Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Octagam 10% u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym (idiopatyczna miopatia zapalna) (IIM)

22 listopada 2021 zaktualizowane przez: Octapharma

Prospektywne, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Octagam 10% u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym („badanie ProDERM”)

Prospektywne, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Octagam 10% u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym („badanie ProDERM”)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Praha, Czechy, 128 50
        • Revmatologicky Ustav
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 115522
        • Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119435
        • I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
      • Orenburg, Federacja Rosyjska, 460018
        • Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 190068
        • 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191028
        • AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105AZ
        • Academic Medical Centre University of Amsterdam
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Octapharma Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
  • Polska
      • Kraków, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polska, 02-637
        • Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
  • Rumunia
      • Cluj-Napoca, Rumunia, 400006
        • Octapharma Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
        • Octapharma Research Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Octapharma Research Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California -Irvine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
        • Octapharma Research Site
      • Panama City, Florida, Stany Zjednoczone, 32405
        • NeuroMedical Research Center
      • Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33324
        • Octapharma Research Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Octapharma Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Octapharma Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Octapharma Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Murfreesboro, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37130
        • Stones River Dermatology
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77034
        • Octapharma Research Site
      • Waco, Texas, Stany Zjednoczone, 76710
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76018
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraina, 79000
        • Octapharma Research Site
      • Sumy, Ukraina, 40022
        • Octapharma Research Site
      • Ternopil', Ukraina, 46002
        • Octapharma Research Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1085
        • Semmelweis University Dermatology Clinic
      • Debrecen, Węgry, H-4032
        • University of Debrecen Dept of Internal Medicine
      • Szeged, Węgry, H-6720
        • University of Szeged Dermatology Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 79 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby z rozpoznaniem określonej lub prawdopodobnej DM według kryteriów Bohana i Petera.
  2. Pacjenci w trakcie leczenia kortykosteroidami i (lub maksymalnie 2 lekami immunosupresyjnymi) w trakcie stabilnej terapii przez co najmniej 4 tygodnie (patrz punkt 4.2.1) LUB Osoby, u których poprzednia odpowiedź na leczenie była nieskuteczna lub nietolerancja na kortykosteroid i co najmniej 1 dodatkowy lek immunosupresyjny, oraz osoby z wypłukaniem steroidów/leków immunosupresyjnych zgodnie z rozdziałem 4.2.1 (Tabela 2).
  3. Osoby z czynną chorobą, ocenione i uzgodnione przez niezależną komisję orzekającą.
  4. Wynik Manualnego Testu Mięśni-8 (MMT-8) <142, z co najmniej 2 innymi nieprawidłowymi pomiarami Core Set Measures (CSM) (Visual Analogue Scale [VAS] ogólnej aktywności pacjenta ≥2 cm, ogólnej aktywności choroby lekarza ≥2 cm, dodatkowe -aktywność mięśni ≥2 cm; co najmniej jeden enzym mięśniowy >1,5-krotność górnej granicy normy, kwestionariusz oceny stanu zdrowia ≥0,25).
  5. Mężczyźni lub kobiety w wieku od ≥ 18 do < 80 lat.
  6. Dobrowolna, w pełni świadoma pisemna zgoda uzyskana od uczestnika przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  7. Uczestnik musi być w stanie zrozumieć i przestrzegać odpowiednich aspektów protokołu badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zapalenie mięśni związane z rakiem, definiowane jako rozpoznanie zapalenia mięśni w ciągu 2 lat od rozpoznania nowotworu (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został usunięty i wyleczony oraz odpowiednio co najmniej 1 rok lub 5 lat, minęło od wycięcia).
  2. Dowody na czynną chorobę nowotworową lub nowotwory złośliwe zdiagnozowane w ciągu ostatnich 5 lat (w tym nowotwory hematologiczne i guzy lite) lub raka piersi zdiagnozowanego w ciągu ostatnich 10 lat.
  3. Osoby z zachodzącym zapaleniem mięśni (z wyjątkiem nakładającego się zespołu Sjögrena), cukrzycą związaną z chorobą tkanki łącznej, zapaleniem ciałek wtrętowych, zapaleniem wielomięśniowym, młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym lub miopatią polekową.
  4. Osoby z miopatią martwiczą o podłożu immunologicznym bez typowej wysypki cukrzycowej.
  5. Pacjenci z uogólnionymi, ciężkimi schorzeniami układu mięśniowo-szkieletowego innymi niż DM, które uniemożliwiają dostateczną ocenę pacjenta przez lekarza.
  6. Osoby, które otrzymały leczenie IgG w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem.
  7. Pacjenci, którzy otrzymywali produkty pochodzące z krwi lub osocza (inne niż IgG) lub wymieniali osocze w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem.
  8. Pacjenci rozpoczynający lub planujący rozpoczęcie programu ćwiczeń ukierunkowanych na fizjoterapię podczas badania.
  9. Niewydolność serca (New York Heart Association III/IV), kardiomiopatia, znaczne zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia, niestabilna lub zaawansowana choroba niedokrwienna serca.
  10. Ciężka choroba wątroby z objawami wodobrzusza i encefalopatii wątrobowej.
  11. Ciężka choroba nerek (zdefiniowana na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
  12. Znane wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub zakażenie wirusem HIV.
  13. Pacjenci z TEE w wywiadzie, takim jak zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna, zawał mięśnia sercowego, udar niedokrwienny, przemijający atak niedokrwienny, choroba tętnic obwodowych (IV Fontaine'a) kiedykolwiek.
  14. Wskaźnik masy ciała ≥40 kg/m2.
  15. Stany chorobowe, których objawy i skutki mogą wpływać na katabolizm białek i/lub wykorzystanie IgG (np. enteropatie z utratą białka, zespół nerczycowy).
  16. Znany niedobór IgA z przeciwciałami przeciwko IgA.
  17. Historia nadwrażliwości, anafilaksji lub ciężkiej ogólnoustrojowej odpowiedzi na immunoglobuliny, produkty pochodzące z krwi lub osocza lub którykolwiek składnik Octagam 10%.
  18. Znana nadmierna lepkość krwi lub inne stany nadkrzepliwości.
  19. Osoby z historią nadużywania narkotyków w ciągu ostatnich 5 lat przed włączeniem do badania.
  20. Osoby, które nie są w stanie lub nie chcą zrozumieć lub zastosować się do protokołu badania.
  21. Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym z leczeniem eksperymentalnym w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  22. Kobiety karmiące piersią, w ciąży lub planujące zajść w ciążę lub nie chcące stosować skutecznej metody antykoncepcji (takiej jak implanty, wstrzyknięcia, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki wewnątrzmaciczne [IUD], abstynencja seksualna lub partner po wazektomii) do cztery tygodnie po ostatnim wlewie IMP.
  23. Podmioty, które przebywają w zakładzie lub placówce opiekuńczej na podstawie zarządzenia urzędowego lub orzeczenia sądu.
  24. Osoby, które są w jakikolwiek sposób zależne od Sponsora, Badacza lub Ośrodka Badawczego.
  25. Osoby, które otrzymały zabronione leki w okresie wymywania, jak określono w Sekcji 4.2.2 (Tabela 3).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo otrzymają 4 infuzje placebo co 4 tygodnie podczas zaślepionego pierwszego okresu (16 tygodni). W przypadku potwierdzenia pogorszenia (pogorszenie podczas 2 kolejnych wizyt) podczas pierwszego okresu, pacjenci zostaną przestawieni na Octagam 10%. Po ocenie odpowiedzi w 16. tygodniu, wszyscy pacjenci bez potwierdzonego pogorszenia i pacjenci, którzy przeszli na Octagam 10% z powodu potwierdzonego pogorszenia, ale bez dalszego potwierdzonego pogorszenia w pierwszym okresie, będą nadal otrzymywać 2,0 g/kg Octagam 10% co 4 tygodnie podczas kolejny 6-miesięczny okres przedłużenia otwartej próby. W 28. tygodniu pacjenci, którzy są stabilni na dawce 2,0 g/kg Octagam 10%, mogą według uznania badacza przejść na dawkę 1,0 g/kg Octagam 10%. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo i przestawieni na Octagam 10% z powodu potwierdzonego pogorszenia, u których pogorszenie wystąpiło również podczas leczenia Octagam 10% podczas 2 kolejnych wizyt, odpadną po ocenie odpowiedzi w 16. tygodniu i nie wezmą udziału w okresie przedłużenia.
Inny: Placebo
Pacjenci leczeni placebo
Eksperymentalny: Octagam10%
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy Octagam otrzymają 4 infuzje 2,0 g/kg Octagam 10% co 4 tygodnie w pierwszym okresie (16 tygodni) z zaślepieniem. W przypadku potwierdzenia pogorszenia (pogorszenia podczas 2 kolejnych wizyt) w pierwszym okresie, pacjenci zostaną przeniesieni na alternatywne leczenie. Po ocenie odpowiedzi w 16. tygodniu, wszyscy pacjenci bez potwierdzonego pogorszenia w pierwszym okresie będą nadal otrzymywać 2,0 g/kg Octagam 10% co 4 tygodnie podczas kolejnego 6-miesięcznego otwartego okresu przedłużenia. W 28. tygodniu pacjenci, którzy są stabilni na dawce 2,0 g/kg Octagam 10%, mogą według uznania badacza przejść na dawkę 1,0 g/kg Octagam 10%. Osoby przydzielone losowo do grupy Octagam i przełączone na alternatywne leczenie z powodu potwierdzonego pogorszenia, zostaną wycofane z badania po ocenie odpowiedzi w 16. tygodniu i nie wejdą w okres przedłużenia.
Lek: Ośmiogam 10%
Pacjenci leczeni preparatem Octagam 10%

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmierz liczbę pacjentów, u których nastąpił wzrost o ≥20 punktów w skali całkowitej poprawy (TIS)
Ramy czasowe: W 16 tygodniu
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie w grupie 2,0 g/kg Octagam 10% i placebo w tygodniu 16 w stosunku do wartości wyjściowych (tydzień 0). Pacjent odpowiadający na leczenie to pacjent, u którego całkowity wynik poprawy (TIS, skala od 0 do 100) wzrósł o ≥20 punktów; 20-39 punktów to minimalna poprawa, 40-59 punktów to umiarkowana poprawa, a ≥60 punktów to poprawa znaczna poprawa
W 16 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób reagujących na TIS według kategorii poprawy w 16. tygodniu
Ramy czasowe: 16 tygodni

TIS (Total Improvement Score) to skala od 0 do 100, która pozwala na rozróżnienie między osobami z minimalną, umiarkowaną i dużą odpowiedzią na leczenie w zależności od ich poprawy w połączonym 6 CSM: ≥20 do 39 punktów oznacza minimalną poprawę, ≥40 do 59 punktów oznacza umiarkowaną poprawę, a ≥60 punktów oznacza znaczną poprawę.

Pierwszorzędowa: Całkowita liczba wszystkich pacjentów, u których wystąpiła co najmniej minimalna, umiarkowana lub duża odpowiedź.

Co najmniej umiarkowana: liczba pacjentów, u których wystąpiła umiarkowana lub duża odpowiedź. Co najmniej poważna: liczba pacjentów, u których wystąpiła istotna odpowiedź.
16 tygodni
Odsetek osób reagujących na TIS według kategorii poprawy w 40. tygodniu
Ramy czasowe: 40 tygodni

TIS (Total Improvement Score) to skala od 0 do 100, która pozwala na rozróżnienie pacjentów z minimalną, umiarkowaną i poważną odpowiedzią na leczenie w zależności od ich poprawy w połączonym 6 CSM: ≥20 do 39 punktów oznacza minimalną poprawę, ≥40 do 59 punktów oznacza umiarkowaną poprawę, a ≥60 punktów oznacza znaczną poprawę.

Co najmniej minimalna: Całkowita liczba wszystkich pacjentów, u których wystąpiła minimalna, umiarkowana lub duża odpowiedź.

Co najmniej umiarkowana: liczba pacjentów, u których wystąpiła umiarkowana lub duża odpowiedź. Co najmniej poważna: liczba pacjentów, u których wystąpiła istotna odpowiedź.
40 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) w zmodyfikowanym wskaźniku obszaru i nasilenia choroby skórno-mięśniowej (CDASI)
Ramy czasowe: Pierwsze 16 tygodni

Zmodyfikowany CDASI obejmuje 3 miary aktywności (rumień, skala i nadżerki/owrzodzenia) oraz 2 miary uszkodzeń (poikilodermia i zwapnienia), które ocenia się na 15 obszarach ciała. Ponadto grudki Gottrona na rękach są oceniane zarówno pod kątem aktywności, jak i uszkodzeń. Na koniec ocenia się aktywność zmian okołopaznokciowych i łysienia.

Brak zmian skórnych, jak opisano powyżej, ocenia się jako „0” dla każdego z wyżej opisanych obszarów. Zmiana skórna zostanie oceniona jako co najmniej „1” (obecna), niektóre zmiany zostaną ocenione od „1” (mniej dotkliwe) do „2” (poważne); inne z „1”, „2” lub „3”. Dla całkowitego wyniku aktywności, jak również dla całkowitego wyniku obrażeń, wyniki cząstkowe zostaną zsumowane. Wynik za całkowitą aktywność wynosi od 0 do 100, za całkowite obrażenia od 0 do 32 punktów. Wyższe wyniki wskazują odpowiednio na większą aktywność choroby lub większe uszkodzenia spowodowane chorobą.
Pierwsze 16 tygodni
Średnia zmiana od końca pierwszego okresu (tydzień 16) do końca okresu przedłużenia (tydzień 40) w zmodyfikowanym wskaźniku obszaru i nasilenia choroby skórno-mięśniowej (CDASI)
Ramy czasowe: Od tygodnia 16 do tygodnia 40

Zmodyfikowany CDASI obejmuje 3 miary aktywności (rumień, skala i nadżerki/owrzodzenia) oraz 2 miary uszkodzeń (poikilodermia i zwapnienia), które ocenia się na 15 obszarach ciała. Ponadto grudki Gottrona na rękach są oceniane zarówno pod kątem aktywności, jak i uszkodzeń. Na koniec ocenia się aktywność zmian okołopaznokciowych i łysienia

Brak zmian skórnych, jak opisano powyżej, ocenia się jako „0” dla każdego z wyżej opisanych obszarów. Zmiana skórna zostanie oceniona jako co najmniej „1” (obecna), niektóre zmiany zostaną ocenione od „1” (mniej dotkliwe) do „2” (poważne); inne z „1”, „2” lub „3”. Dla całkowitego wyniku aktywności, jak również dla całkowitego wyniku obrażeń, wyniki cząstkowe zostaną zsumowane. Wynik za całkowitą aktywność wynosi od 0 do 100, za całkowite obrażenia od 0 do 32 punktów. Wyższe wyniki wskazują odpowiednio na większą aktywność choroby lub większe uszkodzenia spowodowane chorobą.
Od tygodnia 16 do tygodnia 40
Średnia zmiana od wartości wyjściowej (tydzień 0) do końca okresu przedłużenia (tydzień 40) w zmodyfikowanym wskaźniku obszaru i nasilenia choroby skórno-mięśniowej (CDASI)
Ramy czasowe: 40 tygodni

Zmodyfikowany CDASI obejmuje 3 miary aktywności (rumień, skala i nadżerki/owrzodzenia) oraz 2 miary uszkodzeń (poikilodermia i zwapnienia), które ocenia się na 15 obszarach ciała. Ponadto grudki Gottrona na rękach są oceniane zarówno pod kątem aktywności, jak i uszkodzeń. Na koniec ocenia się aktywność zmian okołopaznokciowych i łysienia.

Brak zmian skórnych, jak opisano powyżej, ocenia się jako „0” dla każdego z wyżej opisanych obszarów. Zmiana skórna zostanie oceniona jako co najmniej „1” (obecna), niektóre zmiany zostaną ocenione od „1” (mniej dotkliwe) do „2” (poważne); inne z „1”, „2” lub „3”. Dla całkowitego wyniku aktywności, jak również dla całkowitego wyniku obrażeń, wyniki cząstkowe zostaną zsumowane. Wynik za całkowitą aktywność wynosi od 0 do 100, za całkowite obrażenia od 0 do 32 punktów. Wyższe wyniki wskazują odpowiednio na większą aktywność choroby lub większe uszkodzenia spowodowane chorobą.
40 tygodni
Średnia zmiana od punktu początkowego (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w: Ankiecie dotyczącej zdrowia SF-36v2
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia

SF-36 to wielozadaniowa, krótka ankieta zdrowotna zawierająca tylko 36 pytań. Daje 8-skalowy profil wyników zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia, a także psychometryczne miary podsumowujące zdrowie fizyczne i psychiczne oraz oparty na preferencjach indeks użyteczności zdrowotnej.

Wyniki SF-36 w zakresie od 0 do 100. 0 oznaczało najniższy możliwy wynik (najgorszy stan zdrowia), a 100 oznaczało najwyższy możliwy wynik (najlepszy stan zdrowia), przy czym wyniki pomiędzy oznaczały procent całkowitego możliwego wyniku osiągniętego przez respondentów w danej skali.
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od punktu początkowego (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w ogólnej aktywności lekarza dotyczącej choroby
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
10 cm VAS oceniający globalną aktywność choroby od „Brak dowodów na aktywność choroby” do „Wyjątkowo aktywna lub ciężka aktywność choroby”; Aktywność choroby jest definiowana jako potencjalnie odwracalna patologia lub fizjologia wynikająca z zapalenia mięśni). Ocena zakończona przez lekarza. 0 to najniższy wynik, a 10 to najwyższy wynik. Wyższy wynik związany z gorszym wynikiem.
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w: Ogólna aktywność choroby pacjenta
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Ogólna aktywność choroby pacjenta (10 cm VAS oceniający ogólną aktywność choroby pacjenta w dniu dzisiejszym od „Brak dowodów na aktywność choroby” do „Wyjątkowo aktywna lub ciężka aktywność choroby”, Aktywność choroby to aktywny stan zapalny w mięśniach, skórze, stawach, jelitach pacjenta, serce, płuca lub inne części ciała, które mogą ulec poprawie po zastosowaniu leków). 0 to najniższy wynik, a 10 to najwyższy wynik. Wyższy wynik związany z gorszym wynikiem.
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od punktu początkowego (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w: MMT-8
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Ręczne badanie mięśni - MMT-8; zestaw 8 wyznaczonych mięśni badanych obustronnie [potencjalna ocena 0 - 150]. Wyższy wynik związany z lepszym wynikiem.
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od punktu początkowego (tydzień 0) do końca pierwszej miesiączki (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w: Kwestionariusz oceny stanu zdrowia
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia (HAQ); instrument ogólny, a nie specyficzny dla choroby; składa się z 8 sekcji: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności. Do każdej sekcji są 2 lub 3 pytania. Punktacja w każdej sekcji wynosi od 0 [bez żadnych trudności] do 3 [nie można wykonać]. Dla każdej sekcji wynik przyznany tej sekcji jest najgorszym wynikiem w sekcji. 8 punktów z 8 sekcji jest sumowanych i dzielonych przez 8). Ocena dokonywana przez pacjentów. Najniższy wynik 0 najwyższy wynik 24. Wyższy wynik związany z gorszym wynikiem.
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w enzymach (aminotransferaza alaninowa)
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w enzymach (aminotransferaza asparaginianowa)
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości wyjściowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w enzymach (dehydrogenaza mleczanowa)
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w enzymach (aldolaza)
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w enzymach (kinaza kreatynowa)
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
Od początku badania do 40. tygodnia
Średnia zmiana od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszej miesiączki (tydzień 16) i okresu przedłużenia (tydzień 40) w: Aktywność pozamięśniowa
Ramy czasowe: Od początku badania do 40. tygodnia
10 cm VAS oceniający aktywność pozamięśniową od „Brak dowodów na aktywność choroby” do „Wyjątkowo aktywna lub ciężka aktywność choroby”. Obejmuje ogólną ocenę aktywności choroby we wszystkich pozamięśniowych układach narządów i wyklucza aktywność choroby mięśni. Ocena zakończona przez lekarza. 0 to najniższy wynik, a 10 to najwyższy wynik. Wyższy wynik związany z gorszym wynikiem.
Od początku badania do 40. tygodnia
Średni TIS od wartości początkowej (tydzień 0) do końca pierwszego okresu (tydzień 16) i od wartości początkowej (tydzień 0) do końca okresu przedłużenia (tydzień 40)
Ramy czasowe: Do 40 tygodni
TIS (Total Improvement Score) to skala od 0 do 100, która pozwala na rozróżnienie pacjentów z minimalną, umiarkowaną i poważną odpowiedzią na leczenie w zależności od ich poprawy w połączonym 6 CSM: ≥20 do 39 punktów oznacza minimalną poprawę, ≥40 do 59 punktów oznacza umiarkowaną poprawę, a ≥60 punktów oznacza znaczną poprawę.
Do 40 tygodni
Czas na minimalną, umiarkowaną i dużą poprawę w TIS
Ramy czasowe: Do 40 tygodni
Interpretując te oceny czasu do zdarzenia, należy pamiętać, że ostatecznie wszyscy pacjenci byli leczeni oktagamem 10%, więc różnice w czasie do odpowiedzi w całym okresie odzwierciedlają raczej to opóźnione rozpoczęcie leczenia niż rzeczywistą różnicę między leczeniem oktagam 10% i placebo.
Do 40 tygodni
Czas do potwierdzonego pogorszenia w pierwszym okresie iw sumie
Ramy czasowe: Do 40 tygodni
Potwierdzone pogorszenie jest definiowane jako pogorszenie choroby podczas 2 kolejnych wizyt. Kryteria pogorszenia definiuje się jako pogorszenie ogólnej aktywności chorobowej lekarza o ≥2 cm i pogorszenie w manualnym teście mięśni o ≥20% lub pogorszenie aktywności pozamięśniowej o ≥2 cm lub pogorszenie dowolnych 3 z następujących wyników o ≥30%: ogólna aktywność chorobowa lekarza, manualny test mięśni , Aktywność pozamięśniowa, Ogólna aktywność choroby pacjenta lub Kwestionariusz oceny stanu zdrowia.
Do 40 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GAM10-08

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie skórno-mięśniowe

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj