Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie pro pacienty zařazené do studie Infacort 003

22. října 2019 aktualizováno: Diurnal Limited

Otevřené, dlouhodobé sledování bezpečnosti a kontroly biochemických onemocnění přípravku Infacort® u novorozenců, kojenců a dětí s vrozenou adrenální hyperplazií a nedostatečností nadledvin dříve zařazených do studie Infacort 003

Fáze 3, otevřená, jednoskupinová, nerandomizovaná, observační studie bezpečnosti a biochemické kontroly onemocnění přípravkem Infacort® u novorozenců, kojenců a dětí s nedostatečností nadledvin a vrozenou adrenální hyperplazií, kteří dokončili studii Infacort 003. Všem subjektům, které úspěšně dokončily studii Infacort 003, byla nabídnuta možnost zúčastnit se Infacortu 004.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze 3, otevřená, jednoskupinová, nerandomizovaná, observační studie bezpečnosti a biochemické kontroly onemocnění přípravkem Infacort® u novorozenců, kojenců a dětí s AI, kteří dokončili studii Infacort 003 (číslo EudraCT 2014-002265-30 ). Všechny subjekty, které úspěšně dokončily studii Infacort 003 Wiere, nabídly možnost zúčastnit se studie Infacort 004 při své poslední návštěvě studie Infacort 003 nebo po ní. Subjektům byla podávána obvyklá klinicky vhodná dávka (protože bioekvivalence byla prokázána s konvenčním hydrokortizonem), jak určil zkoušející, která byla podávána v souladu s obvyklou klinickou praxí - obecně 3 nebo 4krát denně. Subjekty mohly pokračovat v léčbě v této studii, dokud nesplnily kritéria pro stažení studie, dokud Infacort® nebyl komerčně dostupný lokálně (což bylo nyní dosaženo), nebo dokud se sponzor nerozhodl studii přerušit.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty úspěšně dokončily studium Infacort 003, jejichž kritéria pro zařazení byla:

  1. Děti mužského a ženského pohlaví mladší 6 let.
  2. Diagnóza adrenální insuficience (AI), potvrzená nepřiměřeně nízkým kortizolem, obvykle jinými podpůrnými testy.
  3. Přijímání vhodné adrenokortikální substituční terapie (hydrokortison s/bez fludrokortizonu).
  4. Dostatečně hydratovaná a vyživená. Kromě toho musí být rodiče/pečovatelé schopni porozumět této rozšiřující studii a dát jí písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky evidentní akutní AI (adrenální krize) (Poznámka: subjekt může být znovu vyhodnocen z hlediska způsobilosti, jakmile epizoda skončí)
  2. Neschopnost dítěte užívat perorální terapii
  3. Subjekty s klinickými příznaky akutní infekce nebo horečky při zařazení (Poznámka: subjekt může být znovu vyhodnocen z hlediska způsobilosti, jakmile epizoda skončí)
  4. Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt vyššímu riziku jeho/její účasti ve studii
  5. Rodiče/pečovatelé subjektů, kteří ze studijních důvodů nechtějí souhlasit s ukládáním a šířením pseudonymizovaných lékařských údajů
  6. Subjekty, které jsou v závislém vztahu s Vyšetřovatelem nebo Sponzorem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infacort
Infacort® granule
Lék: Infacort®
Infacort® je suchá granulovaná formulace hydrokortizonu uložená v kapslích dostupných v různých silách (0,5, 1,0, 2,0 a 5,0 mg).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 29 měsíců
Primárním cílovým parametrem byla povaha a výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod (AE) pozorovaných v průběhu studie. AE byly zaznamenávány od okamžiku prvního podání Infacortu do poslední návštěvy.
29 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost růstu
Časové okno: 29 měsíců
Skóre směrodatné odchylky rychlosti růstu (SDS). Tělesná výška/délka (cm) byla získána při každé návštěvě speciálně vyškolenými dětskými endokrinními sestrami nebo lékaři pomocí standardních kalibrovaných auxologických metod.
29 měsíců
Hladiny kortizolu
Časové okno: 29 měsíců
Hladiny kortizolu měřené ze zaschlých krevních skvrn. Zaschlé krevní skvrny byly analyzovány na multisteroidy, včetně kortizolu (všechny subjekty). Jsou uvedeny absolutní laboratorní hodnoty krevních skvrn pro bezpečnostní populaci. Vzorek zaschlé krevní skvrny byl odebrán při úvodní a závěrečné návštěvě, každý měsíc po dobu prvních 2 měsíců studie a poté každých 6 měsíců (pokud to nebylo požadováno po 3 měsících).
29 měsíců
Počet účastníků vykazujících změnu ve stádiu vývoje Tannera
Časové okno: 29 měsíců
Tannerova vývojová fáze byla v této studii hodnocena jako další analýza. Všechna hodnocení (prsa, genitálie a pubické ochlupení) byla 1. stupně (prepubertální) na začátku, přičemž pouze 1 subjekt (v kohortě 2) vykazoval během studie změnu. Subjekt 018 vykazoval progresi do stupně 2 v kategorii pubického ochlupení (řídké, pigmentované ochlupení hlavně na stydkých pyscích).
29 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Diurnal Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

10. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

10. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

11. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Infacort 004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infacort®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit