Estudio que evalúa la eficacia y la seguridad de Octagam 10 % en pacientes con dermatomiositis (miopatía inflamatoria idiopática) (IIM)

Criterios de inclusión:

1. Sujetos con diagnóstico de DM definitiva o probable según los criterios de Bohan y Peter.
2. Sujetos en tratamiento con corticosteroides y/o máximo 2 inmunosupresores y en terapia estable durante al menos 4 semanas (ver Sección 4.2.1) O Sujetos con falta de respuesta previa o intolerancia previa a los corticosteroides y al menos 1 fármaco inmunosupresor adicional, y con esteroides/fármacos inmunosupresores lavados según la Sección 4.2.1 (Tabla 2).
3. Sujetos con enfermedad activa, evaluados y acordados por un comité de adjudicación independiente.
4. Puntaje de la prueba muscular manual-8 (MMT-8) <142, con al menos otras 2 medidas del conjunto básico (CSM) anormales (escala analógica visual [VAS] de la actividad global del paciente ≥2 cm, actividad global de la enfermedad del médico ≥2 cm, extra -actividad muscular ≥2 cm; al menos una enzima muscular >1,5 veces el límite superior de lo normal, Health Assessment Questionnaire ≥0,25).
5. Hombres o mujeres ≥ 18 a < 80 años de edad.
6. Consentimiento escrito voluntario y totalmente informado obtenido del sujeto antes de llevar a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
7. El sujeto debe ser capaz de comprender y cumplir con los aspectos relevantes del protocolo del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Miositis asociada al cáncer, definida como el diagnóstico de miositis dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico de cáncer (excepto el cáncer de piel de células basales o de células escamosas o el carcinoma in situ del cuello uterino que ha sido extirpado y curado y al menos 1 o 5 años, respectivamente, han pasado desde la escisión).
2. Evidencia de enfermedad maligna activa o neoplasias malignas diagnosticadas en los 5 años anteriores (incluidas las neoplasias malignas hematológicas y los tumores sólidos) o cáncer de mama diagnosticado en los 10 años anteriores.
3. Sujetos con miositis superpuesta (excepto la superposición con el síndrome de Sjögren), DM asociada a enfermedad del tejido conjuntivo, miositis por cuerpos de inclusión, polimiositis, dermatomiositis juvenil o miopatía inducida por fármacos.
4. Sujetos con miopatía necrosante inmunomediada con ausencia de la erupción cutánea típica de la DM.
5. Sujetos con condiciones musculoesqueléticas severas generalizadas distintas a la DM que impidan una evaluación suficiente del sujeto por parte del médico.
6. Sujetos que hayan recibido tratamiento con IgG en los últimos 6 meses antes de la inscripción.
7. Sujetos que recibieron productos derivados de sangre o plasma (distintos de IgG) o intercambio de plasma en los últimos 3 meses antes de la inscripción.
8. Sujetos que comienzan o planean comenzar un régimen de ejercicio dirigido por fisioterapia durante el ensayo.
9. Insuficiencia cardíaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatía, arritmia cardíaca significativa que requiere tratamiento, cardiopatía isquémica inestable o avanzada.
10. Enfermedad hepática grave, con signos de ascitis y encefalopatía hepática.
11. Enfermedad renal grave (definida por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 ml/min/1,73 m2).
12. Hepatitis B, hepatitis C o infección por VIH conocidas.
13. Sujetos con antecedentes de TEE como trombosis venosa profunda, embolia pulmonar, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular isquémico, accidente isquémico transitorio, enfermedad arterial periférica (Fontaine IV) alguna vez.
14. Índice de masa corporal ≥40 kg/m2.
15. Condiciones médicas cuyos síntomas y efectos podrían alterar el catabolismo de proteínas y/o la utilización de IgG (p. enteropatías perdedoras de proteínas, síndrome nefrótico).
16. Deficiencia conocida de IgA con anticuerpos contra IgA.
17. Antecedentes de hipersensibilidad, anafilaxia o respuesta sistémica grave a inmunoglobulinas, productos derivados de sangre o plasma o cualquier componente de Octagam 10 %.
18. Hiperviscosidad sanguínea conocida u otros estados de hipercoagulabilidad.
19. Sujetos con antecedentes de abuso de drogas en los últimos 5 años antes de la inscripción en el estudio.
20. Sujetos que no pueden o no quieren entender o cumplir con el protocolo del estudio.
21. Participar en otro estudio clínico de intervención con tratamiento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
22. Mujeres que están amamantando, embarazadas o que planean quedar embarazadas, o que no están dispuestas a aplicar un método anticonceptivo eficaz (como implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, algunos dispositivos intrauterinos [DIU], abstinencia sexual o pareja vasectomizada) hasta cuatro semanas después de la última perfusión de IMP.
23. Sujetos que están alojados en una institución o centro de atención en base a una directiva oficial o una orden judicial.
24. Sujetos que de alguna manera dependen del Patrocinador, Investigador o Sitio de estudio.
25. Sujetos que recibieron medicación prohibida dentro del período de lavado como se define en la Sección 4.2.2 (Tabla 3).