Kiterjesztési vizsgálat az Infacort 003-as vizsgálatba bevont betegek számára
2019. október 22. frissítette: Diurnal Limited
Nyílt elrendezésű, az Infacort® biztonságossági és biokémiai betegségellenőrzésének hosszú távú nyomon követése újszülötteknél, csecsemőknél és veleszületett mellékvese-hiperpláziában és mellékvese-elégtelenségben szenvedő gyermekeknél, akik korábban részt vettek az Infacort 003 vizsgálatban
3. fázisú, nyílt, egycsoportos, nem randomizált, megfigyeléses vizsgálat az Infacort® biztonságosságáról és biokémiai betegségek elleni védekezéséről újszülötteknél, csecsemőknél és mellékvese-elégtelenségben és veleszületett mellékvese hiperpláziában szenvedő gyermekeknél, akik befejezték az Infacort 003 vizsgálatot.
Minden olyan alanynak, aki kielégítően befejezte az Infacort 003 vizsgálatot, felajánlották a lehetőséget, hogy részt vegyen az Infacort 004-ben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
3. fázisú, nyílt, egycsoportos, nem randomizált, megfigyeléses vizsgálat az Infacort® biztonságosságáról és biokémiai betegségek elleni védekezéséről olyan újszülötteknél, csecsemőknél és AI-ban szenvedő gyermekeknél, akik befejezték az Infacort 003 vizsgálatot (EudraCT szám: 2014-002265-30) ).
Minden olyan alany, aki kielégítően befejezte az Infacort 003 vizsgálatot, felajánlotta a lehetőséget, hogy részt vegyen az Infacort 004 vizsgálatban az Infacort 003 vizsgálat utolsó látogatása során vagy azt követően.
Az alanyok a szokásos klinikailag megfelelő dózist kapták (mivel a bioekvivalenciát a hagyományos hidrokortizonnal igazolták), a vizsgáló által meghatározott módon, amelyet a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően adtak be – általában napi 3 vagy 4 alkalommal.
Az alanyokat addig lehetett kezelni ebben a vizsgálatban, amíg el nem teljesítik a vizsgálat visszavonási kritériumait, amíg az Infacort® helyben kereskedelmi forgalomba nem kerül (amit most sikerült elérni), vagy amíg a szponzor úgy nem döntött, hogy leállítja a vizsgálatot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
18
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az Infacort 003 vizsgálatot sikeresen befejező alanyok, amelyek felvételi kritériumai a következők voltak:
- 6 évnél fiatalabb fiú és nőstény gyermekek.
- Mellékvese-elégtelenség (AI) diagnózisa, amelyet a nem megfelelően alacsony kortizolszint igazol, általában más alátámasztó tesztekkel.
- Megfelelő mellékvesekéreg-pótló kezelés (hidrokortizon fludrokortizonnal vagy anélkül).
- Megfelelően hidratált és táplált. Ezenkívül a szülőknek/gondozóknak képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék ezt a kiterjesztett vizsgálatot, és írásos beleegyező nyilatkozatot adjanak ahhoz.
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag nyilvánvaló akut AI (mellékvese krízis) (Megjegyzés: az alany újraértékelhető a jogosultság szempontjából, ha az epizód véget ért)
- A gyermek nem képes orális terápiára
- Olyan alanyok, akiknél az akut fertőzés vagy láz klinikai tünetei vannak a felvételkor (Megjegyzés: az alany újraértékelhető a jogosultság szempontjából, ha az epizód véget ért)
- Bármilyen műtéti vagy egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagyobb kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálatban való részvétele miatt
- Olyan alanyok szülei/gondozói, akik tanulmányi okokból nem hajlandók hozzájárulni az álnevesített orvosi adatok mentéséhez és terjesztéséhez
- Azok az alanyok, akik függő kapcsolatban állnak a nyomozóval vagy a szponzorral
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Infacort
Infacort® granulátum
|
Az Infacort® egy hidrokortizon száraz granulátum készítménye, amelyet kapszulákban tárolnak, és különböző erősségűek (0,5, 1,0, 2,0 és 5,0 mg).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyos nemkívánatos események (SAE) és nemkívánatos események (AE) előfordulása
Időkeret: 29 hónap
|
Az elsődleges végpont a vizsgálat során megfigyelt súlyos nemkívánatos események (SAE) és nemkívánatos események (AE) természete és előfordulása volt.
Az AE-ket az Infacort első bevételétől az utolsó látogatásig rögzítették.
|
29 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Növekedési sebesség
Időkeret: 29 hónap
|
Növekedési sebesség standard deviation score (SDS).
A testmagasságot/-hosszt (cm) minden egyes látogatás alkalmával speciálisan képzett endokrin ápolónők vagy orvosok határozták meg standard kalibrált auxológiai módszerekkel.
|
29 hónap
|
|
Kortizol szint
Időkeret: 29 hónap
|
Kiszáradt vérfoltokból mért kortizolszint.
A megszáradt vérfoltokat több szteroidra elemezték, beleértve a kortizolt (minden alany).
Bemutatjuk a vérfoltok abszolút laboratóriumi értékeit a biztonsági populációra vonatkozóan.
Szárított vérfoltmintát vettünk a kezdeti és az utolsó vizit alkalmával, havonta a vizsgálat első 2 hónapjában, majd ezt követően 6 havonta (kivéve, ha 3 hónap után szükséges).
|
29 hónap
|
|
A Tanner fejlődési szakaszában változást mutató résztvevők száma
Időkeret: 29 hónap
|
A Tanner fejlesztési szakaszt kiegészítő elemzésként értékeltük ebben a tanulmányban.
Az összes értékelés (mell, nemi szervek és szeméremszőrzet) 1. fokozatú (pubertás előtti) volt a kiinduláskor, és csak 1 alany (a 2. kohorszban) mutatott változást a vizsgálat során.
A 018-as alany a szeméremszőrzet kategóriában 2-es fokozatra fejlődött (ritka, pigmentált szőr főleg a szeméremajkakon).
|
29 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. március 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. augusztus 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. augusztus 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. március 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. április 5.
Első közzététel (Becslés)
2016. április 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. november 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. október 22.
Utolsó ellenőrzés
2019. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Infacort 004
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .