Studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Octagam 10% in pazienti con dermatomiosite (miopatia infiammatoria idiopatica) (IIM)
22 novembre 2021 aggiornato da: Octapharma
Studio di fase III prospettico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di Octagam 10% in pazienti con dermatomiosite ("Studio ProDERM")
Studio di fase III prospettico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di Octagam 10% in pazienti con dermatomiosite ("studio ProDERM")
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
95
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Octapharma Research Site
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Praha, Cechia, 128 50
- Revmatologicky Ustav
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Moscow, Federazione Russa, 115522
- Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
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Moscow, Federazione Russa, 119435
- I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
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Orenburg, Federazione Russa, 460018
- Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 190068
- 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 191028
- AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
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Berlin, Germania, 10117
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
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Münster, Germania, 48149
- Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
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Amsterdam, Olanda, 1105AZ
- Academic Medical Centre University of Amsterdam
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Kraków, Polonia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Warsaw, Polonia, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
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Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Octapharma Research Site
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92647
- Octapharma Research Site
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Octapharma Research Site
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California -Irvine
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Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
- Octapharma Research Site
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Panama City, Florida, Stati Uniti, 32405
- NeuroMedical Research Center
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Plantation, Florida, Stati Uniti, 33324
- Octapharma Research Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Octapharma Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Octapharma Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Octapharma Research Site
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New York
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Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
- Octapharma Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Octapharma Research Site
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Tennessee
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Murfreesboro, Tennessee, Stati Uniti, 37130
- Stones River Dermatology
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77034
- Octapharma Research Site
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Waco, Texas, Stati Uniti, 76710
- Arthritis & Osteoporosis Clinic
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Ivano-Frankivs'k, Ucraina, 76018
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucraina, 79000
- Octapharma Research Site
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Sumy, Ucraina, 40022
- Octapharma Research Site
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Ternopil', Ucraina, 46002
- Octapharma Research Site
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Budapest, Ungheria, H-1085
- Semmelweis University Dermatology Clinic
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Debrecen, Ungheria, H-4032
- University of Debrecen Dept of Internal Medicine
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Szeged, Ungheria, H-6720
- University of Szeged Dermatology Clinic
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 79 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con diagnosi di DM definito o probabile secondo i criteri di Bohan e Peter.
- Soggetti in trattamento con corticosteroidi e/o al massimo 2 immunosoppressori e in terapia stabile da almeno 4 settimane (vedere paragrafo 4.2.1) OPPURE Soggetti con precedente fallimento della risposta o precedente intolleranza al corticosteroide e almeno 1 farmaco immunosoppressore aggiuntivo e con farmaci steroidi/immunosoppressori eliminati come da Sezione 4.2.1 (Tabella 2).
- Soggetti con malattia attiva, valutati e concordati da un comitato di aggiudicazione indipendente.
- Punteggio del test muscolare manuale-8 (MMT-8) <142, con almeno altre 2 misure anormali del set di base (CSM) (scala analogica visiva [VAS] di attività globale del paziente ≥2 cm, attività di malattia globale del medico ≥2 cm, extra -attività muscolare ≥2 cm; almeno un enzima muscolare >1,5 volte il limite superiore della norma, Health Assessment Questionnaire ≥0,25).
- Maschi o femmine di età compresa tra ≥ 18 e < 80 anni.
- - Consenso scritto volontario, pienamente informato, ottenuto dal soggetto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio.
- Il soggetto deve essere in grado di comprendere e rispettare gli aspetti rilevanti del protocollo di studio.
Criteri di esclusione:
- Miosite associata a cancro, definita come la diagnosi di miosite entro 2 anni dalla diagnosi di cancro (ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose o carcinoma in situ della cervice che è stato asportato e curato e almeno 1 o 5 anni, rispettivamente, sono trascorsi dall'escissione).
- - Evidenza di malattia maligna attiva o tumori maligni diagnosticati nei 5 anni precedenti (incluse neoplasie ematologiche e tumori solidi) o cancro al seno diagnosticato nei 10 anni precedenti.
- Soggetti con miosite sovrapposta (ad eccezione della sovrapposizione con la sindrome di Sjögren), DM associato a malattia del tessuto connettivo, miosite da corpi inclusi, polimiosite, dermatomiosite giovanile o miopatia indotta da farmaci.
- Soggetti con miopatia necrotizzante immuno-mediata con assenza del tipico rash DM.
