Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone dla pacjentów włączonych do badania Infacort 003

22 października 2019 zaktualizowane przez: Diurnal Limited

Otwarta, długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i biochemicznej kontroli choroby Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy i niedoczynnością nadnerczy wcześniej włączonych do badania Infacort 003

Otwarte, nierandomizowane, obserwacyjne badanie fazy III w jednej grupie, dotyczące bezpieczeństwa i kontroli biochemicznej produktu Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci z niedoczynnością kory nadnerczy i wrodzonym przerostem nadnerczy, które ukończyły badanie Infacort 003. Wszystkim pacjentom, którzy pomyślnie ukończyli badanie Infacort 003, zaproponowano możliwość wzięcia udziału w badaniu Infacort 004.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte, nierandomizowane, obserwacyjne badanie fazy 3 w jednej grupie, dotyczące bezpieczeństwa i biochemicznej kontroli choroby Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci z AI, które ukończyły badanie Infacort 003 (numer EudraCT 2014-002265-30 ). Wszystkim pacjentom, którzy pomyślnie ukończyli badanie Infacort 003 wiere, zaoferowano możliwość udziału w badaniu Infacort 004 podczas lub po ostatniej wizycie w badaniu Infacort 003. Osobnicy otrzymywali zwykle odpowiednią klinicznie dawkę (ponieważ wykazano biorównoważność z konwencjonalnym hydrokortyzonem), określoną przez badacza, którą podawano zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną - ogólnie 3 lub 4 razy dziennie. Uczestnicy mogli kontynuować leczenie w tym badaniu, dopóki nie spełnią kryteriów wycofania z badania, dopóki Infacort® nie będzie dostępny lokalnie na rynku (co zostało już osiągnięte) lub dopóki Sponsor nie zdecyduje o przerwaniu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci pomyślnie ukończyli badanie Infacort 003, którego kryteria włączenia były następujące:

  1. Dzieci płci męskiej i żeńskiej w wieku poniżej 6 lat.
  2. Rozpoznanie niedoczynności kory nadnerczy (AI) potwierdzone przez niewłaściwie niski poziom kortyzolu, zwykle z innymi badaniami pomocniczymi.
  3. Otrzymywanie odpowiedniej terapii zastępczej kory nadnerczy (hydrokortyzon z/bez fludrokortyzonu).
  4. Odpowiednio nawilżona i odżywiona. Ponadto rodzice/opiekunowie muszą być w stanie zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę na to badanie rozszerzone.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie widoczna ostra AI (przełom nadnerczy) (Uwaga: pacjent może zostać ponownie oceniony pod kątem kwalifikowalności po zakończeniu epizodu)
  2. Niezdolność dziecka do podjęcia terapii doustnej
  3. Osoby z klinicznymi objawami ostrej infekcji lub gorączką w momencie włączenia (Uwaga: osoba może zostać ponownie oceniona pod kątem kwalifikowalności po zakończeniu epizodu)
  4. Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który w opinii badacza może narazić uczestnika na większe ryzyko związane z jego udziałem w badaniu
  5. Rodzice/opiekunowie osób, które nie chcą wyrazić zgody na zapisywanie i rozpowszechnianie pseudonimizowanych danych medycznych w celach badawczych
  6. Osoby pozostające w relacji zależnej od Badacza lub Sponsora

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infacort
Granulki Infacort®
Lek: Infacort®
Infacort® to suchy granulowany preparat hydrokortyzonu przechowywany w kapsułkach dostępny w różnych mocach (0,5, 1,0, 2,0 i 5,0 mg).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym był charakter i występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE) obserwowanych w trakcie badania. AE rejestrowano od momentu pierwszego przyjęcia Infacortu do ostatniej wizyty.
29 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość wzrostu
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Wynik odchylenia standardowego szybkości wzrostu (SDS). Wysokość/długość ciała (cm) uzyskiwano podczas każdej wizyty przez specjalnie przeszkolone pediatryczne pielęgniarki endokrynologiczne lub lekarzy, stosując standardowe skalibrowane metody auksologiczne.
29 miesięcy
Poziomy kortyzolu
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Poziomy kortyzolu mierzone z wysuszonych plam krwi. Wysuszone plamki krwi analizowano pod kątem multisteroidów, w tym kortyzolu (wszyscy badani). Przedstawiono bezwzględne wartości laboratoryjne plamki krwi dla bezpiecznej populacji. Próbkę wysuszonej plamki krwi pobierano podczas pierwszej i ostatniej wizyty, co miesiąc przez pierwsze 2 miesiące badania, a następnie co 6 miesięcy (o ile nie było to wymagane po 3 miesiącach).
29 miesięcy
Liczba uczestników wykazujących zmianę na etapie rozwoju Tannera
Ramy czasowe: 29 miesięcy
Etap rozwoju Tannera został oceniony jako dodatkowa analiza w tym badaniu. Wszystkie oceny (piersi, genitalia i włosy łonowe) były stopnia 1 (przed okresem dojrzewania) na początku badania, przy czym tylko u 1 osoby (w kohorcie 2) wykazano zmianę w trakcie badania. Badany 018 wykazał progresję do Stopnia 2 w kategorii włosów łonowych (rzadkie, pigmentowane włosy, głównie na wargach sromowych).
29 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Diurnal Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Infacort 004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Infacort®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj