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Verlängerungsstudie für Patienten, die in die Studie Infacort 003 aufgenommen wurden

22. Oktober 2019 aktualisiert von: Diurnal Limited

Open-Label-Langzeit-Follow-up zur Sicherheit und biochemischen Krankheitskontrolle von Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie und Nebenniereninsuffizienz, die zuvor in die Infacort-003-Studie aufgenommen wurden

Eine offene, nicht randomisierte Einzelgruppen-Beobachtungsstudie der Phase 3 zur Sicherheit und biochemischen Krankheitskontrolle von Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit Nebenniereninsuffizienz und angeborener Nebennierenhyperplasie, die die Studie Infacort 003 abgeschlossen hatten. Allen Probanden, die die Studie Infacort 003 erfolgreich abgeschlossen hatten, wurde die Möglichkeit geboten, an Infacort 004 teilzunehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine offene, nicht randomisierte Beobachtungsstudie der Phase 3 mit einer einzigen Gruppe zur Sicherheit und biochemischen Krankheitskontrolle von Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit AI, die die Studie Infacort 003 (EudraCT-Nummer 2014-002265-30 ). Allen Probanden, die die Studie Infacort 003 zufriedenstellend abgeschlossen hatten, wurde die Möglichkeit geboten, bei oder nach ihrem letzten Besuch der Studie Infacort 003 an der Studie Infacort 004 teilzunehmen. Die Probanden erhielten die übliche klinisch angemessene Dosis (da die Bioäquivalenz mit herkömmlichem Hydrocortison nachgewiesen wurde), wie vom Prüfarzt festgelegt, die gemäß der üblichen klinischen Praxis verabreicht wurde – im Allgemeinen 3 oder 4 mal täglich. Die Probanden konnten weiterhin in dieser Studie behandelt werden, bis sie die Studienabbruchkriterien erfüllten, bis Infacort® lokal im Handel erhältlich war (was jetzt erreicht wurde) oder bis der Sponsor beschloss, die Studie abzubrechen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden, die die Studie Infacort 003 erfolgreich abgeschlossen haben, deren Einschlusskriterien waren:

  1. Männliche und weibliche Kinder unter 6 Jahren.
  2. Eine Diagnose einer Nebenniereninsuffizienz (AI), die durch einen unangemessen niedrigen Cortisolspiegel bestätigt wird, normalerweise mit anderen unterstützenden Tests.
  3. Erhalt einer geeigneten Nebennierenrindenersatztherapie (Hydrocortison mit/ohne Fludrocortison).
  4. Ausreichend hydratisiert und genährt. Darüber hinaus müssen die Eltern/Betreuer in der Lage sein, diese Erweiterungsstudie zu verstehen und schriftlich zuzustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch offensichtliche akute AI (Nebennierenkrise) (Hinweis: Das Thema kann nach Abschluss der Episode erneut auf Eignung überprüft werden)
  2. Unfähigkeit des Kindes, eine orale Therapie einzunehmen
  3. Probanden mit klinischen Anzeichen einer akuten Infektion oder Fieber bei der Aufnahme (Hinweis: Der Proband kann nach Abschluss der Episode erneut auf Eignung überprüft werden)
  4. Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem höheren Risiko durch seine Teilnahme an der Studie aussetzen könnte
  5. Eltern/Betreuer von Probanden, die einer Speicherung und Weitergabe von pseudonymisierten medizinischen Daten zu Studienzwecken nicht zustimmen wollen
  6. Probanden, die in einem abhängigen Verhältnis zum Prüfarzt oder Sponsor stehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Infacort
Infacort®-Granulat
Arzneimittel: Infacort®
Infacort® ist eine Hydrocortison-Trockengranulatformulierung, die in Kapseln aufbewahrt wird und in verschiedenen Stärken (0,5, 1,0, 2,0 und 5,0 mg) erhältlich ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 29 Monate
Der primäre Endpunkt war die Art und das Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (AEs), die während der gesamten Studie beobachtet wurden. UE wurden vom Zeitpunkt der ersten Einnahme von Infacort bis zum letzten Besuch aufgezeichnet.
29 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: 29 Monate
Standardabweichungs-Score (SDS) der Wachstumsgeschwindigkeit. Die Körpergröße/-länge (cm) wurde bei jedem Besuch von speziell geschulten pädiatrischen endokrinen Krankenschwestern oder Ärzten unter Verwendung von kalibrierten auxologischen Standardmethoden ermittelt.
29 Monate
Cortisolspiegel
Zeitfenster: 29 Monate
Cortisolspiegel gemessen an getrockneten Blutflecken. Die getrockneten Blutflecken wurden auf Multisteroide, einschließlich Cortisol (alle Probanden), analysiert. Es werden absolute Laborwerte für Blutflecken für die Sicherheitspopulation dargestellt. Eine getrocknete Blutprobe wurde bei den ersten und letzten Besuchen, jeden Monat für die ersten 2 Monate der Studie und danach alle 6 Monate (sofern nicht nach 3 Monaten erforderlich) entnommen.
29 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die eine Veränderung in der Tanner-Entwicklungsphase aufweisen
Zeitfenster: 29 Monate
Die Tanner-Entwicklungsphase wurde in dieser Studie als zusätzliche Analyse bewertet. Alle Bewertungen (Brust, Genitalien und Schambehaarung) waren zu Studienbeginn Grad 1 (präpubertär), wobei nur 1 Proband (in Kohorte 2) eine Veränderung während der Studie zeigte. Subjekt 018 zeigte eine Progression zu Grad 2 in der Kategorie Schamhaare (spärliches, pigmentiertes Haar hauptsächlich an den Schamlippen).
29 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Diurnal Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Infacort 004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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