhnyak in situ karcinómáját, amelyet kivágtak és gyógyítottak, illetve legalább 1 vagy 5 éven belül, a kimetszés óta eltelt).
- Aktív rosszindulatú betegség vagy az elmúlt 5 évben diagnosztizált rosszindulatú daganatok (beleértve a hematológiai rosszindulatú daganatokat és a szolid daganatokat) vagy az elmúlt 10 évben diagnosztizált emlőrák bizonyítéka.
- Átfedő myositisben (kivéve a Sjögren-szindrómával való átfedést), kötőszöveti betegséggel összefüggő DM-ben, zárványtestes myositisben, polymyositisben, juvenilis dermatomyositisben vagy gyógyszer által kiváltott myopathiában szenvedő alanyok.
- Immunmediált nekrotizáló myopathiában szenvedő alanyok, tipikus DM kiütések hiányával.
- A DM-től eltérő, generalizált, súlyos mozgásszervi betegségekben szenvedő alanyok, amelyek megakadályozzák az alany megfelelő értékelését az orvos által.
- Azok az alanyok, akik a felvételt megelőző 6 hónapban IgG-kezelésben részesültek.
- Azok az alanyok, akik vérből vagy plazmából származó termékeket (az IgG kivételével) vagy plazmacserét kaptak a beiratkozás előtti utolsó 3 hónapban.
- Azok az alanyok, akik a vizsgálat során fizikoterápiás gyakorlatokat kezdenek vagy terveznek.
- Szívelégtelenség (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathia, jelentős, kezelést igénylő szívritmuszavar, instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség.
- Súlyos májbetegség, ascites és hepatikus encephalopathia jeleivel.
- Súlyos vesebetegség (a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) szerint < 30 ml/perc/1,73 m2).
- Ismert hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés.
- Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében TEE előfordult, mint például mélyvénás trombózis, tüdőembólia, miokardiális infarktus, ischaemiás stroke, átmeneti ischaemiás roham, perifériás artériás betegség (Fontaine IV).
- Testtömegindex ≥40 kg/m2.
- Olyan betegségek, amelyek tünetei és hatásai megváltoztathatják a fehérjekatabolizmust és/vagy az IgG-felhasználást (pl. fehérjevesztő enteropathiák, nefrotikus szindróma).
- Ismert IgA-hiány IgA-ellenes antitestekkel.
- Túlérzékenység, anafilaxia vagy súlyos szisztémás válasz a kórtörténetben immunglobulinra, vérből vagy plazmából származó termékekre vagy az Octagam 10% bármely összetevőjére.
- A vér ismert hiperviszkozitása vagy más hiperkoagulálható állapotok.
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében kábítószerrel való visszaélés volt a tanulmányba való beiratkozást megelőző 5 évben.
- Azok az alanyok, akik nem tudják vagy nem akarják megérteni a vizsgálati protokollt vagy betartani azt.
- Egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban való részvétel vizsgálati kezeléssel a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 3 hónapon belül.
- Olyan nők, akik szoptatnak, terhesek vagy terhességet terveznek, vagy nem hajlandóak hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni (például implantátumok, injekciók, kombinált orális fogamzásgátlók, egyes méhen belüli eszközök [IUD], szexuális absztinencia vagy vazektomizált partner) négy héttel az utolsó IMP infúzió után.
- Azok az alanyok, akiket hatósági utasítás vagy bírósági végzés alapján intézetben vagy ellátó intézményben helyeznek el.
- Olyan alanyok, akik bármilyen módon függenek a szponzortól, a nyomozótól vagy a vizsgálati helyszíntől.
- Azok az alanyok, akik tiltott gyógyszert kaptak a 4.2.2. szakaszban meghatározott kimosási időszakon belül (3. táblázat).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebóra randomizált alanyok 4 hetente 4 placebót kapnak a vak első periódusban (16 hét).
Ha az első periódus során igazolt állapotromlás (romlás 2 egymást követő vizitnél), az alanyok 10%-os Octagam-ra váltanak.
A 16. héten végzett válaszértékelést követően minden olyan alany, akinek nem volt igazolt állapotromlása, és azok az alanyok, akik igazolt állapotromlás miatt 10%-os Octagam-ra váltottak, de az első időszakban további igazolt állapotromlás nélkül, továbbra is 2,0 g/kg Octagam 10%-ot kapnak 4 hetente a kezelés alatt. ezt követő 6 hónapos nyílt meghosszabbítási időszak.
A 28. héten a 2,0 g/kg Octagam 10% mellett stabil alanyok a vizsgáló döntése alapján 1,0 g/kg Octagam 10%-ra válthatók.
Azok az alanyok, akiket placebóra randomizáltak, és igazolt állapotromlás miatt 10%-os Octagam-ra váltottak, akik az Octagam 10%-os kezelés alatt is romlanak 2 egymást követő viziten, a 16. héten végzett válaszértékelés után kiesnek, és nem lépnek be a meghosszabbítási időszakba.
|
Placebóval kezelendő betegek
|
|
Kísérleti: Octagam 10%
Az Octagam csoportba randomizált alanyok 4 hetente 2,0 g/ttkg Octagam 10%-os infúziót kapnak a vak első periódusban (16 hét).
Ha az első periódus során igazolt állapotromlás (rosszabbodás 2 egymást követő vizitnél), az alanyokat átállítják az alternatív kezelésre.
A 16. héten végzett válaszértékelést követően minden olyan alany, akiknél az első periódus során nem tapasztalt állapotromlást, továbbra is 2,0 g/kg Octagam 10%-ot kap 4 hetente a következő 6 hónapos nyílt meghosszabbítási időszak alatt.
A 28. héten a 2,0 g/kg Octagam 10% mellett stabil alanyok a vizsgáló döntése alapján 1,0 g/kg Octagam 10%-ra válthatók.
Az Octagam-ra randomizált, és a megerősített állapotromlás miatt alternatív kezelésre átállított alanyok a 16. héten végzett válaszértékelés után kiesnek, és nem lépnek be a meghosszabbítási időszakba.
|
Octagam 10%-os kezelés alatt álló betegek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mérje meg azon betegek számát, akiknél a teljes javulási pontszám (TIS) ≥20 ponttal nőtt
Időkeret: A 16. héten
|
A reagálók aránya a 2,0 g/ttkg Octagam 10% és a placebo karon a 16. héten a kiindulási értékhez viszonyítva (0. hét).
A válaszadó olyan beteg, akinek a teljes javulás pontszáma (TIS, 0-tól 100-ig terjedő skála; 20-39 pont minimális javulás, 40-59 pont mérsékelt, és ≥60 pont a teljes javulás pontszáma) ≥20 ponttal nőtt. jelentős javulás
|
A 16. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TIS-válaszadók aránya fejlesztési kategóriák szerint a 16. héten
Időkeret: 16 hét
|
A TIS (Total Improvement Score) egy 0-tól 100-ig terjedő skála, amely lehetővé teszi a minimális, közepes és jelentős válaszadók közötti különbségtételt attól függően, hogy a kombinált 6 CSM-ben javultak-e: ≥20-39 pont minimális javulás, ≥40-59 pont mérsékelt, és ≥60 pont jelentős javulás. Elsődleges: Azon betegek teljes száma, akiknél legalább minimális, közepes vagy jelentős válaszreakció volt. Legalább közepes: azon betegek száma, akiknél mérsékelt vagy súlyos válaszreakció volt. Legalább jelentős: azon betegek száma, akiknél jelentősebb válaszreakció volt. |
16 hét
|
|
A TIS-válaszadók aránya fejlesztési kategóriák szerint a 40. héten
Időkeret: 40 hét
|
A TIS (Total Improvement Score) egy 0-tól 100-ig terjedő skála, amely lehetővé teszi a minimális, közepes és jelentős válaszadók közötti különbségtételt attól függően, hogy a kombinált 6 CSM-ben javultak-e: ≥20-39 pont minimális javulás, ≥40-59 pont mérsékelt, és ≥60 pont jelentős javulás. Legalább minimális: Az összes olyan beteg teljes száma, akiknél minimális, közepes vagy jelentős volt a válasz. Legalább közepes: azon betegek száma, akiknél mérsékelt vagy súlyos válaszreakció volt. Legalább jelentős: azon betegek száma, akiknél jelentősebb válaszreakció volt. |
40 hét
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) a módosított bőrdermatomyositis betegségterületen és súlyossági indexben (CDASI)
Időkeret: Az első 16 hét
|
A módosított CDASI 3 aktivitásmértékkel rendelkezik (erythema, pikkelysömör és erózió/fekélyesedés) és 2 károsodás mértéke (poikiloderma és calcinosis), amelyeket 15 testterületen értékelnek. Ezen túlmenően, a Gottron papuláit a kezeken értékelik mind az aktivitás, mind a károsodás szempontjából. Végül a periunguális változások és az alopecia aktivitását értékelik. A fent leírt bőrelváltozások hiányát a fent leírt területek mindegyikére "0"-val értékeljük. A bőrelváltozásokat legalább „1”-el (jelenleg), egyes elváltozásokat „1”-től (kevésbé súlyos) „2”-ig (súlyos) osztályozzák; mások "1", "2" vagy "3"-al. A teljes aktivitási pontszám és az összsebzés pontszáma esetén a részpontszámok összeadódnak. A teljes aktivitás pontszáma 0 és 100 között van, a teljes sebzésé 0 és 32 pont között. A magasabb pontszámok nagyobb betegségaktivitást vagy nagyobb betegségkárosodást jeleznek. |
Az első 16 hét
|
|
Átlagos változás az első periódus végétől (16. hét) a meghosszabbítási időszak végéig (40. hét) a módosított bőrdermatomyositis betegségterületen és súlyossági indexben (CDASI)
Időkeret: A 16. héttől a 40. hétig
|
A módosított CDASI-nak 3 aktivitásmérője (erythema, pikkelysömör és erózió/fekélyesedés) és 2 károsodás mértéke (poikiloderma és calcinosis) van, amelyeket 15 testterületen értékelnek. Ezen túlmenően, a Gottron papuláit a kezeken értékelik mind az aktivitás, mind a károsodás szempontjából. Végül a periunguális változások és az alopecia aktivitását értékelik A fent leírt bőrelváltozások hiányát a fent leírt területek mindegyikére "0"-val értékeljük. A bőrelváltozásokat legalább „1”-el (jelenleg), egyes elváltozásokat „1”-től (kevésbé súlyos) „2”-ig (súlyos) osztályozzák; mások "1", "2" vagy "3"-al. A teljes aktivitási pontszám és az összsebzés pontszáma esetén a részpontszámok összeadódnak. A teljes aktivitás pontszáma 0 és 100 között van, a teljes sebzésé 0 és 32 pont között. A magasabb pontszámok nagyobb betegségaktivitást vagy nagyobb betegségkárosodást jeleznek. |
A 16. héttől a 40. hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékről (0. hét) a meghosszabbítási időszak végére (40. hét) a módosított bőrdermatomyositis betegségterületen és súlyossági indexben (CDASI)
Időkeret: 40 hét
|
A módosított CDASI-nak 3 aktivitásmérője (erythema, pikkelysömör és erózió/fekélyesedés) és 2 károsodás mértéke (poikiloderma és calcinosis) van, amelyeket 15 testterületen értékelnek. Ezen túlmenően, a Gottron papuláit a kezeken értékelik mind az aktivitás, mind a károsodás szempontjából. Végül a periunguális változások és az alopecia aktivitását értékelik. A fent leírt bőrelváltozások hiányát a fent leírt területek mindegyikére "0"-val értékeljük. A bőrelváltozásokat legalább „1”-el (jelenleg), egyes elváltozásokat „1”-től (kevésbé súlyos) „2”-ig (súlyos) osztályozzák; mások "1", "2" vagy "3"-al. A teljes aktivitási pontszám és az összsebzés pontszáma esetén a részpontszámok összeadódnak. A teljes aktivitás pontszáma 0 és 100 között van, a teljes sebzésé 0 és 32 pont között. A magasabb pontszámok nagyobb betegségaktivitást vagy nagyobb betegségkárosodást jeleznek. |
40 hét
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első időszak végéig (16. hét) és a meghosszabbítási időszakig (40. hét) az SF-36v2 állapotfelmérésben
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
Az SF-36 egy többcélú, rövid formájú egészségügyi felmérés, mindössze 36 kérdésből. A funkcionális egészségi és jólléti pontszámok 8 skálás profilját, valamint pszichometriai alapú fizikai és mentális egészség összefoglaló mérőszámait és preferencián alapuló egészségügyi hasznossági indexét adja. SF-36 pontszámok 0 és 100 között. A 0 a lehető legalacsonyabb pontszámot (legrosszabb egészségi állapot), a 100 pedig a lehető legmagasabb pontszámot (legjobb egészségi állapot) jelentette, a közötti pontszámok pedig a válaszadók által egy adott skálán elért összes lehetséges pontszám százalékos arányát jelentik. |
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a meghosszabbítási periódusig (40. hét) az orvos globális betegségtevékenységében
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
10 cm-es VAS, amely a globális betegségaktivitást értékeli „Nincs bizonyíték a betegség aktivitására” és „Rendkívül aktív vagy súlyos betegségaktivitás” között; A betegségaktivitás a myositisből eredő potenciálisan reverzibilis patológia vagy fiziológia).
Az orvos által végzett értékelést.
A 0 a legalacsonyabb pontszám, a 10 a legmagasabb pontszám.
A magasabb pontszám rosszabb eredménnyel jár.
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a meghosszabbítási periódusig (40. hét) a következőkben: Beteg globális betegségtevékenység
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
A beteg globális betegségaktivitása (10 cm-es VAS, amely a beteg betegségének általános aktivitását méri fel a „Nincs bizonyíték a betegség aktivitására”-tól a „Rendkívül aktív vagy súlyos betegségaktivitásig”, a betegségaktivitás aktív gyulladás a páciens izmainak, bőrének, ízületeinek, beleinek, szív, tüdő vagy más testrészek, amelyek javulhatnak gyógyszeres kezelés hatására).
A 0 a legalacsonyabb pontszám, a 10 a legmagasabb pontszám.
A magasabb pontszám rosszabb eredménnyel jár.
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a kiterjesztési időszak végéig (40. hét): MMT-8
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
Kézi izomteszt – MMT-8; 8 kijelölt izomcsoport, amelyet kétoldalilag teszteltek [potenciális pontszám 0-150].
A magasabb pontszám jobb eredménnyel jár.
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a hosszabbítási időszak végéig (40. hét) a következőben: Egészségügyi felmérési kérdőív
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
Egészségügyi Felmérési Kérdőív (HAQ); általános, nem pedig betegségspecifikus eszköz; 8 részből áll: öltözködés, felkelés, evés, séta, higiénia, nyúlás, fogás és tevékenységek.
Minden részhez 2 vagy 3 kérdés tartozik.
Az egyes szakaszokon belüli pontozás 0-tól [nehézség nélkül] 3-ig [nem lehetséges].
Minden szakaszra az adott szakaszra adott pontszám a szakaszon belüli legrosszabb pontszám.
A 8 szakasz 8 pontszámát összeadjuk és elosztjuk 8-cal.
Az értékelést a betegek végezték el.
Legalacsonyabb pontszám 0 legmagasabb pontszám 24.
A magasabb pontszám rosszabb eredménnyel jár.
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
Az enzimek (alanin aminotranszferáz) átlagos változása a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a meghosszabbítási periódusig (40. hét)
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
|
Az enzimek (aszpartát-aminotranszferáz) átlagos változása a kiindulási értékről (0. hét) az első periódus végére (16. hét) és a meghosszabbítási időszak (40. hét) végére
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
|
Az enzimek (laktát-dehidrogenáz) átlagos változása a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a meghosszabbítási periódusig (40. hét)
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
|
Az enzimek (aldoláz) átlagos változása a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a meghosszabbítási periódusig (40. hét)
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
|
Az enzimek (kreatin-kináz) átlagos változása a kiindulási értékről (0. hét) az első periódus végére (16. hét) és a hosszabbítási időszak (40. hét) végére
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
|
Átlagos változás a kiindulási állapottól (0. hét) az első periódus végéig (16. hét) és a meghosszabbítási periódusig (40. hét) a következőkben: Extramuscularis aktivitás
Időkeret: A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
10 cm-es VAS, amely az extramuscularis aktivitást értékeli „Nincs bizonyíték a betegség aktivitására” és „Rendkívül aktív vagy súlyos betegségaktivitás” között.
Ez magában foglalja a betegség aktivitásának átfogó értékelését az összes extramuszkuláris szervrendszerben, és kizárja az izombetegségek aktivitását.
Az orvos által végzett értékelést.
A 0 a legalacsonyabb pontszám, a 10 a legmagasabb pontszám.
A magasabb pontszám rosszabb eredménnyel jár.
|
A tárgyalás kezdetétől a 40. hétig
|
|
Átlagos TIS az alaphelyzettől (0. hét) az első időszak végéig (16. hét) és a kiindulási állapottól (0. hét) a kiterjesztési időszak végéig (40. hét)
Időkeret: Akár 40 hétig
|
A TIS (Total Improvement Score) egy 0-tól 100-ig terjedő skála, amely lehetővé teszi a minimális, közepes és jelentős válaszadók közötti különbségtételt attól függően, hogy a kombinált 6 CSM-ben javultak-e: ≥20-39 pont minimális javulás, ≥40-59 pont mérsékelt, és ≥60 pont jelentős javulás.
|
Akár 40 hétig
|
|
Ideje a TIS minimális, mérsékelt és jelentős fejlesztésének
Időkeret: Akár 40 hétig
|
Ezen idő és esemény értékelésének értelmezésekor szem előtt kell tartani, hogy végül minden beteget 10%-os octagam-mal kezeltek, így a teljes időszakra vonatkozó válaszadási idő különbségei inkább a kezelés késleltetett megkezdését tükrözik, nem pedig a kezelés közötti valódi különbséget. octagam 10% és placebo.
|
Akár 40 hétig
|
|
A megerősített állapotromlás ideje az első időszakban és összességében
Időkeret: Akár 40 hétig
|
A megerősített állapotromlás a betegség 2 egymást követő vizit alkalmával történő súlyosbodása.
A rosszabbodási kritériumok vagy az orvos globális betegségaktivitásának romlása 2 cm-rel és a manuális izomteszt ≥20%-os romlása vagy az extramuszkuláris aktivitás romlása ≥2 cm-rel, vagy az alábbi pontszámok bármelyike, amely 30% -kal romlik: Orvos globális betegségaktivitása, kézi izomteszt , Extra-muscular Activity, Patient's Global Disease Activity or Health Assessment Questionnaire.
|
Akár 40 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Aggarwal R, Charles-Schoeman C, Schessl J, Bata-Csorgo Z, Dimachkie MM, Griger Z, Moiseev S, Oddis C, Schiopu E, Vencovsky J, Beckmann I, Clodi E, Bugrova O, Danko K, Ernste F, Goyal NA, Heuer M, Hudson M, Hussain YM, Karam C, Magnolo N, Nelson R, Pozur N, Prystupa L, Sardy M, Valenzuela G, van der Kooi AJ, Vu T, Worm M, Levine T; ProDERM Trial Group. Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2022 Oct 6;387(14):1264-1278. doi: 10.1056/NEJMoa2117912.
- Aggarwal R, Charles-Schoeman C, Schessl J, Dimachkie MM, Beckmann I, Levine T. Prospective, double-blind, randomized, placebo-controlled phase III study evaluating efficacy and safety of octagam 10% in patients with dermatomyositis ("ProDERM Study"). Medicine (Baltimore). 2021 Jan 8;100(1):e23677. doi: 10.1097/MD.0000000000023677.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. február 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. november 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. november 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. március 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 30.
Első közzététel (Becslés)
2016. április 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. december 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 22.
Utolsó ellenőrzés
2021. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GAM10-08
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .