对进入研究 Infacort 003 的患者的扩展研究
2019年10月22日 更新者：Diurnal Limited
Infacort® 对先前参加 Infacort 003 研究的先天性肾上腺增生和肾上腺功能不全的新生儿、婴儿和儿童的安全性和生化疾病控制的开放标签、长期随访
一项关于 Infacort ®在患有肾上腺功能不全和先天性肾上腺增生的新生儿、婴儿和儿童的安全性和生化疾病控制的第 3 期、开放标签、单组、非随机、观察性研究，他们已完成研究 Infacort 003。
所有圆满完成 Infacort 003 研究的受试者都有机会参加 Infacort 004。
研究概览
详细说明
对已完成 Infacort 003 研究（EudraCT 编号 2014-002265-30）的新生儿、婴儿和患有 AI 的儿童使用 Infacort® 的安全性和生化疾病控制的第 3 期、开放标签、单组、非随机、观察性研究).
圆满完成研究 Infacort 003 的所有受试者将提供在他们最后一次访问研究 Infacort 003 时或之后参与研究 Infacort 004 的机会。
受试者接受由研究者确定的通常的临床适当剂量（因为常规氢化可的松已证明生物等效性），该剂量根据通常的临床实践给药——通常每天 3 或 4 次。
受试者可以继续在本研究中接受治疗，直到他们满足研究退出标准，直到 Infacort® 在当地上市（现已实现），或直到主办方决定终止研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
成功完成 Infacort 003 研究的受试者，其纳入标准为：
- 6岁以下的男女儿童。
- 肾上腺功能不全 (AI) 的诊断，通常通过其他支持性测试通过不适当的低皮质醇得到证实。
- 接受适当的肾上腺皮质替代疗法（氢化可的松加/不加氟氢可的松）。
- 充足的水分和营养。 此外，父母/照顾者必须能够理解并为此扩展研究提供书面知情同意书。
排除标准：
- 临床上明显的急性 AI（肾上腺危象）（注意：一旦事件结束，可以重新评估受试者的资格）
- 孩子无法接受口服治疗
- 入组时出现急性感染或发热临床症状的受试者（注意：一旦发作结束，受试者可以重新评估是否合格）
- 研究者认为可能会使受试者因参与研究而面临更高风险的任何手术或医疗状况
- 出于研究原因不愿同意保存和传播假名医疗数据的受试者的父母/照顾者
- 与研究者或申办者有依赖关系的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：英法考特
Infacort®颗粒剂
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Infacort® 是一种储存在胶囊中的氢化可的松干颗粒制剂，有不同规格（0.5、1.0、2.0 和 5.0 毫克）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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严重不良事件 (SAE) 和不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：29个月
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主要终点是在整个研究过程中观察到的严重不良事件 (SAE) 和不良事件 (AE) 的性质和发生率。
从第一次服用 Infacort 到最后一次就诊期间记录 AE。
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29个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生长速度
大体时间：29个月
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生长速度标准偏差分数 (SDS)。
身高/身长 (cm) 由受过专门训练的儿科内分泌护士或医生使用标准校准的生长学方法在每次就诊时获得。
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29个月
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皮质醇水平
大体时间：29个月
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从干血点测量皮质醇水平。
对干血斑进行多类固醇分析，包括皮质醇（所有受试者）。
提供了安全人群的血斑绝对实验室值。
在最初和最后一次就诊时收集干血斑样本，研究的前 2 个月每月收集一次，此后每 6 个月收集一次（除非 3 个月后需要）。
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29个月
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坦纳发展阶段发生变化的参与者人数
大体时间：29个月
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Tanner 发育阶段在本研究中作为附加分析进行了评估。
所有评估（乳房、生殖器和阴毛）在基线时均为 1 级（青春期前），只有 1 名受试者（队列 2）在研究期间出现变化。
受试者 018 在阴毛类别（稀疏、有色毛发，主要在阴唇上）显示为 2 级。
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29个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wiegand、Charite University, Berlin, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月4日
初级完成 (实际的)
2018年8月10日
研究完成 (实际的)
2018年8月10日
研究注册日期
首次提交
2016年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2016年4月5日
首次发布 (估计)
2016年4月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年11月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年10月22日
最后验证
2019年10月1日
更多信息
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