Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для пациентов, включенных в исследование Infacort 003

22 октября 2019 г. обновлено: Diurnal Limited

Открытое долгосрочное наблюдение за безопасностью и контролем биохимических заболеваний препарата Инфакорт® у новорожденных, младенцев и детей с врожденной гиперплазией надпочечников и надпочечниковой недостаточностью, ранее включенных в исследование Инфакорт 003

Фаза 3, открытое, одногрупповое, нерандомизированное обсервационное исследование безопасности и биохимического контроля заболевания Инфакортом® у новорожденных, младенцев и детей с надпочечниковой недостаточностью и врожденной гиперплазией надпочечников, которые завершили исследование Инфакорт 003. Всем испытуемым, удовлетворительно завершившим исследование Infacort 003, была предложена возможность принять участие в Infacort 004.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фаза 3, открытое, одногрупповое, нерандомизированное обсервационное исследование безопасности и биохимического контроля заболевания Инфакортом® у новорожденных, младенцев и детей с ИИ, которые завершили исследование Инфакорт 003 (номер EudraCT 2014-002265-30). ). Всем субъектам, удовлетворительно завершившим исследование Infacort 003, была предложена возможность принять участие в исследовании Infacort 004 во время или после их последнего посещения исследования Infacort 003. Субъекты получали обычную клинически подходящую дозу (поскольку была продемонстрирована биоэквивалентность обычного гидрокортизона), определенную исследователем, которую вводили в соответствии с обычной клинической практикой - обычно 3 или 4 раза в день. Субъекты могли продолжать лечение в этом исследовании до тех пор, пока они не соответствовали критериям выхода из исследования, пока Infacort® не стал коммерчески доступным на местном уровне (что в настоящее время достигнуто) или пока спонсор не принял решение о прекращении исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 4 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъекты, успешно завершившие исследование Infacort 003, критериями включения которых были:

  1. Дети мужского и женского пола в возрасте до 6 лет.
  2. Диагноз надпочечниковой недостаточности (АН), подтвержденный неадекватно низким уровнем кортизола, обычно с другими вспомогательными тестами.
  3. Получает соответствующую заместительную адренокортикальную терапию (гидрокортизон с/без флудрокортизона).
  4. Достаточно увлажнены и напитаны. Кроме того, родители/опекуны должны быть в состоянии понять и дать письменное информированное согласие на это дополнительное исследование.

Критерий исключения:

  1. Клинически очевидный острый ИИ (адреналовый криз) (Примечание: субъект может быть повторно обследован на соответствие требованиям после окончания эпизода)
  2. Неспособность ребенка принимать пероральную терапию
  3. Субъекты с клиническими признаками острой инфекции или лихорадкой при включении (Примечание: субъект может быть повторно оценен на соответствие требованиям после окончания эпизода)
  4. Любое хирургическое или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта более высокому риску его/ее участия в исследовании.
  5. Родители/опекуны субъектов, не желающие давать согласие на сохранение и распространение псевдонимизированных медицинских данных по причинам исследования
  6. Субъекты, находящиеся в зависимых отношениях с Исследователем или Спонсором

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инфакорт
Инфакорт® гранулы
Лекарство: Инфакорт®
Infacort® представляет собой сухую гранулированную форму гидрокортизона, хранящуюся в капсулах различной концентрации (0,5, 1,0, 2,0 и 5,0 мг).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 29 месяцев
Первичной конечной точкой был характер и возникновение серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений (НЯ), наблюдаемых на протяжении всего исследования. НЯ регистрировали с момента первого приема Инфакорта до последнего визита.
29 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость роста
Временное ограничение: 29 месяцев
Оценка стандартного отклонения скорости роста (SDS). Рост/длина тела (см) определялись при каждом посещении специально обученными детскими эндокринными медсестрами или врачами с использованием стандартных калиброванных ауксологических методов.
29 месяцев
Уровни кортизола
Временное ограничение: 29 месяцев
Уровни кортизола измеряли по высохшим пятнам крови. Высушенные пятна крови анализировали на мультистероиды, включая кортизол (у всех испытуемых). Представлены абсолютные лабораторные значения пятен крови для безопасной популяции. Образец высушенной капли крови собирали при начальном и последнем посещениях, каждый месяц в течение первых 2 месяцев исследования, а затем каждые 6 месяцев (если это не требуется после 3 месяцев).
29 месяцев
Количество участников, демонстрирующих изменение стадии развития Таннера
Временное ограничение: 29 месяцев
Стадия развития Таннера оценивалась в качестве дополнительного анализа в этом исследовании. Все оценки (грудь, гениталии и лобковые волосы) были 1-й степени (препубертатный период) на исходном уровне, и только у 1 субъекта (в когорте 2) произошли изменения в ходе исследования. Субъект 018 продемонстрировал прогрессирование до 2 степени в категории лобковых волос (редкие, пигментированные волосы, в основном на половых губах).
29 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Diurnal Limited

Следователи

  • Главный следователь: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 октября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Infacort 004

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Инфакорт®

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Morocco

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться