Estudo avaliando a eficácia e a segurança do Octagam 10% em pacientes com dermatomiosite (miopatia inflamatória idiopática) (IIM)

Critério de inclusão:

1. Indivíduos com diagnóstico de DM definitivo ou provável segundo os critérios de Bohan e Peter.
2. Indivíduos em tratamento com corticosteroides e/ou no máximo 2 imunossupressores e em terapia estável por pelo menos 4 semanas (ver Seção 4.2.1) OU Indivíduos com falha de resposta anterior ou intolerância anterior a corticosteróides e pelo menos 1 medicamento imunossupressor adicional, e com medicamentos esteróides/imunossupressores eliminados de acordo com a Seção 4.2.1 (Tabela 2).
3. Indivíduos com doença ativa, avaliados e aprovados por um comitê de adjudicação independente.
4. Pontuação do Manual Muscle Testing-8 (MMT-8) <142, com pelo menos 2 outras Core Set Measures (CSM) anormais (Escala Visual Analógica [VAS] da atividade global do paciente ≥2 cm, atividade global da doença do médico ≥2 cm, extra -atividade muscular ≥2 cm; pelo menos uma enzima muscular >1,5 vezes o limite superior do normal, Health Assessment Questionnaire ≥0,25).
5. Homens ou mulheres ≥ 18 a < 80 anos de idade.
6. Consentimento por escrito fornecido voluntariamente e totalmente informado obtido do sujeito antes que quaisquer procedimentos relacionados ao estudo sejam conduzidos.
7. O sujeito deve ser capaz de entender e cumprir os aspectos relevantes do protocolo do estudo.

Critério de exclusão:

1. Miosite associada ao câncer, definida como o diagnóstico de miosite dentro de 2 anos após o diagnóstico de câncer (exceto câncer de pele de células basais ou escamosas ou carcinoma in situ do colo do útero que foi excisado e curado e pelo menos 1 ou 5 anos, respectivamente, passaram desde a excisão).
2. Evidência de doença maligna ativa ou neoplasias diagnosticadas nos últimos 5 anos (incluindo neoplasias hematológicas e tumores sólidos) ou câncer de mama diagnosticado nos últimos 10 anos.
3. Indivíduos com miosite sobreposta (exceto para sobreposição com a síndrome de Sjögren), doença do tecido conjuntivo associada a DM, miosite por corpos de inclusão, polimiosite, dermatomiosite juvenil ou miopatia induzida por drogas.
4. Indivíduos com miopatia necrotizante imunomediada com ausência de erupção cutânea típica do DM.
5. Indivíduos com condições musculoesqueléticas generalizadas e graves, exceto DM, que impeçam uma avaliação suficiente do indivíduo pelo médico.
6. Indivíduos que receberam tratamento com IgG nos últimos 6 meses antes da inscrição.
7. Indivíduos que receberam produtos derivados de sangue ou plasma (exceto IgG) ou troca de plasma nos últimos 3 meses antes da inscrição.
8. Indivíduos iniciando ou planejando iniciar um regime de exercícios dirigidos por fisioterapia durante o teste.
9. Insuficiência cardíaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, disritmia cardíaca significativa que requer tratamento, doença cardíaca isquêmica instável ou avançada.
10. Doença hepática grave, com sinais de ascite e encefalopatia hepática.
11. Doença renal grave (conforme definido pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2).
12. Hepatite B conhecida, hepatite C ou infecção por HIV.
13. Indivíduos com histórico de ETE, como trombose venosa profunda, embolia pulmonar, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral isquêmico, ataque isquêmico transitório, doença arterial periférica (Fontaine IV) nunca.
14. Índice de massa corporal ≥40 kg/m2.
15. Condições médicas cujos sintomas e efeitos podem alterar o catabolismo de proteínas e/ou a utilização de IgG (por exemplo, enteropatias perdedoras de proteína, síndrome nefrótica).
16. Deficiência de IgA conhecida com anticorpos para IgA.
17. História de hipersensibilidade, anafilaxia ou resposta sistêmica grave a imunoglobulina, produtos derivados do sangue ou plasma ou qualquer componente de Octagam 10%.
18. Hiperviscosidade sanguínea conhecida ou outros estados de hipercoagulabilidade.
19. Indivíduos com histórico de abuso de drogas nos últimos 5 anos antes da inscrição no estudo.
20. Indivíduos incapazes ou sem vontade de entender ou cumprir o protocolo do estudo.
21. Participar de outro estudo clínico intervencionista com tratamento experimental dentro de 3 meses antes da inscrição no estudo.
22. Mulheres que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar, ou que não desejam aplicar um método eficaz de controle de natalidade (como implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados, alguns dispositivos intrauterinos [DIUs], abstinência sexual ou parceiro vasectomizado) até quatro semanas após a última infusão de IMP.
23. Sujeitos que são acomodados em uma instituição ou centro de atendimento com base em uma diretiva oficial ou ordem judicial.
24. Indivíduos que são de alguma forma dependentes do Patrocinador, Investigador ou Centro de Estudo.
25. Indivíduos que receberam medicação proibida dentro do período de washout conforme definido na Seção 4.2.2 (Tabela 3).