Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan Octagamin tehoa ja turvallisuutta 10 % potilailla, joilla on dermatomyosiitti (idiopaattinen tulehduksellinen myopatia) (IIM)

maanantai 22. marraskuuta 2021 päivittänyt: Octapharma

Prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen III tutkimus, jossa arvioitiin Octagamin tehoa ja turvallisuutta 10 % potilailla, joilla on dermatomyosiitti ("ProDERM-tutkimus")

Prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen III tutkimus, jossa arvioitiin Octagamin tehoa ja turvallisuutta 10 % potilailla, joilla on dermatomyosiitti ("ProDERM-tutkimus")

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
        • Academic Medical Centre University of Amsterdam
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Octapharma Research Site
  • Puola
      • Kraków, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Puola, 02-637
        • Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii I Rehabilitacji - Warsaw
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania, 400006
        • Octapharma Research Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Münster, Saksa, 48149
        • Uniklinikum Münster, Klinik für Hautkrankheiten
  • Tšekki
      • Praha, Tšekki, 128 50
        • Revmatologicky ustav
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76018
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraina, 79000
        • Octapharma Research Site
      • Sumy, Ukraina, 40022
        • Octapharma Research Site
      • Ternopil', Ukraina, 46002
        • Octapharma Research Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1085
        • Semmelweis University Dermatology Clinic
      • Debrecen, Unkari, H-4032
        • University of Debrecen Dept of Internal Medicine
      • Szeged, Unkari, H-6720
        • University of Szeged Dermatology Clinic
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 115522
        • Scientific Research Institute for Rheumatology (Moscow)
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119435
        • I.M. Sechenov First Moscow State Medical University
      • Orenburg, Venäjän federaatio, 460018
        • Orenburg State Medical University Based On Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 190068
        • 3rd Rheumatology Department Of Clinical Rheumatology Hospital No. 25
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191028
        • AVA-Peter clinic (Saint-Petersburg)
  • Yhdysvallat
    • California
      • Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92647
        • Octapharma Research Site
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Octapharma Research Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California -Irvine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
        • Octapharma Research Site
      • Panama City, Florida, Yhdysvallat, 32405
        • NeuroMedical Research Center
      • Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33324
        • Octapharma Research Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Octapharma Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Octapharma Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
        • Octapharma Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Octapharma Research Site
    • Tennessee
      • Murfreesboro, Tennessee, Yhdysvallat, 37130
        • Stones River Dermatology
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77034
        • Octapharma Research Site
      • Waco, Texas, Yhdysvallat, 76710
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 79 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, joilla on selvä tai todennäköinen DM-diagnoosi Bohanin ja Peterin kriteerien mukaan.
  2. Potilaat, joita hoidetaan kortikosteroideilla ja/tai enintään kahdella immuunivastetta heikentävällä lääkkeellä ja jotka ovat saaneet vakaata hoitoa vähintään 4 viikkoa (ks. kohta 4.2.1) TAI Koehenkilöt, joilla on aikaisempi vasteen epäonnistuminen tai aiempi intoleranssi kortikosteroidille ja vähintään yhdelle muulle immunosuppressiiviselle lääkkeelle ja joilla on steroideja/immunosuppressiivisia lääkkeitä huuhdeltu pois kohdan 4.2.1 mukaisesti (taulukko 2).
  3. Koehenkilöt, joilla on aktiivinen sairaus, riippumattoman tuomiokomitean arvioima ja hyväksymä.
  4. Manuaalinen lihastestaus-8 (MMT-8) pistemäärä <142, vähintään 2 muulla epänormaalilla ydinsarjamittauksella (CSM) (Visual Analogue Scale [VAS] potilaan globaalista aktiivisuudesta ≥2 cm, lääkärin yleinen sairauden aktiivisuus ≥2 cm, ylimääräinen -lihasaktiivisuus ≥2 cm; vähintään yksi lihasentsyymi > 1,5 kertaa normaalin yläraja, Health Assessment Questionnaire ≥0,25).
  5. Miehet tai naiset ≥ 18 - < 80 vuotta.
  6. Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen suostumus, joka on hankittu tutkittavalta ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  7. Tutkittavan on kyettävä ymmärtämään tutkimusprotokollan asiaankuuluvat näkökohdat ja noudattamaan niitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Syöpään liittyvä myosiitti, joka määritellään myosiitin diagnoosiksi 2 vuoden sisällä syövän diagnoosista (paitsi tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä, joka on leikattu ja parannettu ja vähintään 1 tai 5 vuotta, vastaavasti, ovat kuluneet leikkauksesta).
  2. Todisteet aktiivisesta pahanlaatuisesta sairaudesta tai viimeisen 5 vuoden aikana diagnosoiduista pahanlaatuisista kasvaimista (mukaan lukien hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet ja kiinteät kasvaimet) tai rintasyövästä, joka on diagnosoitu viimeisen 10 vuoden aikana.
  3. Potilaat, joilla on päällekkäinen myosiitti (paitsi päällekkäisyys Sjögrenin oireyhtymän kanssa), sidekudostautiin liittyvä DM, inkluusiokappalemyosiitti, polymyosiitti, juveniili dermatomyosiitti tai lääkkeiden aiheuttama myopatia.
  4. Koehenkilöt, joilla on immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia ilman tyypillistä DM-ihottumaa.
  5. Potilaat, joilla on muita yleisiä, vakavia tuki- ja liikuntaelinsairauksia kuin DM, jotka estävät lääkärin arvioimasta kohdetta riittävästi.
  6. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet IgG-hoitoa viimeisten 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  7. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet verestä tai plasmasta johdettuja tuotteita (muita kuin IgG:tä) tai plasman vaihtoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  8. Koehenkilöt, jotka aloittavat tai suunnittelevat aloittavansa fysioterapiaan kohdistetun harjoittelun kokeen aikana.
  9. Sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association III/IV), kardiomyopatia, merkittävä hoitoa vaativa sydämen rytmihäiriö, epästabiili tai pitkälle edennyt iskeeminen sydänsairaus.
  10. Vaikea maksasairaus, johon liittyy askiteksen ja hepaattisen enkefalopatian merkkejä.
  11. Vaikea munuaissairaus (määritelty arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) < 30 ml/min/1,73) m2).
  12. Tunnettu hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-infektio.
  13. Potilaat, joilla on ollut TEE, kuten syvä laskimotukos, keuhkoembolia, sydäninfarkti, iskeeminen aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, ääreisvaltimotauti (Fontaine IV).
  14. Painoindeksi ≥40 kg/m2.
  15. Lääketieteellinen sairaus, jonka oireet ja vaikutukset voivat muuttaa proteiinien kataboliaa ja/tai IgG:n käyttöä (esim. proteiinia menettävät enteropatiat, nefroottinen oireyhtymä).
  16. Tunnettu IgA-puutos ja IgA-vasta-aineet.
  17. Aiempi yliherkkyys, anafylaksia tai vakava systeeminen vaste immunoglobuliinille, verestä tai plasmasta johdetuille tuotteille tai jollekin Octagam 10%:n aineosalle.
  18. Tunnettu veren hyperviskositeetti tai muut hyperkoaguloituvat tilat.
  19. Koehenkilöt, joilla on ollut huumeiden väärinkäyttöä viimeisten 5 vuoden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  20. Koehenkilöt, jotka eivät pysty tai halua ymmärtää tai noudattaa tutkimusprotokollaa.
  21. Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, jossa on tutkimushoitoa 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  22. Naiset, jotka imettävät, raskaana tai suunnittelevat raskautta tai jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (kuten implantteja, injektiovalmisteita, yhdistelmäehkäisyvalmisteita, jotkin kohdunsisäiset laitteet [IUD], seksuaalinen raittius tai vasektomoitu kumppani) neljä viikkoa viimeisen IMP-infuusion jälkeen.
  23. Koehenkilöt, jotka majoitetaan laitokseen tai hoitolaitokseen virallisen määräyksen tai oikeuden määräyksen perusteella.
  24. Kohteet, jotka ovat millään tavalla riippuvaisia ​​sponsorista, tutkijasta tai tutkimuspaikasta.
  25. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet kiellettyä lääkitystä kohdassa 4.2.2 määritellyn pesujakson aikana (taulukko 3).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, saavat 4 lumelääkeinfuusiota 4 viikon välein ensimmäisen sokkoutetun jakson (16 viikkoa) aikana. Jos heikkeneminen vahvistetaan (heikentyminen kahdella peräkkäisellä käynnillä) ensimmäisen jakson aikana, koehenkilöt vaihdetaan Octagam 10 %:iin. Viikon 16 vasteen arvioinnin jälkeen kaikki koehenkilöt, joilla ei ole vahvistettua heikkenemistä ja henkilöt, jotka vaihtoivat Octagam 10 %:iin vahvistetun heikentymisen vuoksi, mutta ilman lisävarmennettua heikkenemistä ensimmäisen jakson aikana, saavat edelleen 2,0 g/kg Octagam 10 % joka neljäs viikko hoidon aikana. seuraava 6 kuukauden avoin jatkoaika. Viikolla 28 tutkimushenkilöt, jotka ovat vakaat 2,0 g/kg Octagam 10 %:lla, voidaan vaihtaa annokseen 1,0 g/kg Octagam 10 % tutkijan harkinnan mukaan. Koehenkilöt, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä ja vaihtoivat Octagam 10 %:iin vahvistetun heikentymisen vuoksi, joiden tila heikkenee myös Octagam 10 % -hoidon aikana kahdella peräkkäisellä käynnillä, keskeytyvät vasteen arvioinnin jälkeen viikolla 16 eivätkä pääse jatkojaksolle.
Muut: Plasebo
Potilaat, joita hoidetaan lumelääkkeellä
Kokeellinen: Octagam 10%
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu Octagamiin, saavat 4 infuusiota 2,0 g/kg Octagam 10 % joka 4. viikko ensimmäisen sokkoutetun jakson (16 viikkoa) aikana. Jos heikkeneminen vahvistetaan (heikkeneminen kahdella peräkkäisellä käynnillä) ensimmäisen jakson aikana, koehenkilöt siirretään vaihtoehtoiseen hoitoon. Viikon 16 vastearvioinnin jälkeen kaikki koehenkilöt, joilla ei ole vahvistettua heikkenemistä ensimmäisen jakson aikana, saavat edelleen 2,0 g/kg Octagam 10 % joka 4. viikko seuraavan 6 kuukauden avoimen jatkojakson aikana. Viikolla 28 tutkimushenkilöt, jotka ovat vakaat 2,0 g/kg Octagam 10 %:lla, voidaan vaihtaa annokseen 1,0 g/kg Octagam 10 % tutkijan harkinnan mukaan. Potilaat, jotka on satunnaistettu Octagamiin ja vaihdettu vaihtoehtoiseen hoitoon vahvistetun heikentymisen vuoksi, keskeytyvät vastearvioinnin jälkeen viikolla 16 eivätkä pääse jatkojaksolle.
Lääke: Octagam 10%
Potilaat, joita hoidetaan Octagam 10 %:lla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mittaa niiden potilaiden lukumäärä, joiden kokonaisparannuspistemäärä (TIS) kasvoi ≥20 pistettä
Aikaikkuna: Viikolla 16
Vastaajien osuus 2,0 g/kg Octagam 10 % ja lumelääkeryhmässä viikolla 16 suhteessa lähtötilanteeseen (viikko 0). Vastaaja määritellään potilaaksi, jonka kokonaisparantumispistemäärä (TIS, asteikko 0–100; 20–39 pistettä on minimaalista parannusta, 40–59 pistettä kohtalaista paranemista) ja ≥60 pistettä on kasvanut. merkittävä parannus
Viikolla 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TIS-vastaajien osuus parannuskategorian mukaan viikolla 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa

TIS (Total Improvement Score) on asteikko 0-100, joka mahdollistaa erottelun minimaalisen, kohtalaisen ja suuren vasteen välillä riippuen heidän parantumisestaan ​​yhdistetyssä 6 CSM:ssä: ≥20-39 pistettä on minimaalinen parannus, ≥40-59 pistettä. on kohtalainen parannus, ja ≥60 pistettä on merkittävä parannus.

Ensisijainen: Kaikkien potilaiden kokonaismäärä, joilla oli vähintään minimaalinen, kohtalainen tai merkittävä vaste.

Vähintään kohtalainen: Niiden potilaiden määrä, joilla oli kohtalainen tai voimakas vaste. Vähintään merkittävä: potilaiden määrä, joilla oli merkittävä vaste.
16 viikkoa
TIS-vastaajien osuus parannuskategorian mukaan viikolla 40
Aikaikkuna: 40 viikkoa

TIS (Total Improvement Score) on asteikko 0-100, joka mahdollistaa erottelun minimaalisen, kohtalaisen ja suuren vasteen välillä riippuen heidän parantumisestaan ​​yhdistetyssä 6 CSM:ssä: ≥20-39 pistettä on minimaalinen parannus, ≥40-59 pistettä. on kohtalainen parannus, ja ≥60 pistettä on merkittävä parannus.

Vähintään minimi: Kaikkien potilaiden kokonaismäärä, joilla oli minimaalinen, kohtalainen tai merkittävä vaste.

Vähintään kohtalainen: Niiden potilaiden määrä, joilla oli kohtalainen tai voimakas vaste. Vähintään merkittävä: potilaiden määrä, joilla oli merkittävä vaste.
40 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) modifioidussa ihon dermatomyosiittisairauden alueella ja vaikeusindeksissä (CDASI)
Aikaikkuna: Ensimmäiset 16 viikkoa

Muokatulla CDASI:lla on 3 aktiivisuusmittausta (punoitus, hilseily ja eroosio/haavauma) ja 2 vauriomittausta (poikiloderma ja kalsinoosi), jotka arvioidaan 15 kehon alueella. Lisäksi Gottronin käsien näppylöiden aktiivisuus ja vauriot arvioidaan. Lopuksi arvioidaan periunguaalisten muutosten ja hiustenlähtöjen aktiivisuus.

Ihovaurioiden puuttuminen edellä kuvatulla tavalla pisteytetään "0":lla kullekin edellä kuvatulle alueelle. Ihovaurio pisteytetään vähintään "1" (nykyinen), jotkut leesiot arvostetaan "1" (vähemmän vakava) arvoon "2" (vakava); toiset "1", "2" tai "3". Aktiivisuuden kokonaispisteytyksen ja vahinkojen kokonaispistemäärän alapisteet lasketaan yhteen. Kokonaisaktiivisuuden pisteet vaihtelevat 0–100, kokonaisvahingon pisteet 0–32 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat vastaavasti suurempaa taudin aktiivisuutta tai suurempia sairausvaurioita.
Ensimmäiset 16 viikkoa
Keskimääräinen muutos ensimmäisen jakson lopusta (viikko 16) jatkojakson loppuun (viikko 40) modifioidussa ihon dermatomyosiittisairauden alueella ja vaikeusindeksissä (CDASI)
Aikaikkuna: Viikosta 16 viikkoon 40

Muokatulla CDASI:lla on 3 aktiivisuusmittausta (punoitus, hilseily ja eroosio/haavauma) ja 2 vauriomittausta (poikiloderma ja kalsinoosi), jotka arvioidaan 15 kehon alueella. Lisäksi Gottronin käsien näppylöiden aktiivisuus ja vauriot arvioidaan. Lopuksi arvioidaan periunguaalisten muutosten ja hiustenlähtöjen aktiivisuus

Ihovaurioiden puuttuminen edellä kuvatulla tavalla pisteytetään "0":lla kullekin edellä kuvatulle alueelle. Ihovaurio pisteytetään vähintään "1" (nykyinen), jotkut leesiot arvostetaan "1" (vähemmän vakava) arvoon "2" (vakava); toiset "1", "2" tai "3". Aktiivisuuden kokonaispisteytyksen ja vahinkojen kokonaispistemäärän alapisteet lasketaan yhteen. Kokonaisaktiivisuuden pisteet vaihtelevat 0–100, kokonaisvahingon pisteet 0–32 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat vastaavasti suurempaa taudin aktiivisuutta tai suurempia sairausvaurioita.
Viikosta 16 viikkoon 40
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) pidennysjakson loppuun (viikko 40) modifioidussa ihon dermatomyosiittisairauden alueella ja vaikeusindeksissä (CDASI)
Aikaikkuna: 40 viikkoa

Muokatulla CDASI:lla on 3 aktiivisuusmittausta (punoitus, hilseily ja eroosio/haavauma) ja 2 vauriomittausta (poikiloderma ja kalsinoosi), jotka arvioidaan 15 kehon alueella. Lisäksi Gottronin käsien näppylöiden aktiivisuus ja vauriot arvioidaan. Lopuksi arvioidaan periunguaalisten muutosten ja hiustenlähtöjen aktiivisuus.

Ihovaurioiden puuttuminen edellä kuvatulla tavalla pisteytetään "0":lla kullekin edellä kuvatulle alueelle. Ihovaurio pisteytetään vähintään "1" (nykyinen), jotkut leesiot arvostetaan "1" (vähemmän vakava) arvoon "2" (vakava); toiset "1", "2" tai "3". Aktiivisuuden kokonaispisteytyksen ja vahinkojen kokonaispistemäärän alapisteet lasketaan yhteen. Kokonaisaktiivisuuden pisteet vaihtelevat 0–100, kokonaisvahingon pisteet 0–32 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat vastaavasti suurempaa taudin aktiivisuutta tai suurempia sairausvaurioita.
40 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojaksoon (viikko 40): SF-36v2 Health Survey
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti

SF-36 on monikäyttöinen, lyhytmuotoinen terveyskysely, jossa on vain 36 kysymystä. Se tuottaa 8-asteisen profiilin toiminnallisen terveyden ja hyvinvoinnin pisteistä sekä psykometrisesti perustuvia fyysisen ja mielenterveyden yhteenvetomittauksia ja mieltymyksiin perustuvan terveyden hyödyllisyysindeksin.

SF-36-pisteet vaihtelevat 0-100. 0 edusti alhaisinta mahdollista pistemäärää (huonoin terveydentila) ja 100 edusti korkeinta mahdollista pistettä (paras terveydentila), ja niiden välissä olevat pisteet edustavat prosenttiosuuksia vastaajien tietyllä asteikolla saavuttamasta mahdollisesta kokonaispistemäärästä.
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojaksoon (viikko 40) lääkärin maailmanlaajuisessa sairaustoiminnassa
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
10 cm:n VAS, joka arvioi yleisen sairauden aktiivisuuden kohdasta "Ei näyttöä sairauden aktiivisuudesta" - "Erittäin aktiivinen tai vakava sairauden aktiivisuus"; Taudin aktiivisuus määritellään mahdollisesti palautuvaksi patologiaksi tai fysiologiaksi, joka johtuu myosiitista). Lääkärin suorittama arviointi. 0 on pienin pistemäärä ja 10 on korkein pistemäärä. Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson (viikko 16) ja jatkojakson (viikko 40) loppuun: potilaan globaali sairausaktiivisuus
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Potilaan maailmanlaajuinen sairausaktiivisuus (10 cm:n VAS arvioi potilaan taudin yleistä aktiivisuutta tänään "Ei näyttöä sairauden aktiivisuudesta" - "Erittäin aktiivinen tai vakava sairaus", sairausaktiivisuus on aktiivista tulehdusta potilaan lihaksissa, ihossa, nivelissä, suolistossa, sydän, keuhkot tai muut kehon osat, jotka voivat parantua lääkkeillä hoidettuna). 0 on pienin pistemäärä ja 10 on korkein pistemäärä. Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson (viikko 16) ja jatkojakson (viikko 40) loppuun: MMT-8
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Manuaalinen lihastestaus - MMT-8; 8 nimetyn lihaksen sarja, joka testattiin kahdenvälisesti [potentiaaliset pisteet 0 - 150]. Korkeampi pistemäärä yhdistettynä parempaan lopputulokseen.
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojakson (viikko 40) loppuun: Health Assessment Questionnaire
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Health Assessment Questionnaire (HAQ); pikemminkin yleinen kuin sairauskohtainen väline; koostuu 8 osasta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit. Jokaisessa osiossa on 2 tai 3 kysymystä. Pistemäärä kussakin osiossa on 0 [ilman vaikeuksia] 3:een [ei voi tehdä]. Jokaiselle osuudelle annettu pistemäärä on osion huonoin pistemäärä. 8 osion 8 pistettä lasketaan yhteen ja jaetaan 8:lla). Potilaiden suorittama arviointi. Pienin pistemäärä 0 korkein pistemäärä 24. Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Entsyymien (alaniiniaminotransferaasi) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojaksoon (viikko 40)
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Entsyymien (aspartaattiaminotransferaasi) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojaksoon (viikko 40)
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Entsyymien (laktaattidehydrogenaasi) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojaksoon (viikko 40)
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Entsyymien (aldolaasi) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojaksoon (viikko 40)
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Entsyymien (kreatiinikinaasi) keskimääräinen muutos lähtötasosta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja pidennysjaksoon (viikko 40)
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja jatkojakson (viikko 40) loppuun: lihaksen ulkopuolinen aktiivisuus
Aikaikkuna: Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
10 cm:n VAS arvioi ekstramuskulaarista aktiivisuutta kohdasta "Ei näyttöä sairauden aktiivisuudesta" arvoon "Erittäin aktiivinen tai vakava sairauden aktiivisuus". Se sisältää yleisarvioinnin sairauden aktiivisuudesta kaikissa lihaksen ulkopuolisissa elinjärjestelmissä ja sulkee pois lihassairaustoiminnan. Lääkärin suorittama arviointi. 0 on pienin pistemäärä ja 10 on korkein pistemäärä. Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
Kokeilujakson alusta viikkoon 40 asti
Keskimääräinen TIS lähtötilanteesta (viikko 0) ensimmäisen jakson loppuun (viikko 16) ja lähtötasosta (viikko 0) jatkojakson loppuun (viikko 40)
Aikaikkuna: Jopa 40 viikkoa
TIS (Total Improvement Score) on asteikko 0-100, joka mahdollistaa erottelun minimaalisen, kohtalaisen ja suuren vasteen välillä riippuen heidän parantumisestaan ​​yhdistetyssä 6 CSM:ssä: ≥20-39 pistettä on minimaalinen parannus, ≥40-59 pistettä. on kohtalainen parannus, ja ≥60 pistettä on merkittävä parannus.
Jopa 40 viikkoa
Aika minimaaliseen, kohtalaiseen ja merkittävään TIS:n parantamiseen
Aikaikkuna: Jopa 40 viikkoa
Tulkittaessa näitä ajasta tapahtumiin arvioita, on pidettävä mielessä, että lopulta kaikkia potilaita hoidettiin 10 %:lla oktagamilla, joten erot kokonaisjakson aikana vasteeseen heijastavat tätä viivästynyttä hoidon aloitusta eikä todellista eroa hoidon välillä. octagam 10% ja lumelääke.
Jopa 40 viikkoa
Aika vahvistetun heikkenemisen ensimmäisellä jaksolla ja yleisesti
Aikaikkuna: Jopa 40 viikkoa
Vahvistettu heikkeneminen määritellään taudin pahenemiseksi kahdella peräkkäisellä käynnillä. Pahenemiskriteerit määritellään joko lääkärin yleisen sairauden aktiivisuuden pahenemiseksi ≥ 2 cm ja manuaalisen lihastestauksen pahenemisena ≥ 20 % tai lihaksen ulkopuolisen aktiivisuuden pahenemisena ≥ 2 cm tai mikä tahansa seuraavista pisteistä, jotka pahenevat ≥ 30 %: Lääkärin globaali sairauden aktiivisuus, manuaalinen lihastesti , Lihaksen ulkopuolinen aktiivisuus, Potilaan maailmanlaajuinen sairausaktiviteetti tai Terveysarviointikysely.
Jopa 40 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. helmikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 5. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 23. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GAM10-08

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa