治験 Infacort 003 に参加した患者の継続治験
2019年10月22日 更新者：Diurnal Limited
以前に Infacort 003 試験に登録された先天性副腎過形成および副腎機能不全の新生児、乳児および小児における Infacort® の安全性および生化学的疾患制御の非盲検、長期追跡調査
Infacort 003 試験を完了した副腎機能不全および先天性副腎過形成の新生児、乳児および小児における Infacort® の安全性および生化学的疾患制御に関する第 3 相、非盲検、単一群、非無作為化、観察研究。
Infacort 003 の試験を十分に完了したすべての被験者には、Infacort 004 に参加する機会が提供されました。
調査の概要
詳細な説明
研究 Infacort 003 (EudraCT 番号 2014-002265-30) を完了した AI を有する新生児、乳児および小児における Infacort® の安全性および生化学的疾患制御に関する第 3 相、非盲検、単一群、非無作為化、観察研究）。
研究 Infacort 003 wiere を十分に完了したすべての被験者は、研究 Infacort 003 の最終訪問時またはその後に、研究 Infacort 004 に参加する機会を提供しました。
被験者は、治験責任医師が決定した通常の臨床的に適切な用量（通常のヒドロコルチゾンとの生物学的同等性が証明されているため）を投与され、通常は 1 日 3 ～ 4 回投与されました。
被験者は、研究中止基準を満たすまで、Infacort®が現地で市販されるまで（現在達成されている）、またはスポンサーが研究を中止することを決定するまで、この研究で治療を続けることができた.
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
試験 Infacort 003 を正常に完了した被験者で、その選択基準は次のとおりです。
- 6歳未満の男女の子供。
- 副腎機能不全 (AI) の診断は、コルチゾールが不適切に低いことで確認され、通常は他の補助的な検査が行われます。
- 適切な副腎皮質補充療法（フルドロコルチゾンを併用する/併用しないヒドロコルチゾン）を受けている。
- 十分な水分と栄養を与えます。 さらに、保護者/介護者は、この延長研究について書面によるインフォームド コンセントを理解し、与えることができなければなりません。
除外基準:
- -臨床的に明らかな急性AI（副腎クリーゼ）（注：エピソードが終わったら、被験者は適格性について再評価することができます）
- 子供が経口療法を受けることができない
- -組み込み時に急性感染症または発熱の臨床的兆候がある被験者（注：エピソードが終わったら、被験者は適格性について再評価することができます）
- -治験責任医師の意見では、被験者を研究への参加からより高いリスクにさらす可能性のある外科的または医学的状態
- 被験者の保護者/介護者が、研究目的で仮名化された医療データの保存と伝播に同意することを望まない
- -治験責任医師またはスポンサーと依存関係にある被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：インフォコート
Infacort®顆粒
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Infacort® は、さまざまな強度 (0.5、1.0、2.0、および 5.0 mg) で入手可能なカプセルに保存されたヒドロコルチゾンの乾燥顆粒製剤です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重大な有害事象（SAE）および有害事象（AE）の発生率
時間枠：29ヶ月
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主要評価項目は、研究を通じて観察された重篤な有害事象 (SAE) および有害事象 (AE) の性質と発生でした。
AEは、Infacortの最初の摂取時から最後の訪問まで記録されました。
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29ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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成長速度
時間枠：29ヶ月
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成長速度の標準偏差スコア (SDS)。
身長/体長 (cm) は、特別に訓練された小児内分泌看護師または医師によって、標準的な較正された自律神経学的方法を使用して、各訪問時に取得されました。
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29ヶ月
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コルチゾールレベル
時間枠：29ヶ月
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乾燥した血液スポットから測定されたコルチゾールレベル。
乾燥した血液スポットは、コルチゾールを含むマルチステロイドについて分析されました（すべての被験者）。
安全集団の血液スポットの絶対検査値が示されています。
乾燥血液スポットサンプルは、最初と最後の訪問時に、研究の最初の 2 か月間は毎月、その後は 6 か月ごとに収集されました (3 か月後に必要な場合を除く)。
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29ヶ月
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タナーの成長段階に変化が見られる参加者数
時間枠：29ヶ月
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タナー発達段階は、この研究の追加分析として評価されました。
すべての評価 (乳房、性器、および陰毛) は、ベースラインでグレード 1 (思春期前) であり、研究中に変化を示したのは 1 人の被験者 (コホート 2) のみでした。
被験者 018 は、陰毛カテゴリーでグレード 2 への進行を示しました (まばらで、主に陰唇に色素沈着した毛髪)。
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29ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Wiegand、Charite University, Berlin, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年3月4日
一次修了 (実際)
2018年8月10日
研究の完了 (実際)
2018年8月10日
試験登録日
最初に提出
2016年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年4月5日
最初の投稿 (見積もり)
2016年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年11月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年10月22日
最終確認日
2019年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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