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Étude d'extension pour les patients inclus dans l'étude Infacort 003

22 octobre 2019 mis à jour par: Diurnal Limited

Suivi ouvert à long terme de l'innocuité et du contrôle des maladies biochimiques d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales et d'insuffisance surrénalienne précédemment inscrits à l'étude Infacort 003

Une étude observationnelle de phase 3, ouverte, à groupe unique, non randomisée, sur l'innocuité et le contrôle biochimique de la maladie d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'insuffisance surrénalienne et d'hyperplasie congénitale des surrénales qui avaient terminé l'étude Infacort 003. Tous les sujets qui avaient terminé de manière satisfaisante l'étude Infacort 003 ont eu la possibilité de participer à Infacort 004.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude observationnelle de phase 3, ouverte, à groupe unique, non randomisée, sur la sécurité et le contrôle biochimique de la maladie d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants atteints d'IA qui avaient terminé l'étude Infacort 003 (numéro EudraCT 2014-002265-30 ). Tous les sujets qui avaient terminé de manière satisfaisante l'étude Infacort 003 ont eu la possibilité de participer à l'étude Infacort 004 lors de leur dernière visite de l'étude Infacort 003 ou après. Les sujets ont reçu la dose habituelle cliniquement appropriée (puisque la bioéquivalence a été démontrée avec l'hydrocortisone conventionnelle), telle que déterminée par l'investigateur, qui a été administrée selon la pratique clinique habituelle - généralement 3 ou 4 fois par jour. Les sujets pouvaient continuer à être traités dans cette étude jusqu'à ce qu'ils satisfassent aux critères de retrait de l'étude, jusqu'à ce qu'Infacort® soit disponible dans le commerce localement (ce qui a maintenant été réalisé) ou jusqu'à ce que le promoteur décide d'arrêter l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Sujets ayant terminé avec succès l'étude Infacort 003, dont les critères d'inclusion étaient :

  1. Enfants garçons et filles de moins de 6 ans.
  2. Un diagnostic d'insuffisance surrénalienne (AI) confirmé par un taux de cortisol trop bas, généralement avec d'autres tests à l'appui.
  3. Recevoir une thérapie de remplacement corticosurrénalienne appropriée (hydrocortisone avec/sans fludrocortisone).
  4. Suffisamment hydraté et nourri. De plus, les parents/tuteurs doivent être en mesure de comprendre et de donner un consentement éclairé écrit pour cette étude d'extension.

Critère d'exclusion:

  1. IA aiguë cliniquement évidente (crise surrénalienne) (Remarque : le sujet peut être réévalué pour déterminer son admissibilité une fois l'épisode terminé)
  2. Incapacité de l'enfant à suivre une thérapie orale
  3. Sujets présentant des signes cliniques d'infection aiguë ou de fièvre à l'inclusion (Remarque : le sujet peut être réévalué pour l'éligibilité une fois l'épisode terminé)
  4. Toute condition chirurgicale ou médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque plus élevé de sa participation à l'étude
  5. Parents/tuteurs de sujets refusant de consentir à la sauvegarde et à la propagation de données médicales pseudonymisées pour des raisons d'étude
  6. Sujets qui sont dans une relation de dépendance avec l'investigateur ou le commanditaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infacort
Granulés Infacort®
Médicament: Infacort®
Infacort® est une formulation de granulés secs d'hydrocortisone stockée dans des capsules disponibles en différentes concentrations (0,5, 1,0, 2,0 et 5,0 mg).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI)
Délai: 29 mois
Le critère d'évaluation principal était la nature et la survenue d'événements indésirables graves (EIG) et d'événements indésirables (EI) observés tout au long de l'étude. Les EI ont été enregistrés depuis la première prise d'Infacort jusqu'à la dernière visite.
29 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de croissance
Délai: 29 mois
Score d'écart type de la vitesse de croissance (SDS). La taille/longueur corporelle (cm) a été obtenue à chaque visite par des infirmières ou des médecins endocriniens pédiatriques spécialement formés à l'aide de méthodes auxologiques standard calibrées.
29 mois
Niveaux de cortisol
Délai: 29 mois
Niveaux de cortisol mesurés à partir de taches de sang séché. Les taches de sang séché ont été analysées pour les multi-stéroïdes, y compris le cortisol (tous les sujets). Les valeurs de laboratoire absolues des taches de sang pour la population de sécurité sont présentées. Un échantillon de sang séché a été prélevé lors des visites initiale et finale, tous les mois pendant les 2 premiers mois de l'étude et ensuite tous les 6 mois (sauf si nécessaire après 3 mois).
29 mois
Nombre de participants présentant un changement de stade de développement du tanneur
Délai: 29 mois
Le stade de développement de Tanner a été évalué comme une analyse supplémentaire dans cette étude. Toutes les évaluations (seins, organes génitaux et poils pubiens) étaient de grade 1 (pré-pubère) au départ, avec seulement 1 sujet (dans la cohorte 2) montrant un changement au cours de l'étude. Le sujet 018 a montré une progression vers le grade 2 dans la catégorie des poils pubiens (poils clairsemés et pigmentés principalement sur les lèvres).
29 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Diurnal Limited

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

10 août 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

10 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2016

Première publication (Estimation)

11 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Infacort 004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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