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Estudio de extensión para pacientes ingresados ​​en el estudio Infacort 003

22 de octubre de 2019 actualizado por: Diurnal Limited

Seguimiento abierto a largo plazo de la seguridad y el control bioquímico de enfermedades de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños con hiperplasia suprarrenal congénita e insuficiencia suprarrenal inscritos previamente en el estudio Infacort 003

Estudio observacional de fase 3, abierto, de un solo grupo, no aleatorizado, sobre la seguridad y el control bioquímico de enfermedades de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños con insuficiencia suprarrenal e hiperplasia suprarrenal congénita que habían completado el estudio Infacort 003. A todos los sujetos que habían completado satisfactoriamente el estudio Infacort 003 se les ofreció la oportunidad de participar en Infacort 004.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio observacional de fase 3, abierto, de un solo grupo, no aleatorizado, sobre la seguridad y el control bioquímico de enfermedades de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños con IA que habían completado el estudio Infacort 003 (EudraCT número 2014-002265-30 ). A todos los sujetos que habían completado satisfactoriamente el estudio Infacort 003 se les ofreció la oportunidad de participar en el estudio Infacort 004 en o después de su última visita al estudio Infacort 003. Los sujetos recibieron la dosis habitual clínicamente adecuada (ya que se ha demostrado la bioequivalencia con hidrocortisona convencional), según lo determinado por el investigador, que se administró de acuerdo con la práctica clínica habitual, generalmente 3 o 4 veces al día. Los sujetos podían seguir siendo tratados en este estudio hasta que cumplieran los criterios de retiro del estudio, hasta que Infacort® estuviera disponible comercialmente localmente (lo que ahora se ha logrado), o hasta que el patrocinador decidiera interrumpir el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Sujetos que completaron con éxito el estudio Infacort 003, cuyos criterios de inclusión fueron:

  1. Niños y niñas menores de 6 años.
  2. Un diagnóstico de insuficiencia suprarrenal (IA) confirmado por un cortisol inapropiadamente bajo, generalmente con otras pruebas de apoyo.
  3. Recibir terapia de reemplazo corticosuprarrenal apropiada (hidrocortisona con/sin fludrocortisona).
  4. Adecuadamente hidratado y nutrido. Además, los padres/cuidadores deben ser capaces de comprender y dar su consentimiento informado por escrito para este estudio de extensión.

Criterio de exclusión:

  1. IA aguda clínicamente evidente (crisis suprarrenal) (Nota: el sujeto puede ser reevaluado para determinar su elegibilidad una vez que finaliza el episodio)
  2. Incapacidad del niño para tomar terapia oral.
  3. Sujetos con signos clínicos de infección aguda o fiebre al momento de la inclusión (Nota: el sujeto puede ser reevaluado para elegibilidad una vez que finaliza el episodio)
  4. Cualquier condición quirúrgica o médica que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en mayor riesgo por su participación en el estudio.
  5. Padres/cuidadores de sujetos que no están dispuestos a dar su consentimiento para guardar y propagar datos médicos seudonimizados por motivos de estudio
  6. Sujetos que están en relación de dependencia con el Investigador o el Patrocinador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Infacort
Gránulos de Infacort®
Droga: Infacort®
Infacort® es una formulación de gránulos secos de hidrocortisona almacenada en cápsulas disponibles en diferentes concentraciones (0,5, 1,0, 2,0 y 5,0 mg).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: 29 meses
El criterio principal de valoración fue la naturaleza y la aparición de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (AE) observados a lo largo del estudio. Los AA se registraron desde el momento de la primera toma de Infacort hasta la visita final.
29 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: 29 meses
Puntuación de desviación estándar de la velocidad de crecimiento (SDS). La altura/longitud del cuerpo (cm) fue obtenida en cada visita por enfermeras o médicos endocrinos pediátricos especialmente capacitados utilizando métodos auxológicos calibrados estándar.
29 meses
Niveles de cortisol
Periodo de tiempo: 29 meses
Niveles de cortisol medidos a partir de gotas de sangre seca. Las gotas de sangre seca se analizaron en busca de multiesteroides, incluido el cortisol (todos los sujetos). Se presentan los valores absolutos de laboratorio de las gotas de sangre para la población de seguridad. Se recolectó una muestra de sangre seca en las visitas inicial y final, cada mes durante los primeros 2 meses del estudio y luego cada 6 meses (a menos que se requiera después de 3 meses).
29 meses
Número de participantes que muestran un cambio en la etapa de desarrollo de Tanner
Periodo de tiempo: 29 meses
La etapa de desarrollo de Tanner se evaluó como un análisis adicional en este estudio. Todas las evaluaciones (mamas, genitales y vello púbico) fueron de Grado 1 (prepuberal) al inicio del estudio, y solo 1 sujeto (en la Cohorte 2) mostró un cambio durante el estudio. El sujeto 018 mostró una progresión al grado 2 en la categoría de vello púbico (velo escaso y pigmentado principalmente en los labios).
29 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Diurnal Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de marzo de 2016

Finalización primaria (Actual)

10 de agosto de 2018

Finalización del estudio (Actual)

10 de agosto de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2019

Última verificación

1 de octubre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Infacort 004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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