Studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Octagam 10 % hos pasienter med dermatomyositt (idiopatisk inflammatorisk myopati) (IIM)

Inklusjonskriterier:

1. Personer med diagnosen sikker eller sannsynlig DM i henhold til Bohan og Peter-kriteriene.
2. Personer under behandling med kortikosteroider og/eller maksimalt 2 immundempende midler og som er på stabil behandling i minst 4 uker (se pkt. 4.2.1) ELLER Personer med tidligere svikt i respons eller tidligere intoleranse overfor kortikosteroid og minst 1 ekstra immunsuppressivt medikament, og med steroid/immunsuppressive legemidler vasket ut i henhold til avsnitt 4.2.1 (tabell 2).
3. Emner med aktiv sykdom, vurdert og avtalt av en uavhengig bedømmelseskomité.
4. Manuell muskeltesting-8 (MMT-8) score <142, med minst 2 andre unormale kjernesettmål (CSM) (Visual Analogue Scale [VAS] av pasientens globale aktivitet ≥2 cm, legens globale sykdomsaktivitet ≥2 cm, ekstra -muskulær aktivitet ≥2 cm; minst ett muskelenzym >1,5 ganger øvre normalgrense, Health Assessment Questionnaire ≥0,25).
5. Menn eller kvinner ≥ 18 til < 80 år.
6. Frivillig gitt, fullt informert skriftlig samtykke innhentet fra forsøkspersonen før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
7. Emnet må være i stand til å forstå og overholde de relevante aspektene ved studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Kreftassosiert myositt, definert som diagnosen myositt innen 2 år etter diagnosen kreft (unntatt basal- eller plateepitelhudkreft eller karsinom in situ i livmorhalsen som har blitt skåret ut og kurert og henholdsvis minst 1 eller 5 år, har gått siden eksisjon).
2. Bevis på aktiv malign sykdom eller maligniteter diagnostisert i løpet av de siste 5 årene (inkludert hematologiske maligniteter og solide svulster) eller brystkreft diagnostisert innen de foregående 10 årene.
3. Personer med overlappende myositt (unntatt overlapping med Sjögrens syndrom), bindevevssykdom assosiert DM, inklusjonskroppsmyositt, polymyositt, juvenil dermatomyositt eller medikamentindusert myopati.
4. Personer med immunmediert nekrotiserende myopati med fravær av typisk DM-utslett.
5. Personer med generaliserte, alvorlige muskel- og skjelettlidelser andre enn DM som hindrer en tilstrekkelig vurdering av emnet fra legen.
6. Forsøkspersoner som har fått IgG-behandling i løpet av de siste 6 månedene før påmelding.
7. Personer som mottok blod- eller plasmaavledede produkter (annet enn IgG) eller plasmautveksling i løpet av de siste 3 månedene før registrering.
8. Forsøkspersoner som starter eller planlegger å starte en fysioterapi-rettet treningskur under forsøket.
9. Hjerteinsuffisiens (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, betydelig hjerterytmeforstyrrelse som krever behandling, ustabil eller avansert iskemisk hjertesykdom.
10. Alvorlig leversykdom, med tegn på ascites og hepatisk encefalopati.
11. Alvorlig nyresykdom (som definert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
12. Kjent hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon.
13. Personer med en historie med TEE som dyp venetrombose, lungeemboli, hjerteinfarkt, iskemisk hjerneslag, forbigående iskemisk angrep, perifer arteriesykdom (Fontaine IV) noensinne.
14. Kroppsmasseindeks ≥40 kg/m2.
15. Medisinske tilstander hvis symptomer og effekter kan endre proteinkatabolisme og/eller IgG-utnyttelse (f. proteintapende enteropatier, nefrotisk syndrom).
16. Kjent IgA-mangel med antistoffer mot IgA.
17. Anamnese med overfølsomhet, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunoglobulin, blod- eller plasmaavledede produkter eller en hvilken som helst komponent i Octagam 10 %.
18. Kjent blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstander.
19. Forsøkspersoner med en historie med narkotikamisbruk de siste 5 årene før studieregistrering.
20. Forsøkspersoner som ikke kan eller vil forstå eller overholde studieprotokollen.
21. Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie med undersøkelsesbehandling innen 3 måneder før studieregistrering.
22. Kvinner som ammer, er gravide eller planlegger å bli gravide, eller som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode (som implantater, injiserbare p-piller, kombinerte orale prevensjonsmidler, enkelte intrauterine enheter [IUDs], seksuell avholdenhet eller vasektomisert partner) opp til fire uker etter siste IMP-infusjon.
23. Forsøkspersoner som er innkvartert i institusjon eller omsorgsanlegg basert på et offisielt direktiv eller rettskjennelse.
24. Emner som på noen måte er avhengige av sponsoren, etterforskeren eller studienettstedet.
25. Personer som mottok forbudte medisiner innenfor utvaskingsperioden som definert i avsnitt 4.2.2 (tabell 3).