- Soggetti con condizioni muscoloscheletriche generalizzate e gravi diverse dal DM che impediscono una valutazione sufficiente del soggetto da parte del medico.
- Soggetti che hanno ricevuto un trattamento con IgG negli ultimi 6 mesi prima dell'arruolamento.
- Soggetti che hanno ricevuto sangue o prodotti derivati dal plasma (diversi dalle IgG) o plasmaferesi negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento.
- Soggetti che iniziano o pianificano di iniziare un regime di esercizi diretti dalla terapia fisica durante lo studio.
- Insufficienza cardiaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca significativa che richiede trattamento, cardiopatia ischemica instabile o avanzata.
- Malattia epatica grave, con segni di ascite ed encefalopatia epatica.
- Malattia renale grave (come definita dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2).
- Epatite B nota, epatite C o infezione da HIV.
- Soggetti con una storia di TEE come trombosi venosa profonda, embolia polmonare, infarto del miocardio, ictus ischemico, attacco ischemico transitorio, arteriopatia periferica (Fontaine IV) di sempre.
- Indice di massa corporea ≥40 kg/m2.
- Condizioni mediche i cui sintomi ed effetti potrebbero alterare il catabolismo proteico e/o l'utilizzo delle IgG (ad es. enteropatie proteino-disperdenti, sindrome nefrosica).
- Deficit di IgA noto con anticorpi anti-IgA.
- Storia di ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica a immunoglobuline, prodotti derivati dal sangue o dal plasma o qualsiasi componente di Octagam 10%.
- Iperviscosità ematica nota o altri stati di ipercoagulabilità.
- Soggetti con una storia di abuso di droghe negli ultimi 5 anni prima dell'arruolamento nello studio.
- - Soggetti incapaci o non disposti a comprendere o rispettare il protocollo dello studio.
- - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico con trattamento sperimentale entro 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
- Donne che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte ad applicare un metodo di controllo delle nascite efficace (come protesi, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi intrauterini [IUD], astinenza sessuale o partner vasectomizzato) fino a quattro settimane dopo l'ultima infusione di IMP.
- Soggetti che sono accolti in un istituto o in una struttura di cura sulla base di una direttiva ufficiale o di un ordine del tribunale.
- Soggetti che dipendono in qualsiasi modo dallo Sponsor, dallo Sperimentatore o dal Centro dello studio.
- Soggetti che hanno ricevuto farmaci proibiti entro il periodo di washout come definito nella Sezione 4.2.2 (Tabella 3).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
I soggetti randomizzati al placebo riceveranno 4 infusioni di placebo ogni 4 settimane durante il primo periodo in cieco (16 settimane).
In caso di peggioramento confermato (deterioramento a 2 visite consecutive) durante il primo periodo, i soggetti passeranno a Octagam 10%.
Dopo la valutazione della risposta alla settimana 16, tutti i soggetti senza peggioramento confermato e i soggetti passati a Octagam 10% a causa di deterioramento confermato ma senza ulteriore deterioramento confermato durante il Primo Periodo continueranno a ricevere 2,0 g/kg di Octagam 10% ogni 4 settimane durante il successivo periodo di estensione in aperto di 6 mesi.
Alla settimana 28, i soggetti che sono stabili con 2,0 g/kg di Octagam 10% possono passare a 1,0 g/kg di Octagam 10%, a discrezione dello sperimentatore.
I soggetti randomizzati al placebo e passati a Octagam 10% a causa di un deterioramento confermato, che peggiorano anche durante il trattamento con Octagam 10% in 2 visite consecutive, abbandoneranno dopo la valutazione della risposta alla settimana 16 e non entreranno nel periodo di estensione.
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Pazienti da trattare con un placebo
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Sperimentale: Ottagama10%
I soggetti randomizzati a Octagam riceveranno 4 infusioni di 2,0 g/kg di Octagam 10% ogni 4 settimane durante il Primo Periodo in cieco (16 settimane).
In caso di peggioramento confermato (peggioramento a 2 visite consecutive) durante il primo periodo, i soggetti passeranno al trattamento alternativo.
Dopo la valutazione della risposta alla settimana 16, tutti i soggetti senza peggioramento confermato durante il primo periodo continueranno a ricevere 2,0 g/kg di Octagam 10% ogni 4 settimane durante il successivo periodo di estensione in aperto di 6 mesi.
Alla settimana 28, i soggetti che sono stabili con 2,0 g/kg di Octagam 10% possono passare a 1,0 g/kg di Octagam 10%, a discrezione dello sperimentatore.
I soggetti randomizzati a Octagam e passati al trattamento alternativo a causa di un deterioramento confermato abbandoneranno dopo la valutazione della risposta alla settimana 16 e non entreranno nel periodo di estensione.
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Pazienti da trattare con Octagam 10%
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Misurare il numero di pazienti che hanno avuto un aumento di ≥20 punti sul punteggio di miglioramento totale (TIS)
Lasso di tempo: Alla settimana 16
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Proporzione di responder nei bracci Octagam 2,0 g/kg 10% e placebo alla settimana 16 rispetto al basale (settimana 0).
Un responder viene definito come un paziente con un aumento di ≥20 punti sul Total Improvement Score (TIS, una scala da 0 a 100; 20-39 punti rappresentano un miglioramento minimo, 40-59 punti rappresentano un miglioramento moderato e ≥60 punti rappresentano un miglioramento importante
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Alla settimana 16
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di rispondenti al TIS per categoria di miglioramento alla settimana 16
Lasso di tempo: 16 settimane
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Il TIS (Total Improvement Score) è una scala da 0 a 100 che consente di distinguere tra responder minimi, moderati e maggiori a seconda del loro miglioramento nel CSM 6 combinato: da ≥20 a 39 punti rappresenta un miglioramento minimo, da ≥40 a 59 punti essere un miglioramento moderato e ≥60 punti un miglioramento importante. Primario: numero totale di tutti i pazienti che hanno avuto almeno una risposta minima, moderata o maggiore. Almeno moderata: numero di pazienti che hanno avuto una risposta moderata o maggiore. Almeno maggiore: numero di pazienti che hanno avuto una risposta maggiore. |
16 settimane
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Proporzione di responder TIS per categoria di miglioramento alla settimana 40
Lasso di tempo: 40 settimane
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Il TIS (Total Improvement Score) è una scala da 0 a 100 che consente di distinguere tra responder minimi, moderati e maggiori a seconda del loro miglioramento nel CSM 6 combinato: da ≥20 a 39 punti rappresenta un miglioramento minimo, da ≥40 a 59 punti essere un miglioramento moderato e ≥60 punti un miglioramento importante. Almeno minimo: numero totale di tutti i pazienti che hanno avuto una risposta minima, moderata o maggiore. Almeno moderata: numero di pazienti che hanno avuto una risposta moderata o maggiore. Almeno maggiore: numero di pazienti che hanno avuto una risposta maggiore. |
40 settimane
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) nell'indice di area e gravità della dermatomiosite cutanea modificata (CDASI)
Lasso di tempo: Prime 16 settimane
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Il CDASI modificato ha 3 misure di attività (eritema, squame ed erosione/ulcerazione) e 2 misure di danno (poichilodermia e calcinosi) che vengono valutate su 15 aree corporee. Inoltre, le papule di Gottron sulle mani vengono valutate sia per l'attività che per il danno. Infine, viene valutata l'attività delle alterazioni periungueali e dell'alopecia. L'assenza di lesioni cutanee come sopra descritte è contrassegnata con "0" per ciascuna delle aree sopra descritte. La lesione cutanea sarà valutata con almeno "1" (presente), alcune lesioni saranno classificate da "1" (meno grave) a "2" (grave); altri con "1", "2" o "3". Per il punteggio totale dell'attività e per il punteggio totale dei danni verranno sommati i punteggi parziali. Il punteggio per l'attività totale va da 0 a 100, per il danno totale da 0 a 32 punti. Punteggi più alti indicano rispettivamente una maggiore attività della malattia o un maggiore danno della malattia. |
Prime 16 settimane
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Variazione media dalla fine del primo periodo (settimana 16) alla fine del periodo di estensione (settimana 40) nell'indice di area e gravità della dermatomiosite cutanea modificata (CDASI)
Lasso di tempo: Dalla settimana 16 alla settimana 40
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Il CDASI modificato ha 3 misure di attività (eritema, squame ed erosione/ulcerazione) e 2 misure di danno (poichilodermia e calcinosi) che vengono valutate su 15 aree corporee. Inoltre, le papule di Gottron sulle mani vengono valutate sia per l'attività che per il danno. Infine, viene valutata l'attività delle alterazioni periungueali e dell'alopecia L'assenza di lesioni cutanee come sopra descritte è contrassegnata con "0" per ciascuna delle aree sopra descritte. La lesione cutanea sarà valutata con almeno "1" (presente), alcune lesioni saranno classificate da "1" (meno grave) a "2" (grave); altri con "1", "2" o "3". Per il punteggio totale dell'attività e per il punteggio totale dei danni verranno sommati i punteggi parziali. Il punteggio per l'attività totale va da 0 a 100, per il danno totale da 0 a 32 punti. Punteggi più alti indicano rispettivamente una maggiore attività della malattia o un maggiore danno della malattia. |
Dalla settimana 16 alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del periodo di estensione (settimana 40) nell'indice di area e gravità della dermatomiosite cutanea modificata (CDASI)
Lasso di tempo: 40 settimane
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Il CDASI modificato ha 3 misure di attività (eritema, squame ed erosione/ulcerazione) e 2 misure di danno (poichilodermia e calcinosi) che vengono valutate su 15 aree corporee. Inoltre, le papule di Gottron sulle mani vengono valutate sia per l'attività che per il danno. Infine, viene valutata l'attività delle alterazioni periungueali e dell'alopecia. L'assenza di lesioni cutanee come sopra descritte è contrassegnata con "0" per ciascuna delle aree sopra descritte. La lesione cutanea sarà valutata con almeno "1" (presente), alcune lesioni saranno classificate da "1" (meno grave) a "2" (grave); altri con "1", "2" o "3". Per il punteggio totale dell'attività e per il punteggio totale dei danni verranno sommati i punteggi parziali. Il punteggio per l'attività totale va da 0 a 100, per il danno totale da 0 a 32 punti. Punteggi più alti indicano rispettivamente una maggiore attività della malattia o un maggiore danno della malattia. |
40 settimane
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo ciclo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) in: Indagine sulla salute SF-36v2
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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L'SF-36 è un sondaggio sulla salute multiuso e in forma abbreviata con solo 36 domande. Fornisce un profilo su 8 scale di punteggi di salute e benessere funzionale, nonché misure di sintesi della salute fisica e mentale basate sulla psicometria e un indice di utilità della salute basato sulle preferenze. Punteggi SF-36 compresi tra 0 e 100. 0 rappresentava il punteggio più basso possibile (peggiore stato di salute) e 100 rappresentava il punteggio più alto possibile (migliore stato di salute), con punteggi intermedi che rappresentavano le percentuali del punteggio totale possibile ottenuto dagli intervistati su una data scala. |
Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) nell'attività globale di malattia del medico
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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10 cm VAS che valuta l'attività globale della malattia da "Nessuna evidenza di attività della malattia" a "Attività della malattia estremamente attiva o grave"; L'attività della malattia è definita come patologia o fisiologia potenzialmente reversibile derivante dalla miosite).
Valutazione completata dal medico.
0 è il punteggio più basso e 10 è il punteggio più alto.
Punteggio più alto associato a un risultato peggiore.
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo ciclo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) in: Attività globale della malattia del paziente
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Attività globale della malattia del paziente (VAS di 10 cm che valuta l'attività complessiva della malattia del paziente oggi da "Nessuna evidenza di attività della malattia" a "Attività della malattia estremamente attiva o grave", l'attività della malattia è un'infiammazione attiva nei muscoli, nella pelle, nelle articolazioni, nell'intestino del paziente, cuore, polmoni o altre parti del corpo, che possono migliorare se trattate con medicinali).
0 è il punteggio più basso e 10 è il punteggio più alto.
Punteggio più alto associato a un risultato peggiore.
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) in: MMT-8
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Test muscolare manuale - MMT-8; un insieme di 8 muscoli designati testati bilateralmente [punteggio potenziale 0 - 150].
Punteggio più alto associato a un risultato migliore.
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) in: questionario di valutazione della salute
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Questionario di valutazione della salute (HAQ); uno strumento generico piuttosto che specifico per una malattia; composto da 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività.
Ci sono 2 o 3 domande per ogni sezione.
Il punteggio all'interno di ogni sezione va da 0 [senza alcuna difficoltà] a 3 [impossibile fare].
Per ogni sezione il punteggio assegnato a quella sezione è il peggior punteggio all'interno della sezione.
Gli 8 punteggi delle 8 sezioni vengono sommati e divisi per 8).
Valutazione completata dai pazienti.
Punteggio più basso 0 Punteggio più alto 24.
Punteggio più alto associato a un risultato peggiore.
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) negli enzimi (alanina aminotransferasi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) negli enzimi (aspartato aminotransferasi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) negli enzimi (lattato deidrogenasi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) negli enzimi (aldolasi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) negli enzimi (creatina chinasi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Dall'inizio del processo fino alla settimana 40
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e periodo di estensione (settimana 40) in: attività extramuscolare
Lasso di tempo: Dall'inizio della prova fino alla settimana 40
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VAS di 10 cm che valuta l'attività extramuscolare da "Nessuna evidenza di attività di malattia" a "Attività di malattia estremamente attiva o grave".
Comprende una valutazione complessiva dell'attività della malattia in tutti i sistemi di organi extramuscolari ed esclude l'attività della malattia muscolare.
Valutazione completata dal medico.
0 è il punteggio più basso e 10 è il punteggio più alto.
Punteggio più alto associato a un risultato peggiore.
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Dall'inizio della prova fino alla settimana 40
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TIS medio dal basale (settimana 0) alla fine del primo periodo (settimana 16) e dal basale (settimana 0) alla fine del periodo di estensione (settimana 40)
Lasso di tempo: Fino a 40 settimane
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Il TIS (Total Improvement Score) è una scala da 0 a 100 che consente di distinguere tra responder minimi, moderati e maggiori a seconda del loro miglioramento nel CSM 6 combinato: da ≥20 a 39 punti rappresenta un miglioramento minimo, da ≥40 a 59 punti essere un miglioramento moderato e ≥60 punti un miglioramento importante.
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Fino a 40 settimane
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Tempo per un miglioramento minimo, moderato e importante nel TIS
Lasso di tempo: Fino a 40 settimane
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Quando si interpretano queste valutazioni del tempo all'evento, si deve tenere presente che alla fine tutti i pazienti sono stati trattati con Octagam 10%, in modo che le differenze nel tempo alla risposta per il periodo complessivo riflettano questo inizio ritardato del trattamento piuttosto che la vera differenza tra il trattamento con ottagam 10% e placebo.
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Fino a 40 settimane
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Tempo di peggioramento confermato nel primo periodo e nel complesso
Lasso di tempo: Fino a 40 settimane
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Il deterioramento confermato è definito come peggioramento della malattia in 2 visite consecutive.
I criteri di peggioramento sono definiti come peggioramento dell'attività globale della malattia del medico ≥ 2 cm e peggioramento del test muscolare manuale ≥ 20% o peggioramento dell'attività extramuscolare ≥ 2 cm o qualsiasi 3 dei seguenti punteggi peggiora di ≥ 30%: attività globale della malattia del medico, test muscolare manuale , attività extramuscolare, attività globale della malattia del paziente o questionario di valutazione della salute.
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Fino a 40 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Aggarwal R, Charles-Schoeman C, Schessl J, Bata-Csorgo Z, Dimachkie MM, Griger Z, Moiseev S, Oddis C, Schiopu E, Vencovsky J, Beckmann I, Clodi E, Bugrova O, Danko K, Ernste F, Goyal NA, Heuer M, Hudson M, Hussain YM, Karam C, Magnolo N, Nelson R, Pozur N, Prystupa L, Sardy M, Valenzuela G, van der Kooi AJ, Vu T, Worm M, Levine T; ProDERM Trial Group. Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2022 Oct 6;387(14):1264-1278. doi: 10.1056/NEJMoa2117912.
- Aggarwal R, Charles-Schoeman C, Schessl J, Dimachkie MM, Beckmann I, Levine T. Prospective, double-blind, randomized, placebo-controlled phase III study evaluating efficacy and safety of octagam 10% in patients with dermatomyositis ("ProDERM Study"). Medicine (Baltimore). 2021 Jan 8;100(1):e23677. doi: 10.1097/MD.0000000000023677.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 febbraio 2017
Completamento primario (Effettivo)
5 novembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
5 novembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
5 aprile 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 dicembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 novembre 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie della pelle
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Polimiosite
- Miosite
- Dermatomiosite
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
Altri numeri di identificazione dello studio
- GAM10-08
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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