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Studio di estensione per i pazienti inseriti nello studio Infacort 003

22 ottobre 2019 aggiornato da: Diurnal Limited

Follow-up in aperto a lungo termine della sicurezza e del controllo biochimico delle malattie di Infacort® in neonati, lattanti e bambini con iperplasia surrenale congenita e insufficienza surrenalica precedentemente arruolati nello studio Infacort 003

Uno studio osservazionale di fase 3, in aperto, a gruppo singolo, non randomizzato, sulla sicurezza e sul controllo delle malattie biochimiche di Infacort® in neonati, lattanti e bambini con insufficienza surrenalica e iperplasia surrenalica congenita che avevano completato lo studio Infacort 003. A tutti i soggetti che avevano completato in modo soddisfacente lo studio Infacort 003 è stata offerta l'opportunità di prendere parte a Infacort 004.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio osservazionale di fase 3, in aperto, a gruppo singolo, non randomizzato, sulla sicurezza e sul controllo delle malattie biochimiche di Infacort® in neonati, lattanti e bambini con IA che avevano completato lo studio Infacort 003 (numero EudraCT 2014-002265-30 ). Tutti i soggetti che avevano completato in modo soddisfacente lo studio Infacort 003 hanno offerto l'opportunità di partecipare allo studio Infacort 004 durante o dopo la visita finale dello studio Infacort 003. I soggetti hanno ricevuto la consueta dose clinicamente appropriata (poiché la bioequivalenza è stata dimostrata con l'idrocortisone convenzionale), come determinato dallo sperimentatore, che è stata somministrata secondo la consueta pratica clinica - generalmente 3 o 4 volte al giorno. I soggetti potevano continuare a essere trattati in questo studio fino a quando non soddisfacevano i criteri di sospensione dello studio, fino a quando Infacort® non fosse disponibile in commercio localmente (cosa che ora è stata raggiunta) o fino a quando lo Sponsor non decidesse di interrompere lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetti che hanno completato con successo lo studio Infacort 003, i cui criteri di inclusione erano:

  1. Bambini maschi e femmine di età inferiore ai 6 anni.
  2. Una diagnosi di insufficienza surrenalica (AI) come confermata da un cortisolo inappropriatamente basso di solito con altri test di supporto.
  3. Ricevere un'appropriata terapia sostitutiva adrenocorticale (idrocortisone con/senza fludrocortisone).
  4. Adeguatamente idratata e nutrita. Inoltre, i genitori/tutori devono essere in grado di comprendere e dare il consenso informato scritto per questo studio di estensione.

Criteri di esclusione:

  1. IA acuta clinicamente evidente (crisi surrenalica) (Nota: il soggetto può essere rivalutato per l'idoneità una volta terminato l'episodio)
  2. Incapacità del bambino di assumere la terapia orale
  3. Soggetti con segni clinici di infezione acuta o febbre all'inclusione (Nota: il soggetto può essere rivalutato per l'idoneità una volta terminato l'episodio)
  4. Qualsiasi condizione chirurgica o medica che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, possa esporre il soggetto a un rischio maggiore dalla sua partecipazione allo studio
  5. Genitori/tutori di soggetti non disposti ad acconsentire al salvataggio e alla propagazione di dati medici pseudonimizzati per motivi di studio
  6. Soggetti che sono in rapporto di dipendenza con lo Sperimentatore o il Promotore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infacort
Infacort® granuli
Droga: Incort®
Infacort® è una formulazione granulare secca di idrocortisone conservata in capsule disponibili in diversi dosaggi (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0 mg).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 29 mesi
L'endpoint primario era la natura e il verificarsi di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (AE) osservati durante lo studio. Gli eventi avversi sono stati registrati dal momento della prima assunzione di Infacort fino alla visita finale.
29 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita
Lasso di tempo: 29 mesi
Punteggio di deviazione standard della velocità di crescita (SDS). L'altezza/lunghezza del corpo (cm) è stata rilevata ad ogni visita da infermieri o medici endocrini pediatrici appositamente addestrati utilizzando metodi auxologici calibrati standard.
29 mesi
Livelli di cortisolo
Lasso di tempo: 29 mesi
Livelli di cortisolo misurati da macchie di sangue essiccato. Le macchie di sangue essiccato sono state analizzate per multi-steroidi, compreso il cortisolo (tutti i soggetti). Vengono presentati i valori di laboratorio assoluti delle macchie di sangue per la popolazione di sicurezza. Un campione di sangue essiccato è stato raccolto durante le visite iniziali e finali, ogni mese per i primi 2 mesi dello studio e successivamente ogni 6 mesi (a meno che non sia richiesto dopo 3 mesi).
29 mesi
Numero di partecipanti che mostrano un cambiamento nella fase di sviluppo del conciatore
Lasso di tempo: 29 mesi
La fase di sviluppo di Tanner è stata valutata come analisi aggiuntiva in questo studio. Tutte le valutazioni (seno, genitali e peli pubici) erano di grado 1 (pre-puberale) al basale, con solo 1 soggetto (nella coorte 2) che mostrava un cambiamento durante lo studio. Il soggetto 018 ha mostrato una progressione al Grado 2 nella categoria dei peli pubici (peli radi e pigmentati principalmente sulle labbra).
29 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Diurnal Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

10 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

10 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

11 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Infacort 004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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