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Étude évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Octagam 10 % chez les patients atteints de dermatomyosite (myopathie inflammatoire idiopathique) (IIM)

22 novembre 2021 mis à jour par: Octapharma

Étude prospective, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo de phase III évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Octagam 10 % chez des patients atteints de dermatomyosite (« étude ProDERM »)

Étude prospective, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo de phase III évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Octagam 10 % chez des patients atteints de dermatomyosite (« étude ProDERM »)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

95

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Octapharma Research Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 115522
        • Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
      • Moscow, Fédération Russe, 119435
        • I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
      • Orenburg, Fédération Russe, 460018
        • Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 190068
        • 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 191028
        • AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1085
        • Semmelweis University Dermatology Clinic
      • Debrecen, Hongrie, H-4032
        • University of Debrecen Dept of Internal Medicine
      • Szeged, Hongrie, H-6720
        • University of Szeged Dermatology Clinic
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105AZ
        • Academic Medical Centre University of Amsterdam
  • Pologne
      • Kraków, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne PLEJADY
      • Warsaw, Pologne, 02-637
        • Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
  • Roumanie
      • Cluj-Napoca, Roumanie, 400006
        • Octapharma Research Site
  • Tchéquie
      • Praha, Tchéquie, 128 50
        • Revmatologicky ustav
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76018
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79000
        • Octapharma Research Site
      • Sumy, Ukraine, 40022
        • Octapharma Research Site
      • Ternopil', Ukraine, 46002
        • Octapharma Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
        • Octapharma Research Site
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Octapharma Research Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California -Irvine
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32819
        • Octapharma Research Site
      • Panama City, Florida, États-Unis, 32405
        • NeuroMedical Research Center
      • Plantation, Florida, États-Unis, 33324
        • Octapharma Research Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Octapharma Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Octapharma Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Octapharma Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Murfreesboro, Tennessee, États-Unis, 37130
        • Stones River Dermatology
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77034
        • Octapharma Research Site
      • Waco, Texas, États-Unis, 76710
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 79 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets avec un diagnostic de DM certain ou probable selon les critères de Bohan et Peter.
  2. Sujets sous traitement par corticostéroïdes et/ou au maximum 2 immunosuppresseurs et sous traitement stable depuis au moins 4 semaines (voir rubrique 4.2.1) OU Sujets avec un échec de réponse antérieur ou une intolérance antérieure au corticostéroïde et à au moins 1 médicament immunosuppresseur supplémentaire, et avec des médicaments stéroïdiens/immunosuppresseurs lavés conformément à la section 4.2.1 (tableau 2).
  3. Sujets atteints d'une maladie active, évalués et approuvés par un comité de sélection indépendant.
  4. Score au test musculaire manuel-8 (MMT-8) <142, avec au moins 2 autres mesures anormales de l'ensemble de base (CSM) (échelle visuelle analogique [EVA] de l'activité globale du patient ≥2 cm, activité globale de la maladie du médecin ≥2 cm, extra -activité musculaire ≥ 2 cm ; au moins une enzyme musculaire > 1,5 fois la limite supérieure de la normale, questionnaire d'évaluation de la santé ≥ 0,25).
  5. Hommes ou femmes âgés de ≥ 18 à < 80 ans.
  6. Consentement écrit donné volontairement et pleinement informé obtenu du sujet avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée.
  7. Le sujet doit être capable de comprendre et de se conformer aux aspects pertinents du protocole d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Myosite associée au cancer, définie comme le diagnostic de myosite dans les 2 ans suivant le diagnostic de cancer (à l'exception du cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou du carcinome in situ du col de l'utérus qui a été excisé et guéri et au moins 1 ou 5 ans, respectivement, passé depuis l'excision).
  2. Preuve d'une maladie maligne active ou de tumeurs malignes diagnostiquées au cours des 5 années précédentes (y compris les hémopathies malignes et les tumeurs solides) ou d'un cancer du sein diagnostiqué au cours des 10 années précédentes.
  3. Sujets atteints de myosite de chevauchement (à l'exception du chevauchement avec le syndrome de Sjögren), de DM associé à une maladie du tissu conjonctif, de myosite à corps d'inclusion, de polymyosite, de dermatomyosite juvénile ou de myopathie d'origine médicamenteuse.
  4. Sujets atteints de myopathie nécrosante à médiation immunitaire avec absence d'éruption typique de DM.
  5. Sujets présentant des affections musculo-squelettiques graves et généralisées autres que le DM qui empêchent une évaluation suffisante du sujet par le médecin.
  6. - Sujets ayant reçu un traitement IgG au cours des 6 derniers mois avant l'inscription.
  7. - Sujets ayant reçu du sang ou des produits dérivés du plasma (autres que les IgG) ou un échange de plasma au cours des 3 derniers mois avant l'inscription.
  8. Sujets commençant ou prévoyant de commencer un régime d'exercices dirigé par la physiothérapie pendant l'essai.
  9. Insuffisance cardiaque (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, arythmie cardiaque importante nécessitant un traitement, cardiopathie ischémique instable ou avancée.
  10. Maladie hépatique sévère, avec des signes d'ascite et d'encéphalopathie hépatique.
  11. Maladie rénale sévère (telle que définie par le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2).
  12. Hépatite B, hépatite C ou infection par le VIH connue.
  13. Sujets ayant des antécédents d'ETO tels que thrombose veineuse profonde, embolie pulmonaire, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ischémique, accident ischémique transitoire, maladie artérielle périphérique (Fontaine IV) jamais.
  14. Indice de masse corporelle ≥40 kg/m2.
  15. Conditions médicales dont les symptômes et les effets pourraient altérer le catabolisme des protéines et/ou l'utilisation des IgG (par ex. entéropathies exsudatives, syndrome néphrotique).
  16. Déficit connu en IgA avec des anticorps anti-IgA.
  17. Antécédents d'hypersensibilité, d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère aux immunoglobulines, aux produits dérivés du sang ou du plasma ou à tout composant d'Octagam 10 %.
  18. Hyperviscosité sanguine connue ou autres états d'hypercoagulabilité.
  19. Sujets ayant des antécédents de toxicomanie au cours des 5 dernières années précédant l'inscription à l'étude.
  20. Sujets incapables ou refusant de comprendre ou de se conformer au protocole d'étude.
  21. Participer à une autre étude clinique interventionnelle avec un traitement expérimental dans les 3 mois précédant l'inscription à l'étude.
  22. Les femmes qui allaitent, qui sont enceintes ou qui envisagent de devenir enceintes, ou qui ne souhaitent pas appliquer une méthode de contraception efficace (comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux combinés, certains dispositifs intra-utérins [DIU], l'abstinence sexuelle ou le partenaire vasectomisé) jusqu'à quatre semaines après la dernière perfusion d'IMP.
  23. Les sujets qui sont hébergés dans une institution ou un établissement de soins sur la base d'une directive officielle ou d'une ordonnance du tribunal.
  24. Les sujets qui dépendent de quelque manière que ce soit du commanditaire, de l'investigateur ou du site d'étude.
  25. Sujets ayant reçu des médicaments interdits pendant la période de sevrage telle que définie à la section 4.2.2 (tableau 3).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets randomisés pour recevoir un placebo recevront 4 perfusions de placebo toutes les 4 semaines pendant la première période en aveugle (16 semaines). En cas de détérioration confirmée (détérioration lors de 2 visites consécutives) au cours de la première période, les sujets passeront à Octagam 10 %. Après l'évaluation de la réponse à la semaine 16, tous les sujets sans détérioration confirmée et les sujets qui sont passés à Octagam 10 % en raison d'une détérioration confirmée mais sans autre détérioration confirmée au cours de la première période continueront à recevoir 2,0 g/kg d'Octagam 10 % toutes les 4 semaines pendant la période de prolongation en ouvert de 6 mois. À la semaine 28, les sujets qui sont stables sous Octagam 2,0 g/kg à 10 % peuvent passer à Octagam 1,0 g/kg à 10 %, à la discrétion de l'investigateur. Les sujets randomisés pour recevoir un placebo et passer à Octagam 10 % en raison d'une détérioration confirmée, qui se détériorent également pendant le traitement par Octagam 10 % lors de 2 visites consécutives abandonneront après l'évaluation de la réponse à la semaine 16 et n'entreront pas dans la période de prolongation.
Autre: Placebo
Patients à traiter avec un placebo
Expérimental: Octagam10 %
Les sujets randomisés pour Octagam recevront 4 perfusions de 2,0 g/kg d'Octagam à 10 % toutes les 4 semaines pendant la première période en aveugle (16 semaines). En cas de détérioration confirmée (détérioration lors de 2 visites consécutives) au cours de la première période, les sujets passeront au traitement alternatif. Après évaluation de la réponse à la semaine 16, tous les sujets sans détérioration confirmée au cours de la première période continueront à recevoir 2,0 g/kg d'Octagam 10 % toutes les 4 semaines au cours de la période d'extension en ouvert de 6 mois qui suit. À la semaine 28, les sujets qui sont stables sous Octagam 2,0 g/kg à 10 % peuvent passer à Octagam 1,0 g/kg à 10 %, à la discrétion de l'investigateur. Les sujets randomisés pour Octagam et passés au traitement alternatif en raison d'une détérioration confirmée abandonneront après l'évaluation de la réponse à la semaine 16 et n'entreront pas dans la période de prolongation.
Médicament: Octagame 10%
Patients devant être traités par Octagam 10 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesurer le nombre de patients qui ont eu une augmentation de ≥20 points sur le score d'amélioration totale (TIS)
Délai: A la semaine 16
Proportion de répondeurs dans les bras Octagam 2,0 g/kg à 10 % et placebo à la semaine 16 par rapport à la valeur initiale (semaine 0). Un répondeur étant défini comme un patient avec une augmentation de ≥20 points sur le score d'amélioration totale (TIS, une échelle de 0 à 100 ; 20-39 points étant une amélioration minimale, 40-59 points étant une amélioration modérée et ≥60 points étant amélioration majeure
A la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de répondants TIS par catégorie d'amélioration à la semaine 16
Délai: 16 semaines

Le TIS (Total Improvement Score) est une échelle de 0 à 100 qui permet de discriminer les répondeurs minimes, modérés et majeurs en fonction de leur amélioration sur les 6 CSM combinés : ≥20 à 39 points étant une amélioration minime, ≥40 à 59 points étant une amélioration modérée, et ≥60 points étant une amélioration majeure.

Primaire : Nombre total de tous les patients qui ont eu au moins une réponse minimale, modérée ou majeure.

Au moins modéré : nombre de patients ayant eu une réponse modérée ou majeure. Au moins majeur : nombre de patients ayant eu une réponse majeure.
16 semaines
Proportion de répondants TIS par catégorie d'amélioration à la semaine 40
Délai: 40 semaines

Le TIS (Total Improvement Score) est une échelle de 0 à 100 qui permet de discriminer les répondeurs minimes, modérés et majeurs en fonction de leur amélioration sur les 6 CSM combinés : ≥20 à 39 points étant une amélioration minime, ≥40 à 59 points étant une amélioration modérée, et ≥60 points étant une amélioration majeure.

Au moins minime : nombre total de tous les patients qui ont eu une réponse minime, modérée ou majeure.

Au moins modéré : nombre de patients ayant eu une réponse modérée ou majeure. Au moins majeur : nombre de patients ayant eu une réponse majeure.
40 semaines
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) dans l'indice modifié de zone et de gravité de la dermatomyosite cutanée (CDASI)
Délai: 16 premières semaines

Le CDASI modifié comporte 3 mesures d'activité (érythème, tartre et érosion/ulcération) et 2 mesures de dommages (poïkilodermie et calcinose) qui sont évaluées sur 15 zones corporelles. De plus, les papules de Gottron sur les mains sont évaluées à la fois pour l'activité et les dommages. Enfin, l'activité des modifications péri-unguéales et de l'alopécie est évaluée.

L'absence de lésions cutanées telles que décrites ci-dessus est notée par "0" pour chacune des zones décrites ci-dessus. La lésion cutanée sera notée avec au moins "1" (présente), certaines lésions seront classées de "1" (moins sévère) à "2" (sévère) ; d'autres avec "1", "2" ou "3". Pour le score d'activité total ainsi que pour le score de dommage total, les sous-scores seront additionnés. Le score pour l'activité totale varie de 0 à 100, pour les dégâts totaux de 0 à 32 points. Des scores plus élevés indiquent respectivement une plus grande activité de la maladie ou des dommages plus importants.
16 premières semaines
Changement moyen de la fin de la première période (semaine 16) à la fin de la période de prolongation (semaine 40) dans l'indice modifié de zone et de gravité de la dermatomyosite cutanée (CDASI)
Délai: De la semaine 16 à la semaine 40

Le CDASI modifié comporte 3 mesures d'activité (érythème, tartre et érosion/ulcération) et 2 mesures de dommages (poïkilodermie et calcinose) qui sont évaluées sur 15 zones corporelles. De plus, les papules de Gottron sur les mains sont évaluées à la fois pour l'activité et les dommages. Enfin, l'activité des modifications péri-unguéales et de l'alopécie est évaluée

L'absence de lésions cutanées telles que décrites ci-dessus est notée par "0" pour chacune des zones décrites ci-dessus. La lésion cutanée sera notée avec au moins "1" (présente), certaines lésions seront classées de "1" (moins sévère) à "2" (sévère) ; d'autres avec "1", "2" ou "3". Pour le score d'activité total ainsi que pour le score de dommage total, les sous-scores seront additionnés. Le score pour l'activité totale varie de 0 à 100, pour les dégâts totaux de 0 à 32 points. Des scores plus élevés indiquent respectivement une plus grande activité de la maladie ou des dommages plus importants.
De la semaine 16 à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la période de prolongation (semaine 40) dans l'indice modifié de zone et de gravité de la dermatomyosite cutanée (CDASI)
Délai: 40 semaines

Le CDASI modifié comporte 3 mesures d'activité (érythème, tartre et érosion/ulcération) et 2 mesures de dommages (poïkilodermie et calcinose) qui sont évaluées sur 15 zones corporelles. De plus, les papules de Gottron sur les mains sont évaluées à la fois pour l'activité et les dommages. Enfin, l'activité des modifications péri-unguéales et de l'alopécie est évaluée.

L'absence de lésions cutanées telles que décrites ci-dessus est notée par "0" pour chacune des zones décrites ci-dessus. La lésion cutanée sera notée avec au moins "1" (présente), certaines lésions seront classées de "1" (moins sévère) à "2" (sévère) ; d'autres avec "1", "2" ou "3". Pour le score d'activité total ainsi que pour le score de dommage total, les sous-scores seront additionnés. Le score pour l'activité totale varie de 0 à 100, pour les dégâts totaux de 0 à 32 points. Des scores plus élevés indiquent respectivement une plus grande activité de la maladie ou des dommages plus importants.
40 semaines
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période de prolongation (semaine 40) dans : SF-36v2 Health Survey
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40

Le SF-36 est une enquête de santé polyvalente et abrégée avec seulement 36 questions. Il produit un profil à 8 échelles des scores de santé fonctionnelle et de bien-être ainsi que des mesures sommaires de santé physique et mentale basées sur la psychométrie et un indice d'utilité de la santé basé sur les préférences.

Scores SF-36 allant de 0 à 100. 0 représentait le score le plus bas possible (pire état de santé) et 100 représentait le score le plus élevé possible (meilleur état de santé), les scores intermédiaires représentant les pourcentages du score total possible obtenu par les répondants sur une échelle donnée.
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période de prolongation (semaine 40) dans l'activité globale de la maladie du médecin
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
EVA de 10 cm évaluant l'activité globale de la maladie de « Aucune preuve d'activité de la maladie » à « Activité de la maladie extrêmement active ou grave » ; L'activité de la maladie étant définie comme une pathologie ou une physiologie potentiellement réversible résultant de la myosite). Évaluation complétée par le médecin. 0 est le score le plus bas et 10 est le score le plus élevé. Un score plus élevé associé à un moins bon résultat.
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période de prolongation (semaine 40) dans : Activité globale de la maladie du patient
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Activité globale de la maladie du patient (EVA de 10 cm évaluant l'activité globale de la maladie du patient aujourd'hui, de « Aucune preuve d'activité de la maladie » à « Activité de la maladie extrêmement active ou grave », l'activité de la maladie étant une inflammation active dans les muscles, la peau, les articulations, les intestins du patient, cœur, les poumons ou d'autres parties du corps, qui peuvent s'améliorer lorsqu'ils sont traités avec des médicaments). 0 est le score le plus bas et 10 est le score le plus élevé. Un score plus élevé associé à un moins bon résultat.
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période de prolongation (semaine 40) dans : MMT-8
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Test musculaire manuel - MMT-8 ; un ensemble de 8 muscles désignés testés bilatéralement [score potentiel 0 - 150]. Un score plus élevé associé à un meilleur résultat.
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période de prolongation (semaine 40) dans : Questionnaire d'évaluation de la santé
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ); un instrument générique plutôt qu'un instrument spécifique à une maladie ; composé de 8 sections : s'habiller, se lever, manger, marcher, hygiène, atteindre, saisir et activités. Il y a 2 ou 3 questions pour chaque section. La notation dans chaque section va de 0 [sans aucune difficulté] à 3 [incapable de faire]. Pour chaque section, le score attribué à cette section est le pire score de la section. Les 8 notes des 8 sections sont additionnées et divisées par 8). Bilan complété par les patients. Note la plus basse 0 note la plus élevée 24. Un score plus élevé associé à un moins bon résultat.
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période d'extension (semaine 40) dans les enzymes (alanine aminotransférase)
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période d'extension (semaine 40) dans les enzymes (aspartate aminotransférase)
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période d'extension (semaine 40) dans les enzymes (lactate déshydrogénase)
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période d'extension (semaine 40) dans les enzymes (aldolase)
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période d'extension (semaine 40) dans les enzymes (créatine kinase)
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la période de prolongation (semaine 40) en : activité extra-musculaire
Délai: Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
EVA de 10 cm évaluant l'activité extra-musculaire de "Aucune preuve d'activité de la maladie" à "Activité de la maladie extrêmement active ou sévère". Il englobe une évaluation globale de l'activité de la maladie dans tous les systèmes d'organes extramusculaires et exclut l'activité de la maladie musculaire. Évaluation complétée par le médecin. 0 est le score le plus bas et 10 est le score le plus élevé. Un score plus élevé associé à un moins bon résultat.
Du début de l'essai jusqu'à la semaine 40
TIS moyen de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la première période (semaine 16) et de la ligne de base (semaine 0) à la fin de la période de prolongation (semaine 40)
Délai: Jusqu'à 40 semaines
Le TIS (Total Improvement Score) est une échelle de 0 à 100 qui permet de discriminer les répondeurs minimes, modérés et majeurs en fonction de leur amélioration sur les 6 CSM combinés : ≥20 à 39 points étant une amélioration minime, ≥40 à 59 points étant une amélioration modérée, et ≥60 points étant une amélioration majeure.
Jusqu'à 40 semaines
Délai d'amélioration minimale, modérée et majeure du TIS
Délai: Jusqu'à 40 semaines
Lors de l'interprétation de ces évaluations de délai avant événement, il faut garder à l'esprit que finalement tous les patients ont été traités avec octagam 10 %, de sorte que les différences de délai de réponse pour la période globale reflètent ce début de traitement retardé plutôt que la véritable différence entre le traitement avec octagam 10 % et placebo.
Jusqu'à 40 semaines
Délai de détérioration confirmée en première période et dans l'ensemble
Délai: Jusqu'à 40 semaines
Une détérioration confirmée est définie comme une aggravation de la maladie lors de 2 visites consécutives. Les critères d'aggravation sont définis comme une aggravation de l'activité globale de la maladie du médecin ≥ 2 cm et une aggravation du test musculaire manuel ≥ 20 % ou une aggravation de l'activité extra-musculaire ≥ 2 cm ou l'un des 3 scores suivants s'aggravant de ≥ 30 % : activité globale de la maladie du médecin, test musculaire manuel , Activité extra-musculaire, activité globale de la maladie du patient ou questionnaire d'évaluation de la santé.
Jusqu'à 40 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

5 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

5 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2016

Première publication (Estimation)

5 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GAM10-08

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